Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Tafamidis biztonságossága és hatékonysága transzthyretin cardiomyopathiában szenvedő betegeknél (ATTR-ACT)

2019. április 15. frissítette: Pfizer

MULTICENTER, NEMZETKÖZI, 3. FÁZIS, KETTŐS VAK, PLACEBO VEZETÉSŰ, VÉLETLENSZERŰ VIZSGÁLAT A TAFAMIDIS MEGLUMINE INFORMÁCIÓS NAPI ORÁLIS ADAGOLÁSÁNAK HATÉKONYSÁGÁNAK, BIZTONSÁGÁNAK ÉS TŰRHETŐSÉGÉNEK ÉRTÉKELÉSÉRE. TRANSTIRETIN KARDIOMIOPÁTIÁVAL DIAGNOSZTÍZOTT (TTR-CM)

Ez a 3. fázisú vizsgálat a napi 20 mg-os vagy 80 mg-os tafamidis meglumin kapszulák szájon át adott dózisának hatékonyságát, biztonságosságát és tolerálhatóságát vizsgálja a placebóval összehasonlítva olyan alanyoknál, akiknél a transztiretin genetikai variánsai vagy a vad típusú transztiretin amiloid cardiomyopathiát okoz.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

3. fázis, többközpontú, globális, háromkarú, párhuzamos tervezésű, placebo-kontrollos, kettős-vak, randomizált vizsgálat a tafamidis hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának meghatározására a klinikai eredményekre (minden okból kifolyólag bekövetkező mortalitás és a kardiovaszkuláris eredetű kórházi kezelések gyakorisága) vagy transztiretin genetikai variánsokkal vagy vad típusú transztiretinnel, ami amiloid kardiomiopátiát eredményezett.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

441

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Brazília
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brazília, 21941-913
        • Unidade de Pesquisa Clinica / Hospital Universitario Clementino Fraga Filho / UFRJ
  • Csehország
      • Brno, Csehország, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny, Nemocnicni lekarna
      • Brno, Csehország, 656 91
        • Nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Praha 2, Csehország, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • Praha 2, Csehország, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Nemocnicni lekarna
      • Praha 4, Csehország, 140 21
        • IKEM, Ustavni lekarna
      • Praha 4, Csehország, 140 21
        • IKEM
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, SW17 0RE
        • St. George's University of London
      • London, Egyesült Királyság, EC1A 7BE
        • St Bartholomew's Hospital-Barts Health NHS Trust
      • London, Egyesült Királyság, SW17 0QT
        • St. George's Hospital (St George's Healthcare NHS Trust)
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35249
        • The Kirklin Clinic
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35249
        • UAB Hospital Department of Pharmacy IDS
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35249
        • University Hospital, University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85054
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Speciality Building
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85259
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Building
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
        • UCSD Sulpizio Cardiovascular Center
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037-0620
        • UCSD Clinical and Translational Research Institute, Investigational Drug Service
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037-0990
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center, Investigational Drug Pharmacy Services
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Care Foundation
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • UCSF Cardiovascular Care and Prevention Center
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford University Hospital and Clinics
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Egyesült Államok, 33442
        • UM Sylvester at Deerfield Beach
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Northwestern Medical Group
      • Oak Lawn, Illinois, Egyesült Államok, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
        • University of Maryland, School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital IDS Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
        • Boston Medical Center - Cardiovascular Center, Outpatient Clinic
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
        • Boston Medical Center Investigational Pharmacy Services
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
        • Boston University Medical Center General Clinical Research Unit
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Michigan Medicine,University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic Pharmacy Research Supp
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Egyesült Államok, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • New York University Hospitals
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Mount Sinai Doctors Faculty Practice
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • The Mount Sinai Hospital Department of Pharmacy
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10034
        • Columbia University Medical Center/Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • OHSU Center for Health and Healing
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • OHSU Research Pharmacy Services
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah,Health Sciences Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • VCU Medical Center - Ambulatory Care Clinic
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • VCU Medical Center - Main Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98101
        • Virginia Mason Medical Center
  • Franciaország
      • Clamart, Franciaország, 92140
        • Hôpital Antoine Béclère
      • Creteil, Franciaország, 94010
        • CHU Henri Mondor
  • Hollandia
      • Groningen, Hollandia, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Japán
      • Nagano, Japán, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japán, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-city, Kumamoto, Japán, 8608556
        • Kumamoto University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary/Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
  • Németország
      • Heidelberg, Németország, 69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Muenster, Németország, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Olaszország
      • Bologna, Olaszország, 40138
        • U.O. Cardiologia- Prof. Rapezzi
      • Brescia, Olaszország, 25123
        • Unita Operativa di Cardiologia
      • Firenze, Olaszország, 50134
        • S.O.D. Cardiologia Generale 1 - D.A.I. del Cuore e dei Vasi
      • Pavia, Olaszország, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura Delle Amiloidosi Sistemiche - Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
  • Spanyolország
      • A Coruna, Spanyolország, 15006
        • Hospital Universitario A Coruna
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanyolország, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spanyolország, 30120
        • Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Svédország
      • Skelleftea, Svédország, 93186
        • Medicin-Geriatrik kliniken-Skelleftea lasarett
      • Uppsala, Svédország, 751 85
        • Sjukhusvägen, Akademiska sjukhuset

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Szívelégtelenség (HF) anamnézisében, legalább 1 korábbi kórházi kezeléssel szívelégtelenség miatt, vagy a szívelégtelenség klinikai bizonyítékaival (kórházi kezelés nélkül), amely térfogattúlterhelés vagy megnövekedett intrakardiális nyomás jelei vagy tünetei (pl. emelkedett juguláris vénás nyomás, légszomj vagy jelek) nyilvánulnak meg. tüdőpangás röntgenen vagy auskultáción, perifériás ödéma), amely vizelethajtó kezelést igényel/igényel a javulás érdekében,
  • A szív érintettsége echokardiográfiával 12 mm-nél nagyobb végdiasztolés interventricularis septum falvastagság esetén,
  • Amiloid lerakódások jelenléte a biopsziás szövetben és egy variáns TTR genotípus és/vagy TTR prekurzor fehérje azonosítása immunhisztokémiával, szcintigráfiával vagy tömegspektrometriával

Kizárási kritériumok:

  • A New York Heart Association (NYHA) osztályozása a IV.
  • Primer (könnyű lánc) amiloidózis jelenléte.
  • Korábbi máj- vagy szívátültetés vagy beültetett szívmechanikai segédeszköz.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Placebo kontroll
Drog: Placebo
Placebo lágy gél kapszulákban, naponta egyszer 30 hónapon keresztül
Kísérleti: Tafamidis - 20 mg
Aktív kezelés – Alacsony dózisú
Drog: Tafamidis
Tafamidis 20 mg lágy gél kapszulákban, naponta egyszer 30 hónapig
Drog: Tafamidis
Tafamidis 80 mg lágy gél kapszulákban, naponta egyszer 30 hónapig
Kísérleti: Tafamidis - 80 mg
Aktív kezelés – nagy dózisú
Drog: Tafamidis
Tafamidis 20 mg lágy gél kapszulákban, naponta egyszer 30 hónapig
Drog: Tafamidis
Tafamidis 80 mg lágy gél kapszulákban, naponta egyszer 30 hónapig

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A minden ok miatti halálozás és a szív- és érrendszeri eredetű kórházi kezelések gyakoriságának hierarchikus kombinációja
Időkeret: Alapállapot 30. hónapig
Finkelstein-Schoenfeld módszerrel elemeztük az összes okból bekövetkezett mortalitást és a kardiovaszkuláris hospitalizáció gyakoriságát. A módszer hierarchikusan ötvözi a minden ok miatti halálozást és a CV-vel összefüggő kórházi kezelések gyakoriságát, először a minden ok miatti halálozást alkalmazva. A módszer minden résztvevőt összehasonlít a rétegeken belüli összes többi résztvevővel, +1-et rendelve a "jobb" résztvevőhöz, -1-et a "rosszabb" résztvevőhöz, és 0-t, ha "holtversenyben" vannak. A transzplantáció (szív- és kombinált szív- és májtranszplantáció) vagy szívmechanikai segédeszköz beültetése miatt abbahagyó résztvevőket ugyanúgy kezelték, mint a halált. A „győzelem” azt jelenti, hogy a résztvevő jobban teljesít a hierarchikus összehasonlítás alapján. A jelentett egység az egyes kezelési csoportok összesített „nyerése” a vizsgálat mind a 4 rétegében végzett ilyen hierarchikus összehasonlításból.
Alapállapot 30. hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Minden okú halálozás
Időkeret: Alapállapot 30. hónapig
Elemezték a bármilyen okból bekövetkezett halálesetek számát. A transzplantáció (szív- és kombinált szív- és májtranszplantáció) vagy szívmechanikai segédeszköz beültetése miatt abbahagyó résztvevőket ugyanúgy kezelték, mint a halált.
Alapállapot 30. hónapig
A szív- és érrendszerrel kapcsolatos kórházi kezelések gyakorisága
Időkeret: Kiindulási állapot 30. hónapig
Az önéletrajzhoz kapcsolódó kórházi kezelések éves száma a résztvevő CV-vel kapcsolatos kórházi kezeléseinek számaként kerül kiszámításra a tanulmányi időtartam éveiben.
Kiindulási állapot 30. hónapig
Változás az alapvonalhoz képest a 6 perces séta teszt során (6MWT) a teljes megtett távolságban a 30. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 30. hónap
A 6MWT az a teljes távolság, amelyet egy résztvevő 6 perc alatt tud gyalogolni. A résztvevőket arra kérték, hogy a számukra kényelmes tempóban végezzék el a tesztet, annyi szünettel, amennyire szükségük volt.
Alapállapot, 30. hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a Kansas City Cardiomyopathy Kérdőív összpontszámában (KCCQ-OS) a 30. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 30. hónap
A KCCQ egy 23 elemből álló, résztvevők által kitöltött kérdőív, amely felméri a szívelégtelenségben szenvedő résztvevők egészségi állapotát és egészséggel kapcsolatos életminőségét. Nyolc tartománypontszámot számítottak ki a KCCQ-hoz: Fizikai korlátok, szociális korlátok, életminőség, önhatékonyság, tünetstabilitás, tünetgyakoriság, tünetterhelés és összes tünet (a Tünetgyakoriság és Tünetterhelés pontszámok átlagaként számítva). Két összefoglaló pontszámot is kiszámítottak: a Klinikai összefoglalót (a fizikai korlátozottság és az összes tünet pontszámának átlagaként számolva) és az átfogó összegzést (a fizikai korlátok, a szociális korlátok, az összes tünet és az életminőség pontszámok átlagaként számítva). A tartományi és összefoglaló pontszámokat 0-tól (minimum) 100-ig (maximum) skálázták; a magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jelentenek.
Alapállapot, 30. hónap
A szív- és érrendszeri eredetű mortalitású résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot 30. hónapig
Bejelentik az önéletrajzhoz kapcsolódó és határozatlannak ítélt haláleseteket. A transzplantáció (szív- és kombinált szív- és májtranszplantáció) vagy szívmechanikai segédeszköz beültetése miatt abbahagyó résztvevőket ugyanúgy kezelték, mint a halált.
Alapállapot 30. hónapig
Stabilizált transztiretinnel (TTR) rendelkező résztvevők százalékos aránya az 1. hónapban
Időkeret: 1. hónap
A TTR stabilizálása a tafamidis által a TTR molekula által biztosított stabilizáció mértékének mértéke.
1. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pfizer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2013. december 9.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. február 7.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. február 7.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. november 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. november 20.

Első közzététel (Becslés)

2013. november 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. április 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. április 15.

Utolsó ellenőrzés

2019. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • B3461028
  • 2012-002465-35 (EudraCT szám)
  • ATTR-ACT (Egyéb azonosító: Alias Study Number)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

IPD terv leírása

A Pfizer hozzáférést biztosít az egyéni, azonosítatlan résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz (pl. protokollt, statisztikai elemzési tervet (SAP), klinikai vizsgálati jelentést (CSR)) képzett kutatók kérésére, bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek függvényében. A Pfizer adatmegosztási kritériumairól és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel