Bezpečnost a účinnost kmenových buněk z pupečníkové krve nebo kostní dřeně u dětí s dětskou mozkovou obrnou (CP). (ACT for CP)
27. října 2022 aktualizováno: Charles Cox, The University of Texas Health Science Center, Houston
Autologní buněčné terapie pro dětskou mozkovou obrnu-chronickou (ACT pro CP)
Účelem této studie je porovnat bezpečnost a účinnost dvou typů kmenových buněk (buď z pupečníkové krve nebo kostní dřeně) u dětí ve věku od 2 do 10 let s CP. Do studie bude zařazeno 15 dětí s odběrem pupečníkové krve v CBR a 15 dětí bez odběru pupečníkové krve. Studie zahrnuje jednu výchozí/léčebnou návštěvu a 3 následné návštěvy po 6 měsících, 12 měsících a 2 letech. Pět dětí v každé skupině bude randomizováno do kontrolní skupiny s placebem při vstupní/léčebné návštěvě. Rodičům nebude sděleno, zda jejich dítě dostalo kmenové buňky nebo placebo, až do 12měsíční následné návštěvy. V té době mohou rodiče zvolit, aby jejich dítě dostalo léčbu kmenovými buňkami; buď odběr kostní dřeně nebo pupečníková krev, pokud je uložena s CBR. Všechny studijní návštěvy proběhnou na lékařské fakultě UTHealth a dětské nemocnici Hermann v Houstonu v Texasu.
K 21. 1. 2014 jsme splnili limit počtu zápisů pro děti bez odběru pupečníkové krve na odběr kostní dřeně na kmenové buňky.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
20
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- UTHealth, Medical School, Dept. of Pediatric Surgery
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 10 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Děti s diagnózou dětská mozková obrna (spastická CP v důsledku poškození periventrikulární bílé hmoty nebo novorozenecké poranění mozku z perinatální cévní mozkové příhody nebo intraventrikulárního krvácení)
- Klasifikace hrubé motoriky Úroveň skóre II-V
- Věk od 24 měsíců do 10 let
- Anglicky mluvící, pokud je verbální
- Schopnost cestovat do Houstonu za účelem léčby a následné kontroly -
Kritéria vyloučení:
Známá historie:
- Neléčitelné záchvaty
- Traumatické zranění mozku
- Genetická porucha (prokázaná novorozeneckým screeningem nebo genetickým diagnostickým testováním)
- Nedávno léčená nebo současná infekce
- Renální insuficience nebo změněná funkce ledvin (definovaná sérovým kreatininem > 1,5 mg/dl při screeningu)
- Onemocnění jater nebo změněná funkce jater (jak je definováno pomocí SGPT > 150 U/L [nesouvisející s kontuzí] a/nebo T. Bilirubin > 1,3 mg/dl při screeningu)
- HIV+ (prokázané pozitivním krevním testem)
- Imunosuprese (definovaná WBC <3 000 buněk/ml při screeningu)
- Neurologické poškození související s infekcí
- Citlivost na etylenoxid (EtO) [nachází se v fumigantech a dezinfekčních prostředcích]
- V případě diagnózy athetoidní CP musí být vyloučeny další etiologie, jako jsou degenerativní, mitochondriální a metabolické poruchy, a musí být možné provést hodnocení výsledků za účelem posouzení potenciálních účinků léčby.
- Normální MRI mozku
- Důkazy o akutním onemocnění v době infuze, jako je mimo jiné horečka (teplota > 37,5 C), zvracení, průjem, sípání nebo praskání
- Progredující neurologické onemocnění (definované jako Battenova choroba, leukodystrofie, metabolické poruchy, mitochondriální poruchy, poruchy neurotransmiterů)
- Mikrocefalie, makrocefalie, kortikální malformace, genetické poruchy dysgeneze malformace mozku způsobené infekcí nebo metabolickými poruchami
- Plicní onemocnění vyžadující podporu ventilátoru
- Pokud je hUCB kandidátem, buňky pupeční šňůry v celkovém objemu <10 milionů/kg
- Pokud je kandidát hUCB, jakýkoli pozitivní test na infekční onemocnění matky (hepatitida A, hepatitida B, HIV 1, HIV 2, HTLV 1, HTLV 2 a syfilis)
- Pokud je kandidát hUCB, kontaminace vzorku pupečníkové krve
- Účast na souběžné intervenční studii
- Neochota vracet se na následné návštěvy
- Kontraindikace MRI
- Jakýkoli pacient, o kterém se zkoušející podle jejich názoru domnívají, že intervence studie pravděpodobně nebude pro pacienta přínosem, bude selháním screeningu.
- Všichni pacienti, kteří jsou v současné době nebo dříve byli zařazeni do klinické studie kmenových buněk.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: buňky pupečníkové krve (UCB).
Děti, které zavedly UCB s CBR, dostanou infuzi kmenových buněk z pupečníkové krve při vstupní/léčebné návštěvě.
|
Autologní pupečníková krev uložená v registru Cord Blood Registry.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: mononukleární buňky derivované z kostní dřeně (BMMNC)
Děti ve skupině BMMNC podstoupí odběr kostní dřeně a infuzi kmenových buněk při vstupní/léčebné návštěvě.
|
Autologní kmenové buňky z odběru kostní dřeně.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: infuze fyziologického roztoku (placebo), poté buňky z pupečníkové krve (UCB).
Pět dětí v každé skupině bude náhodně rozděleno do skupin, které budou dostávat neúčinnou látku (placebo) při vstupní/léčebné návštěvě.
Rodiče dostanou při roční návštěvě možnost přejít do skupiny odběrů pupečníkové krve nebo kostní dřeně.
|
Autologní pupečníková krev uložená v registru Cord Blood Registry.
Ostatní jména:
Celkem 10 dětí (5 z každé kohorty) bude randomizováno k infuzi placeba při základní návštěvě a poté bude mít příležitost přejít na léčbu kmenovými buňkami v 1. roce.
návštěva.
|
|
Experimentální: infuze fyziologického roztoku (placebo), poté mononukleární buňky derivované z kostní dřeně (BMMNC)
|
Autologní kmenové buňky z odběru kostní dřeně.
Ostatní jména:
Celkem 10 dětí (5 z každé kohorty) bude randomizováno k infuzi placeba při základní návštěvě a poté bude mít příležitost přejít na léčbu kmenovými buňkami v 1. roce.
návštěva.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost podle počtu účastníků s toxicitou infuzí v nemocnici
Časové okno: 24 hodin po infuzi
|
Infuzní toxicita v nemocnici zahrnuje hemodynamické, plicní, jaterní, renální nebo neurologické komplikace.
|
24 hodin po infuzi
|
|
Dlouhodobá bezpečnost
Časové okno: od doby infuze do 1 roku po infuzi
|
Dlouhodobá bezpečnost hodnocená počtem účastníků, u kterých se vyvinuly nové hromadné léze nebo jiné patologické strukturální změny nebo se zhoršil neurologický stav
|
od doby infuze do 1 roku po infuzi
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků se zlepšením integrity bílé hmoty.
Časové okno: od výchozího stavu do 1 roku po infuzi
|
Počet účastníků se zlepšením integrity bílé hmoty, jak bylo měřeno zobrazením difuzního tenzoru (DTI), zobrazením magnetickou rezonancí (MRI), rekonstrukcí radiální difuzivity (RD) kortikospinálního traktu (CST). Zlepšení je definováno jako snížení radiální difuzivity (RD) u alespoň jedné rekonstrukce kortikospinálního traktu (CST). |
od výchozího stavu do 1 roku po infuzi
|
|
Skóre klasifikace hrubé motoriky (GMFM-66)
Časové okno: základní linie před infuzí
|
Intervalově přizpůsobené škálované skóre od 0 do 100, přičemž 0 odráží dítě s nízkou motorickou schopností a 100 označuje vysokou motorickou schopnost.
|
základní linie před infuzí
|
|
Skóre klasifikace hrubé motoriky (GMFM-66)
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Intervalově přizpůsobené škálované skóre od 0 do 100, přičemž 0 odráží dítě s nízkou motorickou schopností a 100 označuje vysokou motorickou schopnost.
|
1 rok po infuzi
|
|
Skóre klasifikace hrubé motorické funkce (GMFM-88)
Časové okno: základní linie před infuzí
|
Obyčejná věkově upravená škála surového a procentuálního skóre od 0 do 100, přičemž 0 odráží dítě s nízkou motorickou schopností a 100 označuje vysokou motorickou schopnost.
|
základní linie před infuzí
|
|
Skóre klasifikace hrubé motorické funkce (GMFM-88)
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Obyčejná věkově upravená škála surového a procentuálního skóre od 0 do 100, přičemž 0 odráží dítě s nízkou motorickou schopností a 100 označuje vysokou motorickou schopnost.
|
1 rok po infuzi
|
|
Score on Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS-2) – Komunikace
Časové okno: základní linie před infuzí
|
Standardní skóre v rozmezí od 20 do 140 s vyšším skóre označuje dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
základní linie před infuzí
|
|
Score on Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS-2) – Komunikace
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Standardní skóre v rozmezí od 20 do 140 s vyšším skóre označuje dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
1 rok po infuzi
|
|
Skóre na škálách adaptivního chování Vineland (VABS-2) – každodenní život
Časové okno: základní linie před infuzí
|
Standardní skóre v rozmezí od 20 do 140 s vyšším skóre označuje dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
základní linie před infuzí
|
|
Skóre na škálách adaptivního chování Vineland (VABS-2) – každodenní život
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Standardní skóre v rozmezí od 20 do 140 s vyšším skóre označuje dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
1 rok po infuzi
|
|
Skóre na škálách adaptivního chování Vineland (VABS-2) – sociální
Časové okno: základní linie před infuzí
|
Standardní skóre v rozmezí od 20 do 140 s vyšším skóre označuje dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
základní linie před infuzí
|
|
Skóre na škálách adaptivního chování Vineland (VABS-2) – sociální
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Standardní skóre v rozmezí od 20 do 140 s vyšším skóre označuje dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
1 rok po infuzi
|
|
Skóre na škálách adaptivního chování Vineland (VABS-2) – Motor
Časové okno: základní linie před infuzí
|
Standardní skóre v rozmezí od 20 do 140 s vyšším skóre označuje dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
základní linie před infuzí
|
|
Skóre na škálách adaptivního chování Vineland (VABS-2) – Motor
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Standardní skóre v rozmezí od 20 do 140 s vyšším skóre označuje dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
1 rok po infuzi
|
|
Skóre v pediatrickém hodnocení inventury zdravotního postižení – sebepéče
Časové okno: základní linie před infuzí
|
Standardní skóre v rozmezí od 0 do 100 s vyšším skóre značí dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
základní linie před infuzí
|
|
Skóre v pediatrickém hodnocení inventury zdravotního postižení – sebepéče
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Standardní skóre v rozmezí od 0 do 100 s vyšším skóre značí dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
1 rok po infuzi
|
|
Skóre v pediatrickém hodnocení inventarizace zdravotního postižení – mobilita
Časové okno: základní linie před infuzí
|
Standardní skóre v rozmezí od 0 do 100 s vyšším skóre značí dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
základní linie před infuzí
|
|
Skóre v pediatrickém hodnocení inventarizace zdravotního postižení – mobilita
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Standardní skóre v rozmezí od 0 do 100 s vyšším skóre značí dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
1 rok po infuzi
|
|
Skóre v pediatrickém hodnocení inventarizace zdravotního postižení – sociální
Časové okno: základní linie před infuzí
|
Standardní skóre v rozmezí od 0 do 100 s vyšším skóre značí dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
základní linie před infuzí
|
|
Skóre v pediatrickém hodnocení inventarizace zdravotního postižení – sociální
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Standardní skóre v rozmezí od 0 do 100 s vyšším skóre značí dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
1 rok po infuzi
|
|
Skóre ve vývojovém NEuroPSYchologickém hodnocení (NEPSY-II) – Subtest učení a paměti – Paměť – Připomeňme si
Časové okno: základní linie před infuzí
|
Stupnice skóre od 1 do 19 s vyšším skóre znamenají lepší výsledky a nižší skóre znamenají horší výsledky.
|
základní linie před infuzí
|
|
Skóre ve vývojovém NEuroPSYchologickém hodnocení (NEPSY-II) – Subtest učení a paměti – Paměť – Připomeňme si
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Stupnice skóre od 1 do 19 s vyšším skóre znamenají lepší výsledky a nižší skóre znamenají horší výsledky.
|
1 rok po infuzi
|
|
Skóre ve vývojovém NEuroPSYchologickém hodnocení (NEPSY-II) – Subtest učení a paměti – Paměť – Zdarma/Cued
Časové okno: základní linie před infuzí
|
Stupnice skóre od 1 do 19 s vyšším skóre znamenají lepší výsledky a nižší skóre znamenají horší výsledky.
|
základní linie před infuzí
|
|
Skóre ve vývojovém NEuroPSYchologickém hodnocení (NEPSY-II) – Subtest učení a paměti – Paměť – Zdarma/Cued
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Stupnice skóre od 1 do 19 s vyšším skóre znamenají lepší výsledky a nižší skóre znamenají horší výsledky.
|
1 rok po infuzi
|
|
Expresivní a receptivní slovní zásoba hodnocená skóre v Peabody Picture Vocabulary Test (PPVT-4)
Časové okno: základní linie před infuzí
|
Standardní skóre v rozmezí od 20 do 160.
Vyšší skóre znamená dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
základní linie před infuzí
|
|
Expresivní a receptivní slovní zásoba hodnocená skóre v Peabody Picture Vocabulary Test (PPVT-4)
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Standardní skóre v rozmezí od 20 do 160.
Vyšší skóre znamená dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
1 rok po infuzi
|
|
Skóre v dotazníku kvality života po mozkové obrně (CPQOL) – rodina
Časové okno: základní linie před infuzí
|
Standardní skóre v rozmezí od 0 do 100 s vyšším skóre značí dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
základní linie před infuzí
|
|
Skóre v dotazníku kvality života po mozkové obrně (CPQOL) – rodina
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Standardní skóre v rozmezí od 0 do 100 s vyšším skóre značí dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
1 rok po infuzi
|
|
Skóre v dotazníku kvality života mozkové obrny (CPQOL) – sociální
Časové okno: základní linie před infuzí
|
Standardní skóre v rozmezí od 0 do 100 s vyšším skóre značí dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
základní linie před infuzí
|
|
Skóre v dotazníku kvality života mozkové obrny (CPQOL) – sociální
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Standardní skóre v rozmezí od 0 do 100 s vyšším skóre značí dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
1 rok po infuzi
|
|
Skóre v dotazníku kvality života mozkové obrny (CPQOL) – pocity
Časové okno: základní linie před infuzí
|
Standardní skóre v rozmezí od 0 do 100 s vyšším skóre značí dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
základní linie před infuzí
|
|
Skóre v dotazníku kvality života mozkové obrny (CPQOL) – pocity
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Standardní skóre v rozmezí od 0 do 100 s vyšším skóre značí dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
1 rok po infuzi
|
|
Skóre v dotazníku kvality života mozkové obrny (CPQOL) – účast
Časové okno: základní linie před infuzí
|
Standardní skóre v rozmezí od 0 do 100 s vyšším skóre značí dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
základní linie před infuzí
|
|
Skóre v dotazníku kvality života mozkové obrny (CPQOL) – účast
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Standardní skóre v rozmezí od 0 do 100 s vyšším skóre značí dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
1 rok po infuzi
|
|
Skóre v dotazníku kvality života po mozkové obrně (CPQOL) – emocionální
Časové okno: základní linie před infuzí
|
Standardní skóre v rozmezí od 0 do 100 s vyšším skóre značí dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
základní linie před infuzí
|
|
Skóre v dotazníku kvality života po mozkové obrně (CPQOL) – emocionální
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Standardní skóre v rozmezí od 0 do 100 s vyšším skóre značí dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
1 rok po infuzi
|
|
Skóre v dotazníku kvality života po mozkové obrně (CPQOL) – přístup
Časové okno: základní linie před infuzí
|
Standardní skóre v rozmezí od 0 do 100 s vyšším skóre značí dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
základní linie před infuzí
|
|
Skóre v dotazníku kvality života po mozkové obrně (CPQOL) – přístup
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Standardní skóre v rozmezí od 0 do 100 s vyšším skóre značí dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
1 rok po infuzi
|
|
Skóre v dotazníku kvality života mozkové obrny (CPQOL) – bolest
Časové okno: základní linie před infuzí
|
Standardní skóre v rozmezí od 0 do 100 s vyšším skóre značí dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
základní linie před infuzí
|
|
Skóre v dotazníku kvality života mozkové obrny (CPQOL) – bolest
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Standardní skóre v rozmezí od 0 do 100 s vyšším skóre značí dítě s vyšší úrovní fungování a nižší skóre znamená nižší úroveň fungování.
|
1 rok po infuzi
|
|
Vizuálně-prostorové zpracování podle skóre v testu bezmotorového vizuálního vnímání (MVPT-3)
Časové okno: základní linie před infuzí
|
Standardní skóre v rozmezí od 55 do 145, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledky a nižší skóre horší výsledky.
|
základní linie před infuzí
|
|
Vizuálně-prostorové zpracování podle skóre v testu bezmotorového vizuálního vnímání (MVPT-3)
Časové okno: 1 rok po infuzi
|
Standardní skóre v rozmezí od 55 do 145, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledky a nižší skóre horší výsledky.
|
1 rok po infuzi
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Charles S Cox, MD, UTHealth, Medical School, Dept. of Pediatric Surgery
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. listopadu 2013
Primární dokončení (Aktuální)
21. února 2018
Dokončení studie (Aktuální)
21. února 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. listopadu 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. listopadu 2013
První zveřejněno (Odhad)
20. listopadu 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. listopadu 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. října 2022
Naposledy ověřeno
1. října 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HSC-MS-12-0876
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .