Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność tafamidisu u pacjentów z kardiomiopatią transtyretynową (ATTR-ACT)

15 kwietnia 2019 zaktualizowane przez: Pfizer

MIĘDZYNARODOWE, WIELOKRODOWE BADANIE 3 FAZY, PODWÓJNIE ŚLEPĄ, KONTROLOWANE PLACEBO, RANDOMIZOWANE BADANIE W CELU OCENY SKUTECZNOŚCI, BEZPIECZEŃSTWA I TOLERANCJI CODZIENNEGO DOUSTNEGO PODAWANIA TAFAMIDISU MEGLUMINOWEGO (PF-06291826) 20 MG LUB 80 MG W PORÓWNANIU Z PLACEBO U OSÓB Z ROZPOZNANIEM KARDIOMIOPATII TRANSTYRETYNOWEJ (TTR-CM)

W tym badaniu fazy 3 zbadana zostanie skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja doustnej dziennej dawki 20 mg lub 80 mg tafamidisu w kapsułkach z megluminą w porównaniu z placebo u pacjentów z wariantami genetycznymi transtyretyny lub transtyretyną typu dzikiego powodującymi kardiomiopatię amyloidową.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Faza 3, wieloośrodkowe, globalne, trójramienne, równoległe badanie kontrolowane placebo, z podwójnie ślepą próbą, randomizowane, mające na celu określenie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji tafamidisu na wyniki kliniczne (śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny i częstość hospitalizacji związanych z układem sercowo-naczyniowym) w osobników z wariantami genetycznymi transtyretyny lub transtyretyną typu dzikiego powodującymi kardiomiopatię amyloidową.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

441

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Brazylia
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brazylia, 21941-913
        • Unidade de Pesquisa Clinica / Hospital Universitario Clementino Fraga Filho / UFRJ
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny, Nemocnicni lekarna
      • Brno, Czechy, 656 91
        • Nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Praha 2, Czechy, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • Praha 2, Czechy, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Nemocnicni lekarna
      • Praha 4, Czechy, 140 21
        • IKEM, Ustavni lekarna
      • Praha 4, Czechy, 140 21
        • IKEM
  • Francja
      • Clamart, Francja, 92140
        • Hôpital Antoine Béclère
      • Creteil, Francja, 94010
        • CHU Henri Mondor
  • Hiszpania
      • A Coruna, Hiszpania, 15006
        • Hospital Universitario A Coruna
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Hiszpania, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Hiszpania, 30120
        • Hospital Clinico Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Japonia
      • Nagano, Japonia, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japonia, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-city, Kumamoto, Japonia, 8608556
        • Kumamoto University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary/Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
  • Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Muenster, Niemcy, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35249
        • The Kirklin Clinic
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35249
        • UAB Hospital Department of Pharmacy IDS
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35249
        • University Hospital, University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Speciality Building
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Building
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • UCSD Sulpizio Cardiovascular Center
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037-0620
        • UCSD Clinical and Translational Research Institute, Investigational Drug Service
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037-0990
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center, Investigational Drug Pharmacy Services
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Care Foundation
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF Cardiovascular Care and Prevention Center
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University Hospital and Clinics
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33442
        • UM Sylvester at Deerfield Beach
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern Medical Group
      • Oak Lawn, Illinois, Stany Zjednoczone, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland, School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital IDS Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston Medical Center - Cardiovascular Center, Outpatient Clinic
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston Medical Center Investigational Pharmacy Services
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston University Medical Center General Clinical Research Unit
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Michigan Medicine,University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic Pharmacy Research Supp
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • New York University Hospitals
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Doctors Faculty Practice
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • The Mount Sinai Hospital Department of Pharmacy
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10034
        • Columbia University Medical Center/Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • OHSU Center for Health and Healing
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • OHSU Research Pharmacy Services
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah,Health Sciences Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • VCU Medical Center - Ambulatory Care Clinic
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • VCU Medical Center - Main Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98101
        • Virginia Mason Medical Center
  • Szwecja
      • Skelleftea, Szwecja, 93186
        • Medicin-Geriatrik kliniken-Skelleftea lasarett
      • Uppsala, Szwecja, 751 85
        • Sjukhusvägen, Akademiska sjukhuset
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40138
        • U.O. Cardiologia- Prof. Rapezzi
      • Brescia, Włochy, 25123
        • Unita Operativa di Cardiologia
      • Firenze, Włochy, 50134
        • S.O.D. Cardiologia Generale 1 - D.A.I. del Cuore e dei Vasi
      • Pavia, Włochy, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura Delle Amiloidosi Sistemiche - Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0RE
        • St. George's University of London
      • London, Zjednoczone Królestwo, EC1A 7BE
        • St Bartholomew's Hospital-Barts Health NHS Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0QT
        • St. George's Hospital (St George's Healthcare NHS Trust)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 86 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Niewydolność serca (HF) w wywiadzie z co najmniej 1 wcześniejszą hospitalizacją z powodu HF lub objawami klinicznymi HF (bez hospitalizacji) objawiającymi się objawami przedmiotowymi lub podmiotowymi przeciążenia objętościowego lub podwyższonymi ciśnieniami wewnątrzsercowymi (np. przekrwienie płuc widoczne na zdjęciu rentgenowskim lub osłuchiwaniu, obrzęki obwodowe), które wymagały/wymagają leczenia diuretykiem w celu uzyskania poprawy,
  • Dowód zajęcia serca w badaniu echokardiograficznym z końcoworozkurczową grubością ściany przegrody międzykomorowej > 12 mm,
  • Obecność złogów amyloidu w biopsji tkanki i obecność wariantu genotypu TTR i/lub identyfikacja białka prekursorowego TTR za pomocą immunohistochemii, scyntygrafii lub spektrometrii mas

Kryteria wyłączenia:

  • Klasyfikacja IV według New York Heart Association (NYHA).
  • Obecność amyloidozy pierwotnej (łańcuchów lekkich).
  • Przebyty przeszczep wątroby lub serca albo wszczepione mechaniczne urządzenie wspomagające pracę serca.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Kontrola placebo
Lek: Placebo
Placebo w miękkich żelowych kapsułkach podawane raz dziennie przez 30 miesięcy
Eksperymentalny: Tafamidis - 20 mg
Aktywna kuracja - niska dawka
Lek: Tafamidis
Tafamidis 20 mg w miękkich kapsułkach żelowych podawany raz dziennie przez 30 miesięcy
Lek: Tafamidis
Tafamidis 80 mg w miękkich kapsułkach żelowych podawany raz dziennie przez 30 miesięcy
Eksperymentalny: Tafamidis - 80 mg
Aktywna kuracja - wysoka dawka
Lek: Tafamidis
Tafamidis 20 mg w miękkich kapsułkach żelowych podawany raz dziennie przez 30 miesięcy
Lek: Tafamidis
Tafamidis 80 mg w miękkich kapsułkach żelowych podawany raz dziennie przez 30 miesięcy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Hierarchiczna kombinacja śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny i częstości hospitalizacji z przyczyn sercowo-naczyniowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 30
Analizę śmiertelności ogólnej i częstości hospitalizacji z przyczyn sercowo-naczyniowych przeprowadzono metodą Finkelsteina-Schoenfelda. Metoda łączy śmiertelność z dowolnej przyczyny i częstość hospitalizacji związanych z chorobami sercowo-naczyniowymi w sposób hierarchiczny, z uwzględnieniem śmiertelności z dowolnej przyczyny w pierwszej kolejności. Metoda porównuje każdego uczestnika z każdym innym uczestnikiem w ramach warstw, przypisując +1 „lepszemu” uczestnikowi i -1 „gorszemu” uczestnikowi oraz 0, jeśli mają „remis”. Uczestnicy, którzy przerwali transplantację (przeszczep serca i połączony przeszczep serca i wątroby) lub w celu wszczepienia mechanicznego urządzenia wspomagającego serce, byli traktowani w taki sam sposób jak śmierć. „Zwycięstwo” oznacza, że ​​uczestnik radzi sobie lepiej w oparciu o porównanie hierarchiczne. Zgłoszoną jednostką jest łączna liczba „wygranych” dla każdej grupy leczenia z przeprowadzenia takiego hierarchicznego porównania we wszystkich 4 warstwach w badaniu.
Linia bazowa do miesiąca 30

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 30
Przeanalizowano liczbę zgonów z dowolnej przyczyny. Uczestnicy, którzy przerwali transplantację (przeszczep serca i połączony przeszczep serca i wątroby) lub w celu wszczepienia mechanicznego urządzenia wspomagającego serce, byli traktowani w taki sam sposób, jak śmierć.
Linia bazowa do miesiąca 30
Częstość hospitalizacji z przyczyn sercowo-naczyniowych
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 30
Liczba hospitalizacji związanych z CV w ciągu roku jest obliczana jako liczba hospitalizacji uczestnika związanych z CV w czasie trwania badania w latach.
Wartość bazowa do miesiąca 30
Zmiana całkowitej odległości pokonanej podczas 6-minutowego testu marszu (6MWT) w 30. miesiącu względem wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 30
6MWT to całkowity dystans, jaki uczestnik może przejść w ciągu 6 minut. Uczestnicy zostali poproszeni o wykonanie testu w dogodnym dla nich tempie, z dowolną liczbą przerw.
Wartość bazowa, miesiąc 30
Zmiana od wartości początkowej w ogólnym wyniku kwestionariusza Kardiomiopatii Kansas City (KCCQ-OS) w 30. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 30
KCCQ to 23-punktowy kwestionariusz wypełniany przez uczestników, który ocenia stan zdrowia i związaną ze zdrowiem jakość życia uczestników z niewydolnością serca. Dla KCCQ obliczono osiem wyników domenowych: ograniczenia fizyczne, ograniczenia społeczne, jakość życia, poczucie własnej skuteczności, stabilność objawów, częstość występowania objawów, nasilenie objawów i łączna liczba objawów (obliczona jako średnia wyników częstości występowania objawów i obciążenia objawami). Obliczono również dwa wyniki sumaryczne: Podsumowanie kliniczne (obliczone jako średnia z ograniczeń fizycznych i całkowitych wyników objawów) oraz Podsumowanie ogólne (obliczone jako średnia z ograniczeń fizycznych, ograniczeń społecznych, wszystkich objawów i jakości życia). Wyniki domeny i podsumowanie zostały przeskalowane do zakresu od 0 (minimum) do 100 (maksimum); wyższe wyniki oznaczają lepszy stan zdrowia.
Wartość bazowa, miesiąc 30
Liczba uczestników ze śmiertelnością związaną z chorobami układu krążenia
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 30
Zgłaszane są zgony uznane za związane z CV i nieokreślone. Uczestnicy, którzy przerwali transplantację (przeszczep serca i połączony przeszczep serca i wątroby) lub w celu wszczepienia mechanicznego urządzenia wspomagającego serce, byli traktowani w taki sam sposób jak śmierć.
Linia bazowa do miesiąca 30
Odsetek uczestników ze stabilizowaną transtyretyną (TTR) w miesiącu 1
Ramy czasowe: Miesiąc 1
Stabilizacja TTR jest miarą stopnia stabilizacji zapewnionej cząsteczce TTR przez tafamidis.
Miesiąc 1

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 grudnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 lutego 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 lutego 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 listopada 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 listopada 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

26 listopada 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 kwietnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • B3461028
  • 2012-002465-35 (Numer EudraCT)
  • ATTR-ACT (Inny identyfikator: Alias Study Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć pod adresem: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Tafamidis

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ecuador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj