Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tafamidiksen turvallisuus ja teho potilailla, joilla on transtyretiinikardiomyopatia (ATTR-ACT)

maanantai 15. huhtikuuta 2019 päivittänyt: Pfizer

KANSAINVÄLINEN MONIKESKUS, VAIHE 3, TUPLOSOKKO, PLACEBO-OHJAttu, satunnaistettu TUTKIMUS TAFAMIDIS MEGLUMIININ PÄIVITTÄISEN ORAALISEN ANNOSTUKSEN TEHOKKUUTTA, TURVALLISUUTTA JA SIEDETTÄVYYTTÄ arvioida. Diagnosoitu TRANSTYRETIININ KARDIOMYOPATIA (TTR-CM)

Tämä vaiheen 3 tutkimus tutkii 20 mg:n tai 80 mg:n tafamidis-meglumiinikapseleiden oraalisen vuorokausiannoksen tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna henkilöillä, joilla on joko transtyretiinin geneettisiä muunnelmia tai villityypin transtyretiini, joka johtaa amyloidiseen kardiomyopatiaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaihe 3, monikeskus, globaali, kolmihaarainen, rinnakkaissuunnittelu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu tutkimus tafamidiksen tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi kliinisissä tuloksissa (kaikkisyistä kuolleisuus ja sydän- ja verisuonisairauksiin liittyvien sairaalahoitojen esiintymistiheys) potilailla, joilla on joko transtyretiinin geneettisiä muunnelmia tai villityypin transtyretiini, joka johtaa amyloidiseen kardiomyopatiaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

441

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Brasilia
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasilia, 21941-913
        • Unidade de Pesquisa Clinica / Hospital Universitario Clementino Fraga Filho / UFRJ
  • Espanja
      • A Coruna, Espanja, 15006
        • Hospital Universitario A Coruña
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Espanja, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Espanja, 30120
        • Hospital Clinico Universitario Virgen de La Arrixaca
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • U.O. Cardiologia- Prof. Rapezzi
      • Brescia, Italia, 25123
        • Unita Operativa di Cardiologia
      • Firenze, Italia, 50134
        • S.O.D. Cardiologia Generale 1 - D.A.I. del Cuore e dei Vasi
      • Pavia, Italia, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura Delle Amiloidosi Sistemiche - Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
  • Japani
      • Nagano, Japani, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japani, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-city, Kumamoto, Japani, 8608556
        • Kumamoto University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary/Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
  • Ranska
      • Clamart, Ranska, 92140
        • Hôpital Antoine Béclère
      • Creteil, Ranska, 94010
        • Chu Henri Mondor
  • Ruotsi
      • Skelleftea, Ruotsi, 93186
        • Medicin-Geriatrik kliniken-Skelleftea lasarett
      • Uppsala, Ruotsi, 751 85
        • Sjukhusvägen, Akademiska sjukhuset
  • Saksa
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Muenster, Saksa, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny, Nemocnicni lekarna
      • Brno, Tšekki, 656 91
        • Nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Praha 2, Tšekki, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • Praha 2, Tšekki, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Nemocnicni lekarna
      • Praha 4, Tšekki, 140 21
        • IKEM, Ustavni lekarna
      • Praha 4, Tšekki, 140 21
        • IKEM
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW17 0RE
        • St. George's University of London
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1A 7BE
        • St Bartholomew's Hospital-Barts Health NHS Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW17 0QT
        • St. George's Hospital (St George's Healthcare NHS Trust)
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35249
        • The Kirklin Clinic
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35249
        • UAB Hospital Department of Pharmacy IDS
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35249
        • University Hospital, University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Speciality Building
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Building
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • UCSD Sulpizio Cardiovascular Center
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037-0620
        • UCSD Clinical and Translational Research Institute, Investigational Drug Service
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037-0990
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center, Investigational Drug Pharmacy Services
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Care Foundation
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • UCSF Cardiovascular Care and Prevention Center
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University Hospital and Clinics
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Yhdysvallat, 33442
        • UM Sylvester at Deerfield Beach
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern Medical Group
      • Oak Lawn, Illinois, Yhdysvallat, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • University of Maryland, School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital IDS Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Boston Medical Center - Cardiovascular Center, Outpatient Clinic
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Boston Medical Center Investigational Pharmacy Services
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Boston University Medical Center General Clinical Research Unit
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Michigan Medicine,University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic Pharmacy Research Supp
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • New York University Hospitals
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mount Sinai Doctors Faculty Practice
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • The Mount Sinai Hospital Department of Pharmacy
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10034
        • Columbia University Medical Center/Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • OHSU Center for Health and Healing
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • OHSU Research Pharmacy Services
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah,Health Sciences Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • VCU Medical Center - Ambulatory Care Clinic
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • VCU Medical Center - Main Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
        • Virginia Mason Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 86 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sydämen vajaatoiminnan (HF) sairaushistoria, jossa on ollut vähintään yksi aikaisempi sairaalahoito HF:n vuoksi tai kliinisiä merkkejä sydämen vajaatoiminnasta (ilman sairaalahoitoa), joka ilmenee tilavuuden ylikuormituksen merkeinä tai oireina tai kohonneina sydämensisäisinä paineina (esim. kohonnut kaulalaskimopaine, hengenahdistus tai merkkejä keuhkojen tukkoisuus röntgenkuvassa tai auskultaatiossa, perifeerinen turvotus), joka vaatii/vaatii diureettihoidon parantamiseksi,
  • Todisteet sydämen vaikutuksesta kaikukardiografialla, kun kammioiden väliseinän loppudiastolinen seinämän paksuus on > 12 mm,
  • Amyloidikertymien esiintyminen biopsiakudoksessa ja TTR-genotyypin variantin ja/tai TTR-prekursoriproteiinin tunnistus immunohistokemialla, tuikekuvauksella tai massaspektrometrialla

Poissulkemiskriteerit:

  • New York Heart Associationin (NYHA) luokitus IV.
  • Primaarisen (kevytketjun) amyloidoosin esiintyminen.
  • Aikaisempi maksan tai sydämensiirto tai istutettu sydämen mekaaninen apulaite.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Placebo-kontrolli
Lääke: Plasebo
Plasebo pehmeissä geelikapseleissa kerran päivässä 30 kuukauden ajan
Kokeellinen: Tafamidis - 20 mg
Aktiivinen hoito - Pieni annos
Lääke: Tafamidis
Tafamidis 20 mg pehmeissä geelikapseleissa kerran päivässä 30 kuukauden ajan
Lääke: Tafamidis
Tafamidis 80 mg pehmeissä geelikapseleissa kerran päivässä 30 kuukauden ajan
Kokeellinen: Tafamidis - 80 mg
Aktiivinen hoito – suuri annos
Lääke: Tafamidis
Tafamidis 20 mg pehmeissä geelikapseleissa kerran päivässä 30 kuukauden ajan
Lääke: Tafamidis
Tafamidis 80 mg pehmeissä geelikapseleissa kerran päivässä 30 kuukauden ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kaiken aiheuttaman kuolleisuuden ja sydän- ja verisuonisairauksiin liittyvien sairaalahoitojen tiheyden hierarkkinen yhdistelmä
Aikaikkuna: Perustaso 30 kuukauteen asti
Kuolleisuus kaikista syistä ja sydän- ja verisuonisairauksien sairaalahoidon esiintymistiheys analysoitiin Finkelstein-Schoenfeld-menetelmällä. Menetelmässä yhdistetään kaikista syistä aiheutuva kuolleisuus ja CV:hen liittyvien sairaalahoitojen esiintymistiheys hierarkkisesti käyttämällä ensin syykuolleisuutta. Menetelmä vertaa jokaista osallistujaa kaikkiin muihin ositteiden osallistujiin ja antaa +1:n "paremmalle" osallistujalle ja -1:n "huonommalle" osallistujalle ja 0:n, jos he ovat "tasapisteissä". Osallistujia, jotka keskeyttivät elinsiirron (sydämensiirto ja yhdistetty sydän- ja maksansiirto) tai sydämen mekaanisen apulaitteen implantoinnin vuoksi, käsiteltiin samalla tavalla kuin kuolemaa. "Voit" edustaa osallistujaa, joka pärjää paremmin hierarkkisen vertailun perusteella. Raportoitu yksikkö on kunkin hoitoryhmän "voittojen" kokonaismäärä, joka on saatu tällaisesta hierarkkisesta vertailusta tutkimuksen kaikissa neljässä ositteessa.
Perustaso 30 kuukauteen asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kaikkisyykuolleisuus
Aikaikkuna: Perustaso 30 kuukauteen asti
Mistä tahansa syystä johtuvien kuolemantapausten lukumäärä analysoitiin. Osallistujia, jotka keskeyttivät siirron (sydämensiirto ja yhdistetty sydän- ja maksansiirto) tai sydämen mekaanisen apulaitteen implantoinnin vuoksi, käsiteltiin samalla tavalla kuin kuolemaa.
Perustaso 30 kuukauteen asti
Sydän- ja verisuonisairauksiin liittyvien sairaalahoitojen esiintymistiheys
Aikaikkuna: Lähtötilanne 30. kuukauteen
CV:hen liittyvät sairaalahoidot vuodessa lasketaan osallistujan CV:hen liittyvien sairaalahoitojen lukumääränä opiskelun keston perusteella vuosina.
Lähtötilanne 30. kuukauteen
Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelytestin aikana kävellyssä kokonaismatkassa (6MWT) 30. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 30
6MWT on kokonaismatka, jonka osallistuja voi kävellä 6 minuutissa. Osallistujia pyydettiin suorittamaan testi heille sopivaan tahtiin ja pitämään niin monta taukoa kuin he tarvitsivat.
Perustaso, kuukausi 30
Muutos lähtötasosta Kansas Cityn kardiomyopatiakyselyn kokonaispistemäärässä (KCCQ-OS) 30. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 30
KCCQ on 23 kohdan osallistujien täyttämä kyselylomake, joka arvioi sydämen vajaatoimintaa sairastavien osallistujien terveydentilaa ja terveyteen liittyvää elämänlaatua. KCCQ:lle laskettiin kahdeksan alueen pistettä: fyysinen rajoitus, sosiaalinen rajoitus, elämänlaatu, itsetehokkuus, oireiden vakaus, oireiden esiintymistiheys, oireiden taakka ja kokonaisoireet (laskettu oireiden esiintymistiheyden ja oireiden taakkapisteiden keskiarvona). Myös kaksi yhteenvetopistettä laskettiin: Kliininen yhteenveto (laskettu fyysisen rajoituksen ja oireiden kokonaispisteiden keskiarvona) ja yleinen yhteenveto (laskettu fyysisen rajoituksen, sosiaalisen rajoituksen, kokonaisoireiden ja elämänlaatupisteiden keskiarvona). Alue- ja yhteenvetopisteet skaalattiin välillä 0 (minimi) 100 (maksimi); korkeammat pisteet edustavat parempaa terveydentilaa.
Perustaso, kuukausi 30
Osallistujien määrä, joilla on sydän- ja verisuoniperäinen kuolleisuus
Aikaikkuna: Perustaso 30 kuukauteen asti
Kuolemat, jotka on tuomittu CV:hen liittyviksi ja määrittelemättömiksi, raportoidaan. Osallistujia, jotka keskeyttivät elinsiirron (sydämensiirto ja yhdistetty sydän- ja maksansiirto) tai sydämen mekaanisen apulaitteen implantoinnin vuoksi, käsiteltiin samalla tavalla kuin kuolemaa.
Perustaso 30 kuukauteen asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on stabiloitu transtyretiini (TTR) kuukauden 1 kohdalla
Aikaikkuna: Kuukausi 1
TTR-stabilointi on mitta tafamidiksen TTR-molekyylille antamasta stabilisaatioasteesta.
Kuukausi 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 9. joulukuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 7. helmikuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 7. helmikuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 14. marraskuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. marraskuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 26. marraskuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 24. huhtikuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. huhtikuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • B3461028
  • 2012-002465-35 (EudraCT-numero)
  • ATTR-ACT (Muu tunniste: Alias Study Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim. protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin. Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tafamidis

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mauritius

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa