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Sicurezza ed efficacia di Tafamidis in pazienti con cardiomiopatia da transtiretina (ATTR-ACT)

15 aprile 2019 aggiornato da: Pfizer

UNO STUDIO MULTICENTRO, INTERNAZIONALE, DI FASE 3, IN DOPPIO CIECO, CONTROLLATO CON PLACEBO, RANDOMIZZATO PER VALUTARE L'EFFICACIA, LA SICUREZZA E LA TOLLERABILITÀ DELLA DOSAGGIO ORALE GIORNALIERO DI TAFAMIDIS MEGLUMINE (PF-06291826) 20 MG O 80 MG RISPETTO AL PLACEBO NEI SOGGETTI DIAGNOSI DI CARDIOMIOPATIA DA TRANSTIRETINA (TTR-CM)

Questo studio di fase 3 esaminerà l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di una dose orale giornaliera di 20 mg o 80 mg di tafamidis meglumine capsule rispetto al placebo in soggetti con varianti genetiche della transtiretina o transtiretina wild-type che causano cardiomiopatia amiloide.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studio di fase 3, multicentrico, globale, a tre bracci, con disegno parallelo, controllato con placebo, in doppio cieco, randomizzato per determinare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di tafamidis sugli esiti clinici (mortalità per tutte le cause e frequenza dei ricoveri cardiovascolari) in soggetti con varianti genetiche della transtiretina o transtiretina wild-type con conseguente cardiomiopatia amiloide.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

441

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Brasile
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasile, 21941-913
        • Unidade de Pesquisa Clinica / Hospital Universitario Clementino Fraga Filho / UFRJ
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary/Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny, Nemocnicni lekarna
      • Brno, Cechia, 656 91
        • Nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Praha 2, Cechia, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • Praha 2, Cechia, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Nemocnicni lekarna
      • Praha 4, Cechia, 140 21
        • IKEM, Ustavni lekarna
      • Praha 4, Cechia, 140 21
        • IKEM
  • Francia
      • Clamart, Francia, 92140
        • Hôpital Antoine Béclère
      • Creteil, Francia, 94010
        • CHU Henri Mondor
  • Germania
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Muenster, Germania, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Giappone
      • Nagano, Giappone, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Giappone, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-city, Kumamoto, Giappone, 8608556
        • Kumamoto University Hospital
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • U.O. Cardiologia- Prof. Rapezzi
      • Brescia, Italia, 25123
        • Unita Operativa di Cardiologia
      • Firenze, Italia, 50134
        • S.O.D. Cardiologia Generale 1 - D.A.I. del Cuore e dei Vasi
      • Pavia, Italia, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura Delle Amiloidosi Sistemiche - Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SW17 0RE
        • St. George's University of London
      • London, Regno Unito, EC1A 7BE
        • St Bartholomew's Hospital-Barts Health NHS Trust
      • London, Regno Unito, SW17 0QT
        • St. George's Hospital (St George's Healthcare NHS Trust)
  • Spagna
      • A Coruna, Spagna, 15006
        • Hospital Universitario A Coruña
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spagna, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spagna, 30120
        • Hospital Clinico Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35249
        • The Kirklin Clinic
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35249
        • UAB Hospital Department of Pharmacy IDS
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35249
        • University Hospital, University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Speciality Building
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Building
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • UCSD Sulpizio Cardiovascular Center
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037-0620
        • UCSD Clinical and Translational Research Institute, Investigational Drug Service
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037-0990
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center, Investigational Drug Pharmacy Services
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Care Foundation
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • UCSF Cardiovascular Care and Prevention Center
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University Hospital and Clinics
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Stati Uniti, 33442
        • UM Sylvester at Deerfield Beach
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern Medical Group
      • Oak Lawn, Illinois, Stati Uniti, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland, School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital IDS Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston Medical Center - Cardiovascular Center, Outpatient Clinic
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston Medical Center Investigational Pharmacy Services
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston University Medical Center General Clinical Research Unit
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Michigan Medicine,University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic Pharmacy Research Supp
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • New York University Hospitals
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Doctors Faculty Practice
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • The Mount Sinai Hospital Department of Pharmacy
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Stati Uniti, 10034
        • Columbia University Medical Center/Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • OHSU Center for Health and Healing
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • OHSU Research Pharmacy Services
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah,Health Sciences Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • VCU Medical Center - Ambulatory Care Clinic
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • VCU Medical Center - Main Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
        • Virginia Mason Medical Center
  • Svezia
      • Skelleftea, Svezia, 93186
        • Medicin-Geriatrik kliniken-Skelleftea lasarett
      • Uppsala, Svezia, 751 85
        • Sjukhusvägen, Akademiska sjukhuset

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 88 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Anamnesi di insufficienza cardiaca (HF) con almeno 1 precedente ricovero per HF o evidenza clinica di HF (senza ricovero) manifestata da segni o sintomi di sovraccarico di volume o pressioni intracardiache elevate (per es., pressione venosa giugulare elevata, mancanza di respiro o segni di congestione polmonare alla radiografia o all'auscultazione, edema periferico) che ha richiesto/richiede il trattamento con un diuretico per il miglioramento,
  • Evidenza di coinvolgimento cardiaco mediante ecocardiografia con uno spessore della parete del setto interventricolare telediastolico > 12 mm,
  • Presenza di depositi di amiloide nel tessuto bioptico e presenza di un genotipo TTR variante e/o identificazione della proteina precursore TTR mediante immunoistochimica, scintigrafia o spettrometria di massa

Criteri di esclusione:

  • Una classificazione della New York Heart Association (NYHA) di IV.
  • Presenza di amiloidosi primaria (catena leggera).
  • Precedente trapianto di fegato o cuore o dispositivo di assistenza meccanica cardiaca impiantato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Controllo placebo
Droga: Placebo
Placebo in capsule di gel morbido somministrato una volta al giorno per 30 mesi
Sperimentale: Tafamidis - 20 mg
Trattamento attivo: dose bassa
Droga: Tafamidis
Tafamidis 20 mg in capsule di gel morbido somministrato una volta al giorno per 30 mesi
Droga: Tafamidis
Tafamidis 80 mg in capsule di gel morbido somministrato una volta al giorno per 30 mesi
Sperimentale: Tafamidis - 80 mg
Trattamento attivo ad alta dose
Droga: Tafamidis
Tafamidis 20 mg in capsule di gel morbido somministrato una volta al giorno per 30 mesi
Droga: Tafamidis
Tafamidis 80 mg in capsule di gel morbido somministrato una volta al giorno per 30 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Combinazione gerarchica di mortalità per tutte le cause e frequenza dei ricoveri cardiovascolari
Lasso di tempo: Basale fino al mese 30
La mortalità per tutte le cause e la frequenza dei ricoveri cardiovascolari sono state analizzate utilizzando il metodo Finkelstein-Schoenfeld. Il metodo combina la mortalità per tutte le cause e la frequenza dei ricoveri per malattie cardiovascolari in modo gerarchico, utilizzando prima la mortalità per tutte le cause. Il metodo confronta ogni partecipante con ogni altro partecipante all'interno degli strati, assegnando un +1 al partecipante "migliore" e un -1 al partecipante "peggiore" e 0 se sono "a pari merito". I partecipanti che hanno interrotto il trapianto (trapianto di cuore e trapianto combinato di cuore e fegato) o per l'impianto di un dispositivo di assistenza meccanica cardiaca, sono stati trattati allo stesso modo della morte. "Vincere" rappresenta un partecipante che fa meglio in base al confronto gerarchico. L'unità riportata è il totale delle "vittorie" per ogni gruppo di trattamento dall'esecuzione di tale confronto gerarchico tra tutti e 4 gli strati dello studio.
Basale fino al mese 30

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Basale fino al mese 30
È stato analizzato il numero di decessi dovuti a qualsiasi causa. I partecipanti che hanno interrotto il trapianto (trapianto di cuore e trapianto combinato di cuore e fegato) o per l'impianto di un dispositivo di assistenza meccanica cardiaca sono stati trattati allo stesso modo della morte.
Basale fino al mese 30
Frequenza dei ricoveri cardiovascolari
Lasso di tempo: Dal basale al mese 30
I ricoveri per CV per anno sono calcolati come il numero di ricoveri per CV del partecipante in base alla durata dello studio in anni.
Dal basale al mese 30
Variazione rispetto al basale della distanza totale percorsa durante il test del cammino di 6 minuti (6MWT) al mese 30
Lasso di tempo: Basale, mese 30
6MWT è la distanza totale che un partecipante potrebbe percorrere in 6 minuti. Ai partecipanti è stato chiesto di eseguire il test a un ritmo per loro confortevole, con tutte le pause di cui avevano bisogno.
Basale, mese 30
Variazione rispetto al basale nel punteggio complessivo del questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ-OS) al mese 30
Lasso di tempo: Basale, mese 30
KCCQ è un questionario di 23 voci compilato dai partecipanti che valuta lo stato di salute e la qualità della vita correlata alla salute nei partecipanti con insufficienza cardiaca. Sono stati calcolati otto punteggi di dominio per il KCCQ: limitazione fisica, limitazione sociale, qualità della vita, autoefficacia, stabilità dei sintomi, frequenza dei sintomi, carico dei sintomi e sintomi totali (calcolati come media dei punteggi della frequenza dei sintomi e del carico dei sintomi). Sono stati inoltre calcolati due punteggi di riepilogo: Riepilogo clinico (calcolato come media dei punteggi relativi a limitazione fisica e sintomi totali) e Riepilogo generale (calcolato come media dei punteggi relativi a limitazione fisica, limitazione sociale, sintomi totali e qualità della vita). I punteggi di dominio e di riepilogo sono stati ridimensionati per variare da 0 (minimo) a 100 (massimo); punteggi più alti rappresentano uno stato di salute migliore.
Basale, mese 30
Numero di partecipanti con mortalità correlata al sistema cardiovascolare
Lasso di tempo: Basale fino al mese 30
Vengono riportati i decessi giudicati correlati a CV e indeterminati. I partecipanti che hanno interrotto il trapianto (trapianto di cuore e trapianto combinato di cuore e fegato) o per l'impianto di un dispositivo di assistenza meccanica cardiaca, sono stati trattati allo stesso modo della morte.
Basale fino al mese 30
Percentuale di partecipanti con transtiretina stabilizzata (TTR) al mese 1
Lasso di tempo: Mese 1
La stabilizzazione TTR è una misura del grado di stabilizzazione offerto alla molecola TTR da tafamidis.
Mese 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 dicembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

7 febbraio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

7 febbraio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 novembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 novembre 2013

Primo Inserito (Stima)

26 novembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 aprile 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 aprile 2019

Ultimo verificato

1 aprile 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • B3461028
  • 2012-002465-35 (Numero EudraCT)
  • ATTR-ACT (Altro identificatore: Alias Study Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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