Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av Tafamidis hos patienter med transthyretin kardiomyopati (ATTR-ACT)

15 april 2019 uppdaterad av: Pfizer

EN MULTICENTERA, INTERNATIONELL, FAS 3, DUBBELBLIND, PLACEBO-KONTROLLERAD, RANDOMISERAD STUDIE FÖR ATT UTVÄRDERA EFFEKTIVITETEN, SÄKERHETEN OCH TOLERABILITETEN HOS DAGLIG ORAL DOSERING AV TAFAMIDIS MEGLUMINE (PF-0629201826 INPLACET 201826) DIAGNOSTAD MED TRANSTYRETINKARDIOMYOPATI (TTR-CM)

Denna fas 3-studie kommer att undersöka effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av en oral daglig dos på 20 mg eller 80 mg tafamidis meglumine kapslar jämfört med placebo hos försökspersoner med antingen genetiska varianter av transtyretin eller vildtypstranstyretin, vilket resulterar i amyloid kardiomyopati.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Fas 3, multicenter, global, trearmad, parallell design, placebokontrollerad, dubbelblind, randomiserad studie för att fastställa effekt, säkerhet och tolerabilitet av tafamidis på kliniska resultat (dödlighet av alla orsaker och frekvens av kardiovaskulära sjukhusinläggningar) i försökspersoner med antingen genetiska varianter av transtyretin eller transtyretin av vildtyp vilket resulterar i amyloid kardiomyopati.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

441

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Brasilien
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasilien, 21941-913
        • Unidade de Pesquisa Clinica / Hospital Universitario Clementino Fraga Filho / UFRJ
  • Frankrike
      • Clamart, Frankrike, 92140
        • Hôpital Antoine Béclère
      • Creteil, Frankrike, 94010
        • CHU Henri Mondor
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35249
        • The Kirklin Clinic
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35249
        • UAB Hospital Department of Pharmacy IDS
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35249
        • University Hospital, University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85054
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Speciality Building
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Building
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • UCSD Sulpizio Cardiovascular Center
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037-0620
        • UCSD Clinical and Translational Research Institute, Investigational Drug Service
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037-0990
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center, Investigational Drug Pharmacy Services
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Care Foundation
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • UCSF Cardiovascular Care and Prevention Center
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford University Hospital and Clinics
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Förenta staterna, 33442
        • UM Sylvester at Deerfield Beach
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern Medical Group
      • Oak Lawn, Illinois, Förenta staterna, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland, School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital IDS Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Boston Medical Center - Cardiovascular Center, Outpatient Clinic
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Boston Medical Center Investigational Pharmacy Services
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Boston University Medical Center General Clinical Research Unit
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Michigan Medicine,University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic Pharmacy Research Supp
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Förenta staterna, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • New York University Hospitals
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mount Sinai Doctors Faculty Practice
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • The Mount Sinai Hospital Department of Pharmacy
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Förenta staterna, 10034
        • Columbia University Medical Center/Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • OHSU Center for Health and Healing
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • OHSU Research Pharmacy Services
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah,Health Sciences Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • VCU Medical Center - Ambulatory Care Clinic
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • VCU Medical Center - Main Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98101
        • Virginia Mason Medical Center
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • U.O. Cardiologia- Prof. Rapezzi
      • Brescia, Italien, 25123
        • Unita Operativa di Cardiologia
      • Firenze, Italien, 50134
        • S.O.D. Cardiologia Generale 1 - D.A.I. del Cuore e dei Vasi
      • Pavia, Italien, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura Delle Amiloidosi Sistemiche - Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
  • Japan
      • Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-city, Kumamoto, Japan, 8608556
        • Kumamoto University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary/Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien, 15006
        • Hospital Universitario A Coruna
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spanien, 30120
        • Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SW17 0RE
        • St. George's University of London
      • London, Storbritannien, EC1A 7BE
        • St Bartholomew's Hospital-Barts Health NHS Trust
      • London, Storbritannien, SW17 0QT
        • St. George's Hospital (St George's Healthcare NHS Trust)
  • Sverige
      • Skelleftea, Sverige, 93186
        • Medicin-Geriatrik kliniken-Skelleftea lasarett
      • Uppsala, Sverige, 751 85
        • Sjukhusvägen, Akademiska sjukhuset
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny, Nemocnicni lekarna
      • Brno, Tjeckien, 656 91
        • Nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Praha 2, Tjeckien, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • Praha 2, Tjeckien, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Nemocnicni lekarna
      • Praha 4, Tjeckien, 140 21
        • IKEM, Ustavni lekarna
      • Praha 4, Tjeckien, 140 21
        • IKEM
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Muenster, Tyskland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 86 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Anamnes med hjärtsvikt (HF) med minst 1 tidigare sjukhusvistelse för HF eller kliniska tecken på HF (utan sjukhusvistelse) manifesterad av tecken eller symtom på volymöverbelastning eller förhöjt intrakardiellt tryck (t.ex. förhöjt halsvenöst tryck, andnöd eller tecken av lungstockning vid röntgen eller auskultation, perifert ödem) som kräver/kräver behandling med ett diuretikum för förbättring,
  • Bevis på hjärtpåverkan genom ekokardiografi med en enddiastolisk interventrikulär septalväggtjocklek > 12 mm,
  • Förekomst av amyloidavlagringar i biopsivävnad och närvaro av en variant av TTR-genotyp och/eller TTR-prekursorproteinidentifiering genom immunhistokemi, scintigrafi eller masspektrometri

Exklusions kriterier:

  • En New York Heart Association (NYHA) klassificering av IV.
  • Förekomst av primär (lätt kedja) amyloidos.
  • Tidigare lever- eller hjärttransplantation eller implanterad hjärtmekanisk hjälpanordning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Placebokontroll
Läkemedel: Placebo
Placebo i mjuka gelkapslar administrerat en gång om dagen i 30 månader
Experimentell: Tafamidis - 20 mg
Aktiv behandling - Låg dos
Läkemedel: Tafamidis
Tafamidis 20 mg i mjuka gelkapslar administrerat en gång dagligen i 30 månader
Läkemedel: Tafamidis
Tafamidis 80 mg i mjuka gelkapslar administrerat en gång dagligen i 30 månader
Experimentell: Tafamidis - 80 mg
Aktiv behandling-Hög dos
Läkemedel: Tafamidis
Tafamidis 20 mg i mjuka gelkapslar administrerat en gång dagligen i 30 månader
Läkemedel: Tafamidis
Tafamidis 80 mg i mjuka gelkapslar administrerat en gång dagligen i 30 månader

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hierarkisk kombination av dödlighet av alla orsaker och frekvens av kardiovaskulära sjukhusinläggningar
Tidsram: Baslinje upp till månad 30
Mortalitet av alla orsaker och frekvens av kardiovaskulär sjukhusvistelse analyserades med hjälp av Finkelstein-Schoenfeld-metoden. Metoden kombinerar dödlighet av alla orsaker och frekvens av CV-relaterade sjukhusinläggningar på ett hierarkiskt sätt med dödlighet av alla orsaker först. Metoden jämför varje deltagare med alla andra deltagare inom strata, och ger en +1 till den "bättre" deltagaren och en -1 till den "sämre" deltagaren och 0 om de är "oavslutade". Deltagare som avbröt för transplantation (hjärttransplantation och kombinerad hjärt- och levertransplantation) eller för implantation av en mekanisk hjärthjälpenhet, hanterades på samma sätt som döden. "Win" representerar en deltagare som gör det bättre baserat på hierarkisk jämförelse. Den rapporterade enheten är de totala "vinsterna" för varje behandlingsgrupp från att utföra en sådan hierarkisk jämförelse över alla fyra strata i studien.
Baslinje upp till månad 30

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dödlighet av alla orsaker
Tidsram: Baslinje upp till månad 30
Antalet dödsfall på grund av någon orsak analyserades. Deltagare som avbröt för transplantation (hjärttransplantation och kombinerad hjärt- och levertransplantation) eller för implantation av en mekanisk hjärthjälpenhet hanterades på samma sätt som dödsfall.
Baslinje upp till månad 30
Frekvens av kardiovaskulära sjukhusinläggningar
Tidsram: Baslinje till månad 30
CV-relaterade sjukhusinläggningar per år beräknas som deltagarens antal CV-relaterade sjukhusvistelser efter studietiden i år.
Baslinje till månad 30
Ändring från baslinjen i den totala avståndet som gick under 6 minuters gångtest (6MWT) vid månad 30
Tidsram: Baslinje, månad 30
6MWT är den totala sträckan som en deltagare kunde gå på 6 minuter. Deltagarna ombads utföra testet i en takt som var bekväm för dem, med så många pauser som de behövde.
Baslinje, månad 30
Förändring från baslinjen i Kansas City Kardiomyopathy Questionnaire Totalt resultat (KCCQ-OS) vid månad 30
Tidsram: Baslinje, månad 30
KCCQ är ett 23-objekt ifyllt frågeformulär som bedömer hälsotillstånd och hälsorelaterad livskvalitet hos deltagare med hjärtsvikt. Åtta domänpoäng beräknades för KCCQ: Fysisk begränsning, Social begränsning, Livskvalitet, Self-efficacy, Symtomstabilitet, Symtomfrekvens, Symtombörda och Totala symptom (beräknat som medelvärdet av Symtomfrekvens och Symtombelastningspoäng). Två sammanfattande poäng beräknades också: klinisk sammanfattning (beräknad som medelvärde av fysisk begränsning och totala symtompoäng) och övergripande sammanfattning (beräknad som medelvärde av fysisk begränsning, social begränsning, totala symptom och livskvalitetspoäng). Domän- och sammanfattningspoäng skalades till att sträcka sig från 0 (minimum) till 100 (maximalt); högre poäng representerar bättre hälsotillstånd.
Baslinje, månad 30
Antal deltagare med kardiovaskulär dödlighet
Tidsram: Baslinje upp till månad 30
Dödsfall som bedöms som CV-relaterade och obestämda rapporteras. Deltagare som avbröt för transplantation (hjärttransplantation och kombinerad hjärt- och levertransplantation) eller för implantation av en mekanisk hjärthjälpenhet, hanterades på samma sätt som döden.
Baslinje upp till månad 30
Andel deltagare med stabiliserat transtyretin (TTR) vid månad 1
Tidsram: Månad 1
TTR-stabilisering är ett mått på graden av stabilisering som TTR-molekylen ger genom tafamidis.
Månad 1

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 december 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

7 februari 2018

Avslutad studie (Faktisk)

7 februari 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 november 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 november 2013

Första postat (Uppskatta)

26 november 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 april 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 april 2019

Senast verifierad

1 april 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • B3461028
  • 2012-002465-35 (EudraCT-nummer)
  • ATTR-ACT (Annan identifierare: Alias Study Number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera