Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effekt af Tafamidis hos patienter med transthyretin kardiomyopati (ATTR-ACT)

15. april 2019 opdateret af: Pfizer

ET MULTICENTER, INTERNATIONALT, FASE 3, DOBBELT BLINDT, PLACEBO-KONTROLLERET, RANDOMISERET UNDERSØGELSE TIL EVALUERING AF EFFEKTIVITETEN, SIKKERHEDEN OG TOLERABILITETEN AF DAGLIG ORAL DOSERING AF TAFAMIDIS MEGLUMINE (PF-0629201826 INPLACET 01826) DIAGNOSERET MED TRANSTHYRETIN KARDIOMYOPATI (TTR-CM)

Dette fase 3 studie vil undersøge effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en oral daglig dosis på 20 mg eller 80 mg tafamidis meglumine kapsler sammenlignet med placebo hos forsøgspersoner med enten transthyretin genetiske varianter eller vildtype transthyretin, hvilket resulterer i amyloid kardiomyopati.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Fase 3, multicenter, globalt, tre-armet, parallelt design, placebokontrolleret, dobbelt-blind, randomiseret undersøgelse for at bestemme effekt, sikkerhed og tolerabilitet af tafamidis på kliniske resultater (dødelighed af alle årsager og hyppighed af kardiovaskulære indlæggelser) i forsøgspersoner med enten transthyretin genetiske varianter eller vildtype transthyretin, hvilket resulterer i amyloid kardiomyopati.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

441

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Brasilien
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasilien, 21941-913
        • Unidade de Pesquisa Clinica / Hospital Universitario Clementino Fraga Filho / UFRJ
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary/Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SW17 0RE
        • St. George's University of London
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1A 7BE
        • St Bartholomew's Hospital-Barts Health NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, SW17 0QT
        • St. George's Hospital (St George's Healthcare NHS Trust)
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35249
        • The Kirklin Clinic
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35249
        • UAB Hospital Department of Pharmacy IDS
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35249
        • University Hospital, University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Speciality Building
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Building
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • UCSD Sulpizio Cardiovascular Center
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037-0620
        • UCSD Clinical and Translational Research Institute, Investigational Drug Service
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037-0990
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center, Investigational Drug Pharmacy Services
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Care Foundation
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF Cardiovascular Care and Prevention Center
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University Hospital and Clinics
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Forenede Stater, 33442
        • UM Sylvester at Deerfield Beach
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern Medical Group
      • Oak Lawn, Illinois, Forenede Stater, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland, School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital IDS Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston Medical Center - Cardiovascular Center, Outpatient Clinic
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston Medical Center Investigational Pharmacy Services
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston University Medical Center General Clinical Research Unit
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Michigan Medicine,University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic Pharmacy Research Supp
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • New York University Hospitals
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Doctors Faculty Practice
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • The Mount Sinai Hospital Department of Pharmacy
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Forenede Stater, 10034
        • Columbia University Medical Center/Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • OHSU Center for Health and Healing
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • OHSU Research Pharmacy Services
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah,Health Sciences Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • VCU Medical Center - Ambulatory Care Clinic
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • VCU Medical Center - Main Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Virginia Mason Medical Center
  • Frankrig
      • Clamart, Frankrig, 92140
        • Hôpital Antoine Béclère
      • Creteil, Frankrig, 94010
        • CHU Henri Mondor
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • U.O. Cardiologia- Prof. Rapezzi
      • Brescia, Italien, 25123
        • Unita Operativa di Cardiologia
      • Firenze, Italien, 50134
        • S.O.D. Cardiologia Generale 1 - D.A.I. del Cuore e dei Vasi
      • Pavia, Italien, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura Delle Amiloidosi Sistemiche - Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
  • Japan
      • Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-city, Kumamoto, Japan, 8608556
        • Kumamoto University Hospital
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien, 15006
        • Hospital Universitario A Coruna
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spanien, 30120
        • Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Sverige
      • Skelleftea, Sverige, 93186
        • Medicin-Geriatrik kliniken-Skelleftea lasarett
      • Uppsala, Sverige, 751 85
        • Sjukhusvägen, Akademiska sjukhuset
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny, Nemocnicni lekarna
      • Brno, Tjekkiet, 656 91
        • Nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Praha 2, Tjekkiet, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • Praha 2, Tjekkiet, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Nemocnicni lekarna
      • Praha 4, Tjekkiet, 140 21
        • IKEM, Ustavni lekarna
      • Praha 4, Tjekkiet, 140 21
        • IKEM
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Muenster, Tyskland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 86 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Sygehistorie med hjertesvigt (HF) med mindst 1 tidligere hospitalsindlæggelse for HF eller kliniske tegn på HF (uden hospitalsindlæggelse) manifesteret ved tegn eller symptomer på volumenoverbelastning eller forhøjet intrakardialt tryk (f.eks. forhøjet jugulært venetryk, åndenød eller tegn af lungeoverbelastning ved røntgen eller auskultation, perifert ødem), der krævede/kræver behandling med et diuretikum for at forbedre
  • Bevis på hjerteinvolvering ved ekkokardiografi med en end-diastolisk interventrikulær septalvægtykkelse > 12 mm,
  • Tilstedeværelse af amyloidaflejringer i biopsivæv og tilstedeværelse af en variant TTR-genotype og/eller TTR-precursorproteinidentifikation ved immunhistokemi, scintigrafi eller massespektrometri

Ekskluderingskriterier:

  • En New York Heart Association (NYHA) klassificering af IV.
  • Tilstedeværelse af primær (let kæde) amyloidose.
  • Tidligere lever- eller hjertetransplantation eller implanteret hjertemekanisk hjælpeanordning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Placebo kontrol
Medicin: Placebo
Placebo i bløde gelkapsler administreret én gang dagligt i 30 måneder
Eksperimentel: Tafamidis - 20 mg
Aktiv behandling - Lav dosis
Medicin: Tafamidis
Tafamidis 20 mg i bløde gelkapsler administreret én gang dagligt i 30 måneder
Medicin: Tafamidis
Tafamidis 80 mg i bløde gelkapsler administreret én gang dagligt i 30 måneder
Eksperimentel: Tafamidis - 80 mg
Aktiv behandling - høj dosis
Medicin: Tafamidis
Tafamidis 20 mg i bløde gelkapsler administreret én gang dagligt i 30 måneder
Medicin: Tafamidis
Tafamidis 80 mg i bløde gelkapsler administreret én gang dagligt i 30 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hierarkisk kombination af dødelighed af alle årsager og hyppighed af hjerte-kar-relaterede indlæggelser
Tidsramme: Baseline op til måned 30
Mortalitet af alle årsager og hyppighed af kardiovaskulær hospitalsindlæggelse blev analyseret ved hjælp af Finkelstein-Schoenfeld-metoden. Metoden kombinerer dødelighed af alle årsager og hyppighed af CV-relaterede indlæggelser på en hierarkisk måde ved at bruge dødelighed af alle årsager først. Metoden sammenligner hver deltager med hver anden deltager inden for strata, og tildeler en +1 til den "bedre" deltager og en -1 til den "dårligere" deltager og 0, hvis de er "uafgjort". Deltagere, der afbrød for transplantation (hjertetransplantation og kombineret hjerte- og levertransplantation) eller for implantation af en mekanisk hjertehjælpeanordning, blev håndteret på samme måde som dødsfald. 'Win' repræsenterer en deltager, der klarer sig bedre baseret på hierarkisk sammenligning. Den rapporterede enhed er de samlede "gevinster" for hver behandlingsgruppe ved at udføre en sådan hierarkisk sammenligning på tværs af alle 4 strata i undersøgelsen.
Baseline op til måned 30

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dødelighed af alle årsager
Tidsramme: Baseline op til måned 30
Antallet af dødsfald på grund af en hvilken som helst årsag blev analyseret. Deltagere, der afbrød til transplantation (hjertetransplantation og kombineret hjerte- og levertransplantation) eller for implantation af en mekanisk hjertehjælpeanordning, blev håndteret på samme måde som dødsfald.
Baseline op til måned 30
Hyppighed af hjerte-kar-relaterede indlæggelser
Tidsramme: Baseline til måned 30
CV-relaterede indlæggelser pr. år beregnes som deltagerens antal CV-relaterede indlæggelser efter studievarighed i år.
Baseline til måned 30
Ændring fra baseline i den samlede gåafstand under 6 minutters gangtest (6MWT) ved måned 30
Tidsramme: Baseline, måned 30
6MWT er den samlede distance, som en deltager kunne gå på 6 minutter. Deltagerne blev bedt om at udføre testen i et tempo, der var behageligt for dem, med så mange pauser, som de havde brug for.
Baseline, måned 30
Ændring fra baseline i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Samlet score (KCCQ-OS) ved måned 30
Tidsramme: Baseline, måned 30
KCCQ er et deltagerudfyldt spørgeskema med 23 punkter, der vurderer sundhedstilstand og sundhedsrelateret livskvalitet hos deltagere med hjertesvigt. Otte domænescores blev beregnet for KCCQ: Fysisk begrænsning, Social begrænsning, Livskvalitet, Self-efficacy, Symptomstabilitet, Symptomfrekvens, Symptombyrde og Totalsymptomer (beregnet som gennemsnittet af Symptomfrekvens og Symptombyrdescore). To opsummerende scores blev også beregnet: Klinisk oversigt (beregnet som gennemsnit af fysisk begrænsning og samlet symptomscore) og samlet oversigt (beregnet som gennemsnit af fysisk begrænsning, social begrænsning, samlede symptomer og livskvalitetsscore). Domæne- og oversigtsscore blev skaleret til at variere fra 0 (minimum) til 100 (maksimum); højere score repræsenterer bedre sundhedstilstand.
Baseline, måned 30
Antal deltagere med kardiovaskulær-relateret dødelighed
Tidsramme: Baseline op til måned 30
Dødsfald bedømt som CV-relaterede og ubestemte indberettes. Deltagere, der afbrød for transplantation (hjertetransplantation og kombineret hjerte- og levertransplantation) eller for implantation af en mekanisk hjertehjælpeanordning, blev håndteret på samme måde som dødsfald.
Baseline op til måned 30
Procentdel af deltagere med stabiliseret transthyretin (TTR) ved 1. måned
Tidsramme: Måned 1
TTR-stabilisering er et mål for graden af ​​stabilisering, som TTR-molekylet giver TTR-molekylet af tafamidis.
Måned 1

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. december 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. februar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

7. februar 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. november 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. november 2013

Først opslået (Skøn)

26. november 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. april 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. april 2019

Sidst verificeret

1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B3461028
  • 2012-002465-35 (EudraCT nummer)
  • ATTR-ACT (Anden identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transthyretin (TTR) Amyloid kardiomyopati

Kliniske forsøg med Tafamidis

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner