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Seguridad y eficacia de Tafamidis en pacientes con miocardiopatía por transtiretina (ATTR-ACT)

15 de abril de 2019 actualizado por: Pfizer

UN ESTUDIO MULTICÉNTRICO, INTERNACIONAL, FASE 3, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, ALEATORIZADO PARA EVALUAR LA EFICACIA, LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE LA DOSIFICACIÓN ORAL DIARIA DE TAFAMIDIS MEGLUMINE (PF-06291826) 20 MG U 80 MG EN COMPARACIÓN CON PLACEBO EN SUJETOS DIAGNÓSTICO DE CARDIOMIOPATÍA POR TRANSTIRETINA (TTR-CM)

Este estudio de fase 3 investigará la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de una dosis oral diaria de 20 mg u 80 mg de cápsulas de tafamidis meglumina en comparación con un placebo en sujetos con variantes genéticas de transtiretina o transtiretina de tipo salvaje que provocan miocardiopatía amiloide.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Estudio de fase 3, multicéntrico, global, de tres brazos, diseño paralelo, controlado con placebo, doble ciego, aleatorizado para determinar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de tafamidis en los resultados clínicos (mortalidad por todas las causas y frecuencia de hospitalizaciones relacionadas con enfermedades cardiovasculares) en sujetos con variantes genéticas de transtiretina o transtiretina de tipo salvaje que resultan en miocardiopatía amiloide.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

441

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Heidelberg, Alemania, 69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Muenster, Alemania, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Brasil
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasil, 21941-913
        • Unidade de Pesquisa Clinica / Hospital Universitario Clementino Fraga Filho / UFRJ
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
        • University of Calgary/Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny, Nemocnicni lekarna
      • Brno, Chequia, 656 91
        • Nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Praha 2, Chequia, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • Praha 2, Chequia, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Nemocnicni lekarna
      • Praha 4, Chequia, 140 21
        • IKEM, Ustavni lekarna
      • Praha 4, Chequia, 140 21
        • IKEM
  • España
      • A Coruna, España, 15006
        • Hospital Universitario A Coruña
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, España, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, España, 30120
        • Hospital Clinico Universitario Virgen de La Arrixaca
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35249
        • The Kirklin Clinic
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35249
        • UAB Hospital Department of Pharmacy IDS
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35249
        • University Hospital, University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Speciality Building
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Building
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • UCSD Sulpizio Cardiovascular Center
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037-0620
        • UCSD Clinical and Translational Research Institute, Investigational Drug Service
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037-0990
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center, Investigational Drug Pharmacy Services
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Care Foundation
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • UCSF Cardiovascular Care and Prevention Center
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University Hospital and Clinics
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Estados Unidos, 33442
        • UM Sylvester at Deerfield Beach
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern Medical Group
      • Oak Lawn, Illinois, Estados Unidos, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland, School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital IDS Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston Medical Center - Cardiovascular Center, Outpatient Clinic
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston Medical Center Investigational Pharmacy Services
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston University Medical Center General Clinical Research Unit
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Michigan Medicine,University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic Pharmacy Research Supp
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • New York University Hospitals
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai Doctors Faculty Practice
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • The Mount Sinai Hospital Department of Pharmacy
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Estados Unidos, 10034
        • Columbia University Medical Center/Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • OHSU Center for Health and Healing
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • OHSU Research Pharmacy Services
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah,Health Sciences Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • VCU Medical Center - Ambulatory Care Clinic
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • VCU Medical Center - Main Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
        • Virginia Mason Medical Center
  • Francia
      • Clamart, Francia, 92140
        • Hôpital Antoine Béclère
      • Creteil, Francia, 94010
        • Chu Henri Mondor
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • U.O. Cardiologia- Prof. Rapezzi
      • Brescia, Italia, 25123
        • Unita Operativa di Cardiologia
      • Firenze, Italia, 50134
        • S.O.D. Cardiologia Generale 1 - D.A.I. del Cuore e dei Vasi
      • Pavia, Italia, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura Delle Amiloidosi Sistemiche - Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
  • Japón
      • Nagano, Japón, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japón, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-city, Kumamoto, Japón, 8608556
        • Kumamoto University Hospital
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SW17 0RE
        • St. George's University of London
      • London, Reino Unido, EC1A 7BE
        • St Bartholomew's Hospital-Barts Health NHS Trust
      • London, Reino Unido, SW17 0QT
        • St. George's Hospital (St George's Healthcare NHS Trust)
  • Suecia
      • Skelleftea, Suecia, 93186
        • Medicin-Geriatrik kliniken-Skelleftea lasarett
      • Uppsala, Suecia, 751 85
        • Sjukhusvägen, Akademiska sjukhuset

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años a 86 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Antecedentes médicos de insuficiencia cardíaca (IC) con al menos 1 hospitalización previa por IC o evidencia clínica de IC (sin hospitalización) manifestada por signos o síntomas de sobrecarga de volumen o presiones intracardíacas elevadas (p. ej., presión venosa yugular elevada, dificultad para respirar o signos de congestión pulmonar en radiografía o auscultación, edema periférico) que requirió/requiere tratamiento con un diurético para su mejoría,
  • Evidencia de afectación cardíaca por ecocardiografía con un grosor de la pared del tabique interventricular al final de la diástole > 12 mm,
  • Presencia de depósitos de amiloide en el tejido de la biopsia y presencia de una variante del genotipo TTR y/o identificación de proteína precursora de TTR mediante inmunohistoquímica, gammagrafía o espectrometría de masas

Criterio de exclusión:

  • Una clasificación de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA) de IV.
  • Presencia de amiloidosis primaria (cadena ligera).
  • Trasplante previo de hígado o corazón o dispositivo de asistencia mecánica cardíaca implantado.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Control con placebo
Droga: Placebo
Placebo en cápsulas de gelatina blanda administrado una vez al día durante 30 meses
Experimental: Tafamidis - 20 mg
Tratamiento activo-Dosis baja
Droga: Tafamidis
Tafamidis 20 mg en cápsulas blandas administradas una vez al día durante 30 meses
Droga: Tafamidis
Tafamidis 80 mg en cápsulas blandas administradas una vez al día durante 30 meses
Experimental: Tafamidis - 80 mg
Tratamiento Activo-Alta Dosis
Droga: Tafamidis
Tafamidis 20 mg en cápsulas blandas administradas una vez al día durante 30 meses
Droga: Tafamidis
Tafamidis 80 mg en cápsulas blandas administradas una vez al día durante 30 meses

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Combinación jerárquica de mortalidad por todas las causas y frecuencia de hospitalizaciones relacionadas con enfermedades cardiovasculares
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 30
La mortalidad por todas las causas y la frecuencia de hospitalización cardiovascular se analizaron mediante el método de Finkelstein-Schoenfeld. El método combina la mortalidad por todas las causas y la frecuencia de las hospitalizaciones relacionadas con CV de forma jerárquica, utilizando primero la mortalidad por todas las causas. El método compara a cada participante con todos los demás participantes dentro de los estratos, asignando un +1 al participante "mejor" y un -1 al participante "peor" y 0 si están "empatados". Los participantes que interrumpieron por trasplante (trasplante de corazón y trasplante combinado de corazón e hígado) o por implantación de un dispositivo de asistencia mecánica cardíaca, fueron tratados de la misma manera que la muerte. 'Ganador' representa a un participante que lo hace mejor según la comparación jerárquica. La unidad informada es el total de "ganancias" para cada grupo de tratamiento al realizar dicha comparación jerárquica en los 4 estratos del estudio.
Línea de base hasta el mes 30

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mortalidad por cualquier causa
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 30
Se analizó el número de muertes por cualquier causa. Los participantes que interrumpieron por trasplante (trasplante de corazón y trasplante combinado de corazón e hígado) o por implantación de un dispositivo de asistencia mecánica cardíaca se trataron de la misma manera que la muerte.
Línea de base hasta el mes 30
Frecuencia de hospitalizaciones relacionadas con enfermedades cardiovasculares
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 30
Las hospitalizaciones relacionadas con CV por año se calculan como el número de hospitalizaciones relacionadas con CV del participante según la duración del estudio en años.
Línea de base al mes 30
Cambio desde el inicio en la distancia total caminada durante la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en el mes 30
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 30
6MWT es la distancia total que un participante podría caminar en 6 minutos. Se pidió a los participantes que realizaran la prueba a un ritmo que les resultara cómodo, con tantos descansos como necesitaran.
Línea de base, Mes 30
Cambio desde el inicio en la puntuación general del Cuestionario de miocardiopatía de Kansas City (KCCQ-OS) en el mes 30
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 30
KCCQ es un cuestionario de 23 ítems completado por los participantes que evalúa el estado de salud y la calidad de vida relacionada con la salud en participantes con insuficiencia cardíaca. Se calcularon ocho puntajes de dominio para el KCCQ: Limitación física, Limitación social, Calidad de vida, Autoeficacia, Estabilidad de síntomas, Frecuencia de síntomas, Carga de síntomas y Síntomas totales (calculados como la media de las puntuaciones de Frecuencia de síntomas y Carga de síntomas). También se calcularon dos puntajes de resumen: Resumen clínico (calculado como la media de las puntuaciones de limitación física y síntomas totales) y Resumen general (calculado como la media de las puntuaciones de limitación física, limitación social, síntomas totales y calidad de vida). Las puntuaciones de dominio y resumen se escalaron para variar de 0 (mínimo) a 100 (máximo); las puntuaciones más altas representan un mejor estado de salud.
Línea de base, Mes 30
Número de participantes con mortalidad relacionada con enfermedades cardiovasculares
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 30
Se informan las muertes adjudicadas como relacionadas con CV e indeterminadas. Los participantes que interrumpieron por trasplante (trasplante de corazón y trasplante combinado de corazón e hígado) o por implantación de un dispositivo de asistencia mecánica cardíaca, fueron tratados de la misma manera que la muerte.
Línea de base hasta el mes 30
Porcentaje de participantes con transtiretina estabilizada (TTR) en el mes 1
Periodo de tiempo: Mes 1
La estabilización de TTR es una medida del grado de estabilización que tafamidis proporciona a la molécula de TTR.
Mes 1

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de diciembre de 2013

Finalización primaria (Actual)

7 de febrero de 2018

Finalización del estudio (Actual)

7 de febrero de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de noviembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de noviembre de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

26 de noviembre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de abril de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de abril de 2019

Última verificación

1 de abril de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • B3461028
  • 2012-002465-35 (Número EudraCT)
  • ATTR-ACT (Otro identificador: Alias Study Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Pfizer brindará acceso a los datos individuales de los participantes anonimizados y a los documentos del estudio relacionados (p. protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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