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Transthyretin 심근병증 환자에서 타파미디스의 안전성 및 효능 (ATTR-ACT)

2019년 4월 15일 업데이트: Pfizer

타파미디스 메글루민(PF-06291826) 20 MG 또는 80 MG를 대상에서 위약과 비교하여 일일 경구 투여의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 다중 센터, 국제, 3상, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 연구 TRANSTHYRETIN 심근병증(TTR-CM) 진단

이 3상 연구는 트랜스티레틴 유전적 변이 또는 아밀로이드 심근병증을 초래하는 야생형 트랜스티레틴이 있는 피험자를 대상으로 20mg 또는 80mg 타파미디스 메글루민 경구 캡슐의 효능, 안전성 및 내약성을 위약과 비교하여 조사할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

임상 결과(모든 원인으로 인한 사망 및 심혈관 관련 입원 빈도)에 대한 타파미디스의 효능, 안전성 및 내약성을 결정하기 위한 3상, 다기관, 글로벌, 3군, 평행 설계, 위약 대조, 이중 맹검, 무작위 연구 아밀로이드 심근병증을 유발하는 트랜스티레틴 유전적 변이체 또는 야생형 트랜스티레틴을 가진 피험자.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

441

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • 독일
      • Heidelberg, 독일, 69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Muenster, 독일, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35249
        • The Kirklin Clinic
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35249
        • UAB Hospital Department of Pharmacy IDS
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35249
        • University Hospital, University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85054
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Speciality Building
      • Scottsdale, Arizona, 미국, 85259
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Building
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92037
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • La Jolla, California, 미국, 92037
        • UCSD Sulpizio Cardiovascular Center
      • La Jolla, California, 미국, 92037-0620
        • UCSD Clinical and Translational Research Institute, Investigational Drug Service
      • La Jolla, California, 미국, 92037-0990
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • Los Angeles, California, 미국, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, 미국, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center, Investigational Drug Pharmacy Services
      • Los Angeles, California, 미국, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Care Foundation
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • UCSF Cardiovascular Care and Prevention Center
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Stanford University Hospital and Clinics
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, 미국, 33442
        • UM Sylvester at Deerfield Beach
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Northwestern Medical Group
      • Oak Lawn, Illinois, 미국, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21201
        • University of Maryland, School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital IDS Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02118
        • Boston Medical Center - Cardiovascular Center, Outpatient Clinic
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02118
        • Boston Medical Center Investigational Pharmacy Services
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02118
        • Boston University Medical Center General Clinical Research Unit
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • Michigan Medicine,University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic Pharmacy Research Supp
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, 미국, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, 미국, 10016
        • New York University Hospitals
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Mount Sinai Doctors Faculty Practice
      • New York, New York, 미국, 10029
        • The Mount Sinai Hospital Department of Pharmacy
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, 미국, 10034
        • Columbia University Medical Center/Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • OHSU Center for Health and Healing
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • OHSU Research Pharmacy Services
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah,Health Sciences Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • VCU Medical Center - Ambulatory Care Clinic
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • VCU Medical Center - Main Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98101
        • Virginia Mason Medical Center
  • 벨기에
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • 브라질
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, 브라질, 21941-913
        • Unidade de Pesquisa Clinica / Hospital Universitario Clementino Fraga Filho / UFRJ
  • 스웨덴
      • Skelleftea, 스웨덴, 93186
        • Medicin-Geriatrik kliniken-Skelleftea lasarett
      • Uppsala, 스웨덴, 751 85
        • Sjukhusvägen, Akademiska sjukhuset
  • 스페인
      • A Coruna, 스페인, 15006
        • Hospital Universitario A Coruña
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, 스페인, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, 스페인, 30120
        • Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
  • 영국
      • London, 영국, SW17 0RE
        • St. George's University of London
      • London, 영국, EC1A 7BE
        • St Bartholomew's Hospital-Barts Health NHS Trust
      • London, 영국, SW17 0QT
        • St. George's Hospital (St George's Healthcare NHS Trust)
  • 이탈리아
      • Bologna, 이탈리아, 40138
        • U.O. Cardiologia- Prof. Rapezzi
      • Brescia, 이탈리아, 25123
        • Unita Operativa di Cardiologia
      • Firenze, 이탈리아, 50134
        • S.O.D. Cardiologia Generale 1 - D.A.I. del Cuore e dei Vasi
      • Pavia, 이탈리아, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura Delle Amiloidosi Sistemiche - Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
  • 일본
      • Nagano, 일본, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, 일본, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-city, Kumamoto, 일본, 8608556
        • Kumamoto University Hospital
  • 체코
      • Brno, 체코, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny, Nemocnicni lekarna
      • Brno, 체코, 656 91
        • Nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Praha 2, 체코, 128 08
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
      • Praha 2, 체코, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Nemocnicni lekarna
      • Praha 4, 체코, 140 21
        • IKEM, Ustavni lekarna
      • Praha 4, 체코, 140 21
        • IKEM
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 4Z6
        • University of Calgary/Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
  • 프랑스
      • Clamart, 프랑스, 92140
        • Hôpital Antoine Béclère
      • Creteil, 프랑스, 94010
        • CHU Henri Mondor

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • HF에 대한 이전 입원이 최소 1회 있는 심부전(HF)의 병력 또는 용적 과부하 또는 상승된 심장내압(예: 상승된 경정맥압, 숨가쁨 또는 징후)의 징후 또는 증상으로 나타나는 HF(입원 없음)의 임상적 증거 호전을 위해 이뇨제 치료가 필요하거나 필요한 X-레이 또는 청진상 폐 울혈, 말초 부종,
  • 이완기말 심실간 중격벽 두께 > 12 mm인 심초음파에 의한 심장 침범의 증거,
  • 생검 조직 내 아밀로이드 침전물의 존재 및 변이 TTR 유전자형의 존재 및/또는 면역조직화학, 신티그래피 또는 질량 분석법에 의한 TTR 전구체 단백질 식별

제외 기준:

  • 뉴욕 심장 협회(NYHA) 분류 IV.
  • 원발성(경쇄) 아밀로이드증의 존재.
  • 이전의 간 또는 심장 이식 또는 이식된 심장 기계적 보조 장치.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
위약 대조군
의약품: 위약
30개월 동안 하루에 한 번 소프트 젤 캡슐 위약 투여
실험적: 타파미디스 - 20mg
활성 치료 - 저용량
의약품: 타파미디스
타파미디스 20 mg 연질 젤 캡슐 1일 1회 30개월
의약품: 타파미디스
30개월 동안 하루에 한 번 투여되는 연질 젤 캡슐의 타파미디스 80mg
실험적: 타파미디스 - 80 mg
액티브 트리트먼트 - 고용량
의약품: 타파미디스
타파미디스 20 mg 연질 젤 캡슐 1일 1회 30개월
의약품: 타파미디스
30개월 동안 하루에 한 번 투여되는 연질 젤 캡슐의 타파미디스 80mg

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
모든 원인으로 인한 사망과 심혈관 관련 입원 빈도의 계층적 조합
기간: 30개월까지 기준선
Finkelstein-Schoenfeld 방법을 사용하여 모든 원인으로 인한 사망과 심혈관계 입원 빈도를 분석하였다. 이 방법은 먼저 모든 원인 사망률을 사용하여 모든 원인 사망률과 CV 관련 입원 빈도를 계층적 방식으로 결합합니다. 이 방법은 모든 참가자를 계층 내의 다른 모든 참가자와 비교하여 "더 나은" 참가자에게 +1을 할당하고 "더 나쁜" 참가자에게 -1을 할당하고 "동일"인 경우 0을 할당합니다. 이식(심장 이식 및 심장 및 간 통합 이식) 또는 심장 기계 보조 장치 이식을 중단한 참가자는 사망과 동일한 방식으로 처리되었습니다. '승리'는 계층적 비교를 기반으로 더 나은 참가자를 나타냅니다. 보고된 단위는 연구의 모든 4개 계층에 걸쳐 이러한 계층적 비교를 수행함으로써 각 치료 그룹에 대한 총 "승리"입니다.
30개월까지 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
모든 원인으로 인한 사망
기간: 30개월까지 기준선
모든 원인으로 인한 사망 수를 분석했습니다. 이식(심장 이식 및 심장 및 간 통합 이식) 또는 심장 기계 보조 장치 이식을 중단한 참가자는 사망과 동일한 방식으로 처리되었습니다.
30개월까지 기준선
심혈관 관련 입원 빈도
기간: 30개월 기준 기준
연간 CV 관련 입원은 연구 기간(년)에 따라 참가자의 CV 관련 입원 수로 계산됩니다.
30개월 기준 기준
30개월에 6분 보행 테스트(6MWT) 동안 총 걸은 거리의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 30개월
6MWT는 참가자가 6분 동안 걸을 수 있는 총 거리입니다. 참가자들은 필요한 만큼 휴식을 취하면서 자신에게 편안한 속도로 테스트를 수행하도록 요청받았습니다.
기준선, 30개월
30개월에 Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Score(KCCQ-OS)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 30개월
KCCQ는 심부전이 있는 참가자의 건강 상태 및 건강 관련 삶의 질을 평가하는 23개 항목의 참가자 작성 설문지입니다. KCCQ는 신체적 제한, 사회적 제한, 삶의 질, 자기 효능감, 증상 안정성, 증상 빈도, 증상 부담, 총 증상(증상 빈도와 증상 부담 점수의 평균으로 계산)의 8개 영역 점수를 계산했습니다. 임상 요약(신체 제한 및 총 증상 점수의 평균으로 계산) 및 전체 요약(신체 제한, 사회적 제한, 총 증상 및 삶의 질 점수의 평균으로 계산)의 두 가지 요약 점수도 계산되었습니다. 도메인 및 요약 점수는 0(최소)에서 100(최대) 범위로 조정되었습니다. 더 높은 점수는 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
기준선, 30개월
심혈관 관련 사망이 있는 참가자 수
기간: 30개월까지 기준선
CV 관련 및 미확정으로 판정된 사망이 보고됩니다. 이식(심장 이식 및 심장 및 간 통합 이식) 또는 심장 기계 보조 장치 이식을 중단한 참가자는 사망과 동일한 방식으로 처리되었습니다.
30개월까지 기준선
1개월차에 안정화된 트랜스티레틴(TTR)을 가진 참가자의 비율
기간: 1개월
TTR 안정화는 타파미디스에 의해 TTR 분자가 제공되는 안정화 정도의 척도이다.
1개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pfizer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2013년 12월 9일

기본 완료 (실제)

2018년 2월 7일

연구 완료 (실제)

2018년 2월 7일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 11월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 11월 20일

처음 게시됨 (추정)

2013년 11월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 4월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 4월 15일

마지막으로 확인됨

2019년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • B3461028
  • 2012-002465-35 (EudraCT 번호)
  • ATTR-ACT (기타 식별자: Alias Study Number)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예: 프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다. 화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

트랜스티레틴(TTR) 아밀로이드 심근병증에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Burkina Faso

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

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