Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van Tafamidis bij patiënten met transthyretine-cardiomyopathie (ATTR-ACT)

15 april 2019 bijgewerkt door: Pfizer

EEN MULTICENTER, INTERNATIONAAL, FASE 3, DUBBELBLIND, PLACEBO-GECONTROLEERD, GERANDOMISEERD ONDERZOEK OM DE WERKZAAMHEID, VEILIGHEID EN VERDRAAGBAARHEID VAN DAGELIJKSE ORALE DOSERING VAN TAFAMIDIS MEGLUMINE (PF-06291826) 20 MG OF 80 MG IN VERGELIJKING MET PLACEBO BIJ ONDERWERPEN TE EVALUEREN GEDIAGNOSEERD MET TRANSTHYRETIN CARDIOMYOPATHIE (TTR-CM)

Deze fase 3-studie zal de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid onderzoeken van een orale dagelijkse dosis van 20 mg of 80 mg tafamidis-meglumine-capsules in vergelijking met placebo bij proefpersonen met transthyretine-genetische varianten of wild-type transthyretine resulterend in amyloïde cardiomyopathie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Fase 3, multicenter, wereldwijd, driearmig, parallel opgezet, placebogecontroleerd, dubbelblind, gerandomiseerd onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van tafamidis te bepalen op klinische uitkomsten (sterfte door alle oorzaken en frequentie van cardiovasculaire ziekenhuisopnames) bij proefpersonen met genetische varianten van transthyretine of wildtype transthyretine resulterend in amyloïde cardiomyopathie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

441

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Brazilië
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brazilië, 21941-913
        • Unidade de Pesquisa Clinica / Hospital Universitario Clementino Fraga Filho / UFRJ
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary/Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
  • Duitsland
      • Heidelberg, Duitsland, 69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Muenster, Duitsland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Frankrijk
      • Clamart, Frankrijk, 92140
        • Hôpital Antoine Béclère
      • Creteil, Frankrijk, 94010
        • CHU Henri Mondor
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40138
        • U.O. Cardiologia- Prof. Rapezzi
      • Brescia, Italië, 25123
        • Unita Operativa di Cardiologia
      • Firenze, Italië, 50134
        • S.O.D. Cardiologia Generale 1 - D.A.I. del Cuore e dei Vasi
      • Pavia, Italië, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura Delle Amiloidosi Sistemiche - Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
  • Japan
      • Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-city, Kumamoto, Japan, 8608556
        • Kumamoto University Hospital
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Spanje
      • A Coruna, Spanje, 15006
        • Hospital Universitario A Coruña
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanje, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spanje, 30120
        • Hospital Clinico Universitario Virgen de La Arrixaca
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny, Nemocnicni lekarna
      • Brno, Tsjechië, 656 91
        • Nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Praha 2, Tsjechië, 128 08
        • Všeobecná fakultní nemocnice v Praze
      • Praha 2, Tsjechië, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Nemocnicni lekarna
      • Praha 4, Tsjechië, 140 21
        • IKEM, Ustavni lekarna
      • Praha 4, Tsjechië, 140 21
        • IKEM
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW17 0RE
        • St. George's University of London
      • London, Verenigd Koninkrijk, EC1A 7BE
        • St Bartholomew's Hospital-Barts Health NHS Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW17 0QT
        • St. George's Hospital (St George's Healthcare NHS Trust)
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35249
        • The Kirklin Clinic
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35249
        • UAB Hospital Department of Pharmacy IDS
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35249
        • University Hospital, University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Speciality Building
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Building
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • UCSD Sulpizio Cardiovascular Center
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037-0620
        • UCSD Clinical and Translational Research Institute, Investigational Drug Service
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037-0990
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center, Investigational Drug Pharmacy Services
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Care Foundation
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • UCSF Cardiovascular Care and Prevention Center
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University Hospital and Clinics
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Verenigde Staten, 33442
        • UM Sylvester at Deerfield Beach
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern Medical Group
      • Oak Lawn, Illinois, Verenigde Staten, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland, School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital IDS Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Boston Medical Center - Cardiovascular Center, Outpatient Clinic
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Boston Medical Center Investigational Pharmacy Services
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Boston University Medical Center General Clinical Research Unit
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Michigan Medicine,University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic Pharmacy Research Supp
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • New York University Hospitals
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai Doctors Faculty Practice
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • The Mount Sinai Hospital Department of Pharmacy
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10034
        • Columbia University Medical Center/Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • OHSU Center for Health and Healing
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • OHSU Research Pharmacy Services
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah,Health Sciences Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • VCU Medical Center - Ambulatory Care Clinic
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • VCU Medical Center - Main Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
        • Virginia Mason Medical Center
  • Zweden
      • Skelleftea, Zweden, 93186
        • Medicin-Geriatrik kliniken-Skelleftea lasarett
      • Uppsala, Zweden, 751 85
        • Sjukhusvägen, Akademiska sjukhuset

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 86 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Medische voorgeschiedenis van hartfalen (HF) met ten minste 1 eerdere ziekenhuisopname voor HF of klinisch bewijs van HF (zonder ziekenhuisopname) gemanifesteerd door tekenen of symptomen van volumeoverbelasting of verhoogde intracardiale druk (bijv. verhoogde jugulaire veneuze druk, kortademigheid of tekenen van pulmonale congestie op röntgenfoto of auscultatie, perifeer oedeem) die behandeling met een diureticum nodig heeft/vereist voor verbetering,
  • Bewijs van cardiale betrokkenheid door echocardiografie met een eind-diastolische wanddikte van het interventriculaire septum > 12 mm,
  • Aanwezigheid van amyloïde-afzettingen in biopsieweefsel en aanwezigheid van een afwijkend TTR-genotype en/of TTR-precursoreiwitidentificatie door immunohistochemie, scintigrafie of massaspectrometrie

Uitsluitingscriteria:

  • Een New York Heart Association (NYHA) classificatie van IV.
  • Aanwezigheid van primaire (lichte keten) amyloïdose.
  • Eerdere lever- of harttransplantatie of geïmplanteerd cardiaal mechanisch hulpmiddel.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo-controle
Geneesmiddel: Placebo
Placebo in zachte gelcapsules eenmaal daags toegediend gedurende 30 maanden
Experimenteel: Tafamidis - 20 mg
Actieve behandeling-Lage dosis
Geneesmiddel: Tafamidis
Tafamidis 20 mg in zachte gelcapsules eenmaal daags toegediend gedurende 30 maanden
Geneesmiddel: Tafamidis
Tafamidis 80 mg in zachte gelcapsules eenmaal daags toegediend gedurende 30 maanden
Experimenteel: Tafamidis - 80 mg
Actieve behandeling - hoge dosis
Geneesmiddel: Tafamidis
Tafamidis 20 mg in zachte gelcapsules eenmaal daags toegediend gedurende 30 maanden
Geneesmiddel: Tafamidis
Tafamidis 80 mg in zachte gelcapsules eenmaal daags toegediend gedurende 30 maanden

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hiërarchische combinatie van sterfte door alle oorzaken en frequentie van cardiovasculaire ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 30
Mortaliteit door alle oorzaken en frequentie van cardiovasculaire ziekenhuisopname werden geanalyseerd met behulp van de Finkelstein-Schoenfeld-methode. De methode combineert sterfte door alle oorzaken en frequentie van CV-gerelateerde ziekenhuisopnames op een hiërarchische manier waarbij sterfte door alle oorzaken eerst wordt gebruikt. De methode vergelijkt elke deelnemer met elke andere deelnemer binnen strata, waarbij een +1 wordt toegekend aan de "betere" deelnemer en een -1 aan de "slechtere" deelnemer en 0 als ze "gelijkspel" zijn. Deelnemers die stopten voor transplantatie (harttransplantatie en gecombineerde hart- en levertransplantatie) of voor implantatie van een cardiaal mechanisch hulpmiddel, werden op dezelfde manier behandeld als overlijden. 'Winnen' staat voor een deelnemer die het beter doet op basis van hiërarchische vergelijking. De gerapporteerde eenheid is de totale "winst" voor elke behandelingsgroep van het uitvoeren van een dergelijke hiërarchische vergelijking over alle 4 de strata in het onderzoek.
Basislijn tot maand 30

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Sterfte door alle oorzaken
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 30
Het aantal sterfgevallen door welke oorzaak dan ook werd geanalyseerd. Deelnemers die stopten voor transplantatie (harttransplantatie en gecombineerde hart- en levertransplantatie) of voor implantatie van een cardiaal mechanisch hulpmiddel werden op dezelfde manier behandeld als overlijden.
Basislijn tot maand 30
Frequentie van cardiovasculaire ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 30
CV-gerelateerde ziekenhuisopnames per jaar worden berekend als het aantal CV-gerelateerde ziekenhuisopnames van de deelnemer op basis van studieduur in jaren.
Basislijn tot maand 30
Verandering ten opzichte van de basislijn in de totale afgelegde afstand tijdens de 6 minuten looptest (6MWT) op maand 30
Tijdsspanne: Basislijn, maand 30
6MWT is de totale afstand die een deelnemer in 6 minuten kan lopen. Deelnemers werd gevraagd om de test uit te voeren in een tempo dat voor hen comfortabel was, met zoveel pauzes als ze nodig hadden.
Basislijn, maand 30
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de algemene score van de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-OS) op maand 30
Tijdsspanne: Basislijn, maand 30
KCCQ is een door deelnemers ingevulde vragenlijst met 23 items die de gezondheidsstatus en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven beoordeelt bij deelnemers met hartfalen. Er werden acht domeinscores berekend voor de KCCQ: fysieke beperking, sociale beperking, kwaliteit van leven, zelfredzaamheid, symptoomstabiliteit, symptoomfrequentie, symptoomlast en totaal aantal symptomen (berekend als het gemiddelde van de symptoomfrequentie en symptoomlastscores). Er werden ook twee samenvattingsscores berekend: Klinische Samenvatting (berekend als gemiddelde van Fysieke beperking en Totale symptoomscores) en Algemene Samenvatting (berekend als gemiddelde van Fysieke beperking, Sociale beperking, Totale symptomen en Kwaliteit van leven-scores). Domein- en samenvattingsscores werden geschaald om te variëren van 0 (minimum) tot 100 (maximum); hogere scores vertegenwoordigen een betere gezondheidstoestand.
Basislijn, maand 30
Aantal deelnemers met cardiovasculaire mortaliteit
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 30
Sterfgevallen beoordeeld als CV-gerelateerd en onbepaald worden gerapporteerd. Deelnemers die stopten voor transplantatie (harttransplantatie en gecombineerde hart- en levertransplantatie) of voor implantatie van een cardiaal mechanisch hulpmiddel, werden op dezelfde manier behandeld als overlijden.
Basislijn tot maand 30
Percentage deelnemers met gestabiliseerd transthyretine (TTR) in maand 1
Tijdsspanne: Maand 1
TTR-stabilisatie is een maat voor de mate van stabilisatie die het TTR-molecuul wordt geboden door tafamidis.
Maand 1

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 december 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 februari 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 februari 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 november 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 november 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

26 november 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 april 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 april 2019

Laatst geverifieerd

1 april 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • B3461028
  • 2012-002465-35 (EudraCT-nummer)
  • ATTR-ACT (Andere identificatie: Alias Study Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren