Безопасность и эффективность консервированных стволовых клеток пуповинной крови или костного мозга у детей с церебральным параличом (ДЦП). (ACT for CP)
27 октября 2022 г. обновлено: Charles Cox, The University of Texas Health Science Center, Houston
Аутологичная клеточная терапия хронического церебрального паралича (АКТ при ДЦП)
Целью данного исследования является сравнение безопасности и эффективности двух типов стволовых клеток (банков пуповинной крови или костного мозга) у детей в возрасте от 2 до 10 лет с ДЦП. В исследование будут включены 15 детей с банком пуповинной крови в CBR и 15 детей без банка пуповинной крови. Исследование включает одно исходное/лечебное посещение и 3 контрольных посещения через 6 месяцев, 12 месяцев и 2 года. Пять детей в каждой группе будут рандомизированы в контрольную группу плацебо во время исходного/лечебного визита. Родителям не сообщат, получал ли их ребенок стволовые клетки или плацебо, до контрольного визита через 12 месяцев. В это время родители могут решить, чтобы их ребенок получил лечение стволовыми клетками; либо забор костного мозга, либо пуповинная кровь, если она сохранена с CBR. Все ознакомительные визиты будут проводиться в Медицинской школе UTHealth и Детской мемориальной больнице Германа в Хьюстоне, штат Техас.
По состоянию на 21 января 2014 г. мы достигли предела набора для детей без пуповинной крови, проходящих забор костного мозга для стволовых клеток.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
20
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- UTHealth, Medical School, Dept. of Pediatric Surgery
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 10 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Дети с диагнозом ДЦП (спастический ДЦП из-за перивентрикулярного поражения белого вещества или неонатального повреждения головного мозга в результате перинатального инсульта или внутрижелудочкового кровоизлияния)
- Оценка общей двигательной функции, уровень оценки II-V
- Возраст от 24 месяцев до 10 лет
- англоговорящий, если устный
- Возможность поехать в Хьюстон для лечения и последующего наблюдения -
Критерий исключения:
Известная история:
- трудноизлечимые судороги
- Травматическое повреждение мозга
- Генетическое заболевание (по данным скрининга новорожденных или генетического диагностического тестирования)
- Недавно пролеченная или текущая инфекция
- Почечная недостаточность или нарушение функции почек (определяемое по уровню креатинина в сыворотке > 1,5 мг/дл при скрининге)
- Заболевание печени или изменение функции печени (по определению SGPT > 150 ЕД/л [не связанного с ушибом] и/или Т. билирубина > 1,3 мг/дл при скрининге)
- ВИЧ+ (по положительному анализу крови)
- Иммуносупрессия (определяемая как лейкоциты <3000 клеток/мл при скрининге)
- Инфекционно-связанное неврологическое повреждение
- Чувствительность к этиленоксиду (EtO) [содержится в фумигантах и дезинфицирующих средствах]
- Если диагностирован атетоидный ХП, другие этиологии, такие как дегенеративные, митохондриальные и метаболические нарушения, должны быть исключены, и должна быть возможность провести оценку результатов для оценки потенциальных эффектов лечения.
- МРТ головного мозга в норме
- Признаки острого заболевания во время инфузии, такие как лихорадка (температура > 37,5°С), рвота, диарея, хрипы или хрипы, но не ограничиваясь ими.
- Прогрессирующее неврологическое заболевание (по определению болезни Баттена, лейкодистрофии, метаболических нарушений, митохондриальных нарушений, нейротрансмиттерных нарушений)
- Микроцефалия, макроцефалия, пороки развития коры головного мозга, генетические нарушения дисгенезии, пороки развития головного мозга, обусловленные инфекцией или нарушением обмена веществ
- Легочные заболевания, требующие поддержки ИВЛ
- Если кандидат в hUCB, общее количество клеток пуповины в банке <10 миллионов/кг.
- Если кандидат hUCB, любой положительный тест на инфекционное заболевание матери (гепатит A, гепатит B, ВИЧ 1, ВИЧ 2, HTLV 1, HTLV 2 и сифилис)
- Если кандидат hUCB, загрязнение образца пуповинной крови
- Участие в параллельном интервенционном исследовании
- Нежелание возвращаться для последующих визитов
- Противопоказания к МРТ
- Любой пациент, который, по мнению исследователей, маловероятно принесет пользу исследуемому вмешательству, будет неудачным скринингом.
- Любые пациенты, которые в настоящее время или ранее были включены в клиническое исследование стволовых клеток.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: клетки пуповинной крови (UCB)
Детям, у которых был сохранен UCB с CBR, будет проведена инфузия стволовых клеток пуповинной крови на исходном/лечебном посещении.
|
Аутологичная пуповинная кровь хранится в Реестре пуповинной крови.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: мононуклеарные клетки костного мозга (BMMNC)
У детей в группе BMMNC будет взят забор костного мозга и проведена инфузия стволовых клеток на исходном/лечебном визите.
|
Аутологичные стволовые клетки из костного мозга.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: инфузия солевого раствора (плацебо), затем клетки пуповинной крови (UCB)
Пять детей в каждой группе будут случайным образом распределены для получения неактивного вещества (плацебо) на исходном/лечебном визите.
Родителям будет предоставлена возможность перейти либо к группе забора пуповинной крови, либо к группе забора костного мозга во время визита в течение одного года.
|
Аутологичная пуповинная кровь хранится в Реестре пуповинной крови.
Другие имена:
В общей сложности 10 детей (по 5 из каждой когорты) будут рандомизированы для получения инфузии плацебо при исходном визите, а затем у них будет возможность перейти на лечение стволовыми клетками через 1 год.
посещать.
|
|
Экспериментальный: инфузия солевого раствора (плацебо), затем мононуклеарные клетки костного мозга (BMMNC)
|
Аутологичные стволовые клетки из костного мозга.
Другие имена:
В общей сложности 10 детей (по 5 из каждой когорты) будут рандомизированы для получения инфузии плацебо при исходном визите, а затем у них будет возможность перейти на лечение стволовыми клетками через 1 год.
посещать.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность по оценке количества участников с внутрибольничной инфузионной токсичностью
Временное ограничение: Через 24 часа после инфузии
|
Внутрибольничная инфузионная токсичность включает гемодинамические, легочные, печеночные, почечные или неврологические осложнения.
|
Через 24 часа после инфузии
|
|
Долгосрочная безопасность
Временное ограничение: от момента инфузии до 1 года после инфузии
|
Долгосрочная безопасность, оцениваемая по количеству участников, у которых развились новые объемные образования или другие патологические структурные изменения или ухудшился неврологический статус.
|
от момента инфузии до 1 года после инфузии
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с улучшением целостности белого вещества.
Временное ограничение: от исходного уровня до 1 года после инфузии
|
Количество участников с улучшением целостности белого вещества, измеренным с помощью диффузионно-тензорной томографии (DTI), магнитно-резонансной томографии (MRI), реконструкции кортикоспинального тракта (CST), радиальной диффузии (RD). Улучшение определяется как снижение радиальной диффузии (RD) по крайней мере при одной реконструкции корково-спинномозгового пути (CST). |
от исходного уровня до 1 года после инфузии
|
|
Классификационная оценка общей двигательной функции (GMFM-66)
Временное ограничение: исходный уровень перед инфузией
|
Интервальная шкала с поправкой на возраст от 0 до 100, где 0 указывает на ребенка с низкой двигательной способностью, а 100 указывает на высокую двигательную способность.
|
исходный уровень перед инфузией
|
|
Классификационная оценка общей двигательной функции (GMFM-66)
Временное ограничение: 1 год после инфузии
|
Интервальная шкала с поправкой на возраст от 0 до 100, где 0 указывает на ребенка с низкой двигательной способностью, а 100 указывает на высокую двигательную способность.
|
1 год после инфузии
|
|
Классификационная оценка общей двигательной функции (GMFM-88)
Временное ограничение: исходный уровень перед инфузией
|
Порядковый возраст с поправкой на шкалу и процентные значения от 0 до 100, где 0 указывает на ребенка с низкой двигательной способностью, а 100 указывает на высокую двигательную способность.
|
исходный уровень перед инфузией
|
|
Классификационная оценка общей двигательной функции (GMFM-88)
Временное ограничение: 1 год после инфузии
|
Порядковый возраст с поправкой на шкалу и процентные значения от 0 до 100, где 0 указывает на ребенка с низкой двигательной способностью, а 100 указывает на высокую двигательную способность.
|
1 год после инфузии
|
|
Оценка по шкале адаптивного поведения Вайнленда (VABS-2) — общение
Временное ограничение: исходный уровень перед инфузией
|
Стандартный балл в диапазоне от 20 до 140, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
исходный уровень перед инфузией
|
|
Оценка по шкале адаптивного поведения Вайнленда (VABS-2) — общение
Временное ограничение: 1 год после инфузии
|
Стандартный балл в диапазоне от 20 до 140, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
1 год после инфузии
|
|
Оценка по шкале адаптивного поведения Вайнленда (VABS-2) — повседневная жизнь
Временное ограничение: исходный уровень перед инфузией
|
Стандартный балл в диапазоне от 20 до 140, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
исходный уровень перед инфузией
|
|
Оценка по шкале адаптивного поведения Вайнленда (VABS-2) — повседневная жизнь
Временное ограничение: 1 год после инфузии
|
Стандартный балл в диапазоне от 20 до 140, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
1 год после инфузии
|
|
Оценка по шкале адаптивного поведения Вайнленда (VABS-2) - Социальные
Временное ограничение: исходный уровень перед инфузией
|
Стандартный балл в диапазоне от 20 до 140, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
исходный уровень перед инфузией
|
|
Оценка по шкале адаптивного поведения Вайнленда (VABS-2) - Социальные
Временное ограничение: 1 год после инфузии
|
Стандартный балл в диапазоне от 20 до 140, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
1 год после инфузии
|
|
Оценка по шкале адаптивного поведения Вайнленда (VABS-2) — Двигательная активность
Временное ограничение: исходный уровень перед инфузией
|
Стандартный балл в диапазоне от 20 до 140, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
исходный уровень перед инфузией
|
|
Оценка по шкале адаптивного поведения Вайнленда (VABS-2) — Двигательная активность
Временное ограничение: 1 год после инфузии
|
Стандартный балл в диапазоне от 20 до 140, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
1 год после инфузии
|
|
Оценка педиатрической оценки инвалидности — самопомощь
Временное ограничение: исходный уровень перед инфузией
|
Стандартные баллы от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
исходный уровень перед инфузией
|
|
Оценка педиатрической оценки инвалидности — самопомощь
Временное ограничение: 1 год после инфузии
|
Стандартные баллы от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
1 год после инфузии
|
|
Оценка педиатрической оценки инвалидности - мобильность
Временное ограничение: исходный уровень перед инфузией
|
Стандартные баллы от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
исходный уровень перед инфузией
|
|
Оценка педиатрической оценки инвалидности - мобильность
Временное ограничение: 1 год после инфузии
|
Стандартные баллы от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
1 год после инфузии
|
|
Оценка педиатрической оценки инвентаризации инвалидности - Социальная
Временное ограничение: исходный уровень перед инфузией
|
Стандартные баллы от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
исходный уровень перед инфузией
|
|
Оценка педиатрической оценки инвентаризации инвалидности - Социальная
Временное ограничение: 1 год после инфузии
|
Стандартные баллы от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
1 год после инфузии
|
|
Оценка по нейропсихологической оценке развития (NEPSY-II) — Подтест обучения и памяти — Воспоминание
Временное ограничение: исходный уровень перед инфузией
|
Баллы по шкале от 1 до 19, где более высокие баллы указывают на лучшие результаты, а более низкие баллы указывают на худшие результаты.
|
исходный уровень перед инфузией
|
|
Оценка по нейропсихологической оценке развития (NEPSY-II) — Подтест обучения и памяти — Воспоминание
Временное ограничение: 1 год после инфузии
|
Баллы по шкале от 1 до 19, где более высокие баллы указывают на лучшие результаты, а более низкие баллы указывают на худшие результаты.
|
1 год после инфузии
|
|
Оценка по нейропсихологической оценке развития (NEPSY-II) — Субтест обучения и памяти — Free/Cued
Временное ограничение: исходный уровень перед инфузией
|
Баллы по шкале от 1 до 19, где более высокие баллы указывают на лучшие результаты, а более низкие баллы указывают на худшие результаты.
|
исходный уровень перед инфузией
|
|
Оценка по нейропсихологической оценке развития (NEPSY-II) — Субтест обучения и памяти — Free/Cued
Временное ограничение: 1 год после инфузии
|
Баллы по шкале от 1 до 19, где более высокие баллы указывают на лучшие результаты, а более низкие баллы указывают на худшие результаты.
|
1 год после инфузии
|
|
Экспрессивная и рецептивная лексика по оценке словарного запаса Пибоди в картинках (PPVT-4)
Временное ограничение: исходный уровень перед инфузией
|
Стандартный балл от 20 до 160.
Более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
исходный уровень перед инфузией
|
|
Экспрессивная и рецептивная лексика по оценке словарного запаса Пибоди в картинках (PPVT-4)
Временное ограничение: 1 год после инфузии
|
Стандартный балл от 20 до 160.
Более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
1 год после инфузии
|
|
Оценка по опроснику качества жизни при церебральном параличе (CPQOL) — семья
Временное ограничение: исходный уровень перед инфузией
|
Стандартные баллы от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
исходный уровень перед инфузией
|
|
Оценка по опроснику качества жизни при церебральном параличе (CPQOL) — семья
Временное ограничение: 1 год после инфузии
|
Стандартные баллы от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
1 год после инфузии
|
|
Оценка по опроснику качества жизни при церебральном параличе (CPQOL) - Социальные сети
Временное ограничение: исходный уровень перед инфузией
|
Стандартные баллы от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
исходный уровень перед инфузией
|
|
Оценка по опроснику качества жизни при церебральном параличе (CPQOL) - Социальные сети
Временное ограничение: 1 год после инфузии
|
Стандартные баллы от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
1 год после инфузии
|
|
Оценка по Опроснику качества жизни при церебральном параличе (CPQOL) - Чувства
Временное ограничение: исходный уровень перед инфузией
|
Стандартные баллы от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
исходный уровень перед инфузией
|
|
Оценка по Опроснику качества жизни при церебральном параличе (CPQOL) - Чувства
Временное ограничение: 1 год после инфузии
|
Стандартные баллы от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
1 год после инфузии
|
|
Оценка по опроснику качества жизни при церебральном параличе (CPQOL) — участие
Временное ограничение: исходный уровень перед инфузией
|
Стандартные баллы от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
исходный уровень перед инфузией
|
|
Оценка по опроснику качества жизни при церебральном параличе (CPQOL) — участие
Временное ограничение: 1 год после инфузии
|
Стандартные баллы от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
1 год после инфузии
|
|
Оценка по опроснику качества жизни при церебральном параличе (CPQOL) — эмоциональное состояние
Временное ограничение: исходный уровень перед инфузией
|
Стандартные баллы от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
исходный уровень перед инфузией
|
|
Оценка по опроснику качества жизни при церебральном параличе (CPQOL) — эмоциональное состояние
Временное ограничение: 1 год после инфузии
|
Стандартные баллы от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
1 год после инфузии
|
|
Оценка по опроснику качества жизни при церебральном параличе (CPQOL) — доступ
Временное ограничение: исходный уровень перед инфузией
|
Стандартные баллы от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
исходный уровень перед инфузией
|
|
Оценка по опроснику качества жизни при церебральном параличе (CPQOL) — доступ
Временное ограничение: 1 год после инфузии
|
Стандартные баллы от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
1 год после инфузии
|
|
Оценка по опроснику качества жизни при церебральном параличе (CPQOL) — боль
Временное ограничение: исходный уровень перед инфузией
|
Стандартные баллы от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
исходный уровень перед инфузией
|
|
Оценка по опроснику качества жизни при церебральном параличе (CPQOL) — боль
Временное ограничение: 1 год после инфузии
|
Стандартные баллы от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на ребенка с более высоким уровнем функционирования, а более низкие баллы указывают на более низкий уровень функционирования.
|
1 год после инфузии
|
|
Зрительно-пространственная обработка, оцениваемая по баллам в тесте на безмоторное зрительное восприятие (MVPT-3)
Временное ограничение: исходный уровень перед инфузией
|
Стандартные баллы варьируются от 55 до 145, причем более высокие баллы указывают на лучшие результаты, а более низкие баллы указывают на худшие результаты.
|
исходный уровень перед инфузией
|
|
Зрительно-пространственная обработка, оцениваемая по баллам в тесте на безмоторное зрительное восприятие (MVPT-3)
Временное ограничение: 1 год после инфузии
|
Стандартные баллы варьируются от 55 до 145, причем более высокие баллы указывают на лучшие результаты, а более низкие баллы указывают на худшие результаты.
|
1 год после инфузии
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Charles S Cox, MD, UTHealth, Medical School, Dept. of Pediatric Surgery
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 ноября 2013 г.
Первичное завершение (Действительный)
21 февраля 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
21 февраля 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 ноября 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 ноября 2013 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
20 ноября 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
21 ноября 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 октября 2022 г.
Последняя проверка
1 октября 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- HSC-MS-12-0876
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .