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Tafamidis 在转甲状腺素蛋白心肌病患者中的安全性和有效性 (ATTR-ACT)

2019年4月15日 更新者：Pfizer

一项多中心、国际、第 3 阶段、双盲、安慰剂对照、随机研究，以评估受试者每日口服服用 20 毫克或 80 毫克 Tafamidis 葡甲胺 (PF-06291826) 与安慰剂相比的功效、安全性和耐受性诊断为转甲状腺素蛋白心肌病 (TTR-CM)

这项 3 期研究将调查与安慰剂相比，每日口服剂量为 20 毫克或 80 毫克的 tafamidis 葡甲胺胶囊在患有转甲状腺素蛋白遗传变异或野生型转甲状腺素蛋白导致淀粉样变性心肌病的受试者中的疗效、安全性和耐受性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

3 期、多中心、全球、三臂、平行设计、安慰剂对照、双盲、随机研究，以确定 tafamidis 对临床结果（全因死亡率和心血管相关住院频率）的疗效、安全性和耐受性具有转甲状腺素蛋白遗传变异或野生型转甲状腺素蛋白导致淀粉样变性心肌病的受试者。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

441

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T2N 4Z6
        • University of Calgary/Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
  • 巴西
    • RJ
      • Rio de Janeiro、RJ、巴西、21941-913
        • Unidade de Pesquisa Clinica / Hospital Universitario Clementino Fraga Filho / UFRJ
  • 德国
      • Heidelberg、德国、69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Muenster、德国、48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • 意大利
      • Bologna、意大利、40138
        • U.O. Cardiologia- Prof. Rapezzi
      • Brescia、意大利、25123
        • Unita Operativa di Cardiologia
      • Firenze、意大利、50134
        • S.O.D. Cardiologia Generale 1 - D.A.I. del Cuore e dei Vasi
      • Pavia、意大利、27100
        • Centro per lo Studio e la Cura Delle Amiloidosi Sistemiche - Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
  • 捷克语
      • Brno、捷克语、656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny, Nemocnicni lekarna
      • Brno、捷克语、656 91
        • Nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Praha 2、捷克语、128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • Praha 2、捷克语、12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Nemocnicni lekarna
      • Praha 4、捷克语、140 21
        • IKEM, Ustavni lekarna
      • Praha 4、捷克语、140 21
        • IKEM
  • 日本
      • Nagano、日本、390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Fukuoka
      • Kurume-shi、Fukuoka、日本、830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-city、Kumamoto、日本、8608556
        • Kumamoto University Hospital
  • 比利时
      • Leuven、比利时、3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • 法国
      • Clamart、法国、92140
        • Hôpital Antoine Béclère
      • Creteil、法国、94010
        • CHU Henri Mondor
  • 瑞典
      • Skelleftea、瑞典、93186
        • Medicin-Geriatrik kliniken-Skelleftea lasarett
      • Uppsala、瑞典、751 85
        • Sjukhusvägen, Akademiska sjukhuset
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35249
        • The Kirklin Clinic
      • Birmingham、Alabama、美国、35249
        • UAB Hospital Department of Pharmacy IDS
      • Birmingham、Alabama、美国、35249
        • University Hospital, University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85054
        • Mayo Clinic Hospital
      • Phoenix、Arizona、美国、85054
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Speciality Building
      • Scottsdale、Arizona、美国、85259
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Building
    • California
      • La Jolla、California、美国、92037
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • La Jolla、California、美国、92037
        • UCSD Sulpizio Cardiovascular Center
      • La Jolla、California、美国、92037-0620
        • UCSD Clinical and Translational Research Institute, Investigational Drug Service
      • La Jolla、California、美国、92037-0990
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • Los Angeles、California、美国、90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles、California、美国、90048
        • Cedars-Sinai Medical Center, Investigational Drug Pharmacy Services
      • Los Angeles、California、美国、90211
        • Cedars-Sinai Medical Care Foundation
      • San Francisco、California、美国、94143
        • UCSF Cardiovascular Care and Prevention Center
      • Stanford、California、美国、94305
        • Stanford University Hospital and Clinics
    • Florida
      • Deerfield Beach、Florida、美国、33442
        • UM Sylvester at Deerfield Beach
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Northwestern Medical Group
      • Oak Lawn、Illinois、美国、60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70121
        • Ochsner Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • University of Maryland, School of Medicine
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • The Johns Hopkins Hospital IDS Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • Boston Medical Center
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • Boston Medical Center - Cardiovascular Center, Outpatient Clinic
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • Boston Medical Center Investigational Pharmacy Services
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • Boston University Medical Center General Clinical Research Unit
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • Michigan Medicine,University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic Pharmacy Research Supp
    • New Jersey
      • Newark、New Jersey、美国、07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Mount Sinai Hospital
      • New York、New York、美国、10016
        • New York University Hospitals
      • New York、New York、美国、10029
        • Mount Sinai Doctors Faculty Practice
      • New York、New York、美国、10029
        • The Mount Sinai Hospital Department of Pharmacy
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York、New York、美国、10034
        • Columbia University Medical Center/Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • OHSU Center for Health and Healing
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • OHSU Research Pharmacy Services
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • University of Utah,Health Sciences Center
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • VCU Medical Center - Ambulatory Care Clinic
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • VCU Medical Center - Main Hospital
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98101
        • Virginia Mason Medical Center
  • 英国
      • London、英国、SW17 0RE
        • St. George's University of London
      • London、英国、EC1A 7BE
        • St Bartholomew's Hospital-Barts Health NHS Trust
      • London、英国、SW17 0QT
        • St. George's Hospital (St George's Healthcare NHS Trust)
  • 荷兰
      • Groningen、荷兰、9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • 西班牙
      • A Coruna、西班牙、15006
        • Hospital Universitario A Coruna
    • Madrid
      • Majadahonda、Madrid、西班牙、28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
    • Murcia
      • El Palmar、Murcia、西班牙、30120
        • Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

14年 至 86年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 心力衰竭 (HF) 的病史，至少有 1 次 HF 住院史或 HF 的临床证据（未住院）表现为容量超负荷或心内压升高的体征或症状（例如，颈静脉压升高、呼吸急促或体征X 光或听诊显示肺充血、外周水肿）需要/需要用利尿剂治疗以改善，
  • 超声心动图显示心脏受累的证据，舒张末期室间隔壁厚度 > 12 毫米，
  • 活检组织中淀粉样蛋白沉积物的存在和通过免疫组织化学、闪烁扫描术或质谱法鉴定的变异 TTR 基因型和/或 TTR 前体蛋白的存在

排除标准：

  • 纽约心脏协会 (NYHA) 分级为 IV。
  • 存在原发性（轻链）淀粉样变性。
  • 先前的肝脏或心脏移植或植入心脏机械辅助装置。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
安慰剂对照
药品：安慰剂
软胶囊中的安慰剂，每天给药一次，持续 30 个月
实验性的：Tafamidis - 20 毫克
积极治疗-低剂量
药品：塔法米迪斯
Tafamidis 20 毫克软胶囊，每天给药一次，持续 30 个月
药品：塔法米迪斯
Tafamidis 80 mg 软胶囊，每天给药一次，持续 30 个月
实验性的：Tafamidis - 80 毫克
积极治疗-高剂量
药品：塔法米迪斯
Tafamidis 20 毫克软胶囊，每天给药一次，持续 30 个月
药品：塔法米迪斯
Tafamidis 80 mg 软胶囊，每天给药一次，持续 30 个月

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
全因死亡率和心血管相关住院频率的分层组合
大体时间：基线至第 30 个月
使用 Finkelstein-Schoenfeld 方法分析全因死亡率和心血管住院频率。 该方法首先使用全因死亡率，以分层方式将全因死亡率和 CV 相关住院频率结合起来。 该方法将每个参与者与阶层中的每个其他参与者进行比较，将 +1 分配给“更好”的参与者，将 -1 分配给“更差”的参与者，如果他们“平局”则为 0。 因移植（心脏移植和心肝联合移植）或心脏机械辅助装置植入而中止的参与者，按死亡处理。 “赢”表示参与者根据等级比较做得更好。 报告的单位是每个治疗组在研究中的所有 4 个层次上执行这种分层比较的总“胜利”。
基线至第 30 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
全因死亡率
大体时间：基线至第 30 个月
分析了任何原因造成的死亡人数。 因移植（心脏移植和心肝联合移植）或心脏机械辅助装置植入而中止的参与者按死亡处理。
基线至第 30 个月
心血管相关住院频率
大体时间：基线至第 30 个月
每年与 CV 相关的住院次数计算为参与者在研究期间的 CV 相关住院次数（以年为单位）。
基线至第 30 个月
第 30 个月 6 分钟步行测试 (6MWT) 期间步行总距离的基线变化
大体时间：基线，第 30 个月
6MWT 是参与者在 6 分钟内可以步行的总距离。 参与者被要求以他们感到舒适的速度进行测试，并根据需要尽可能多地休息。
基线，第 30 个月
第 30 个月堪萨斯城心肌病问卷总分 (KCCQ-OS) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 30 个月
KCCQ 是一份包含 23 个项目的参与者填写问卷，用于评估心力衰竭参与者的健康状况和与健康相关的生活质量。 计算了 KCCQ 的八个领域分数：身体限制、社会限制、生活质量、自我效能、症状稳定性、症状频率、症状负担和总症状（计算为症状频率和症状负担分数的平均值）。 还计算了两个总结分数：临床总结（计算为身体限制和总症状分数的平均值）和总体总结（计算为身体限制、社会限制、总症状和生活质量分数的平均值）。 领域和汇总分数的范围从 0（最低）到 100（最高）；分数越高代表健康状况越好。
基线，第 30 个月
心血管相关死亡率的参与者人数
大体时间：基线至第 30 个月
报告了裁定为与 CV 相关和不确定的死亡。 因移植（心脏移植和心肝联合移植）或心脏机械辅助装置植入而中止的参与者，按死亡处理。
基线至第 30 个月
第 1 个月稳定转甲状腺素蛋白 (TTR) 的参与者百分比
大体时间：第 1 个月
TTR 稳定性是 tafamidis 提供给 TTR 分子的稳定性程度的量度。
第 1 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pfizer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2013年12月9日

初级完成 (实际的)

2018年2月7日

研究完成 (实际的)

2018年2月7日

研究注册日期

首次提交

2013年11月14日

首先提交符合 QC 标准的

2013年11月20日

首次发布 (估计)

2013年11月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年4月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年4月15日

最后验证

2019年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • B3461028
  • 2012-002465-35 (EudraCT编号)
  • ATTR-ACT (其他标识符：Alias Study Number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

辉瑞将提供对个人去识别参与者数据和相关研究文件（例如 协议、统计分析计划 (SAP)、临床研究报告 (CSR)）根据合格研究人员的要求，并遵守某些标准、条件和例外情况。 有关辉瑞数据共享标准和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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