Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost tafamidisu u pacientů s transthyretinovou kardiomyopatií (ATTR-ACT)

15. dubna 2019 aktualizováno: Pfizer

MULTICECENTRICKÁ, MEZINÁRODNÍ, FÁZE 3, DVOJSLEPINÁ, PLACEBEM ŘÍZENÁ, NÁHODNÁ STUDIE K HODNOCENÍ ÚČINNOSTI, BEZPEČNOSTI A SNÁŠENÍ DENNÍHO PERORÁLNÍHO DÁVKOVÁNÍ TAFAMIDIS MEGLUMINE (PF-06291826) INMGORACEBO SUBMGOR 20 INFORMACE DIAGNOSTIKOVANÁ TRANSTYRETINOVÁ KARDIOMYOPATIE (TTR-CM)

Tato studie fáze 3 bude zkoumat účinnost, bezpečnost a snášenlivost perorální denní dávky 20 mg nebo 80 mg tafamidis megluminových tobolek ve srovnání s placebem u subjektů buď s transtyretinovými genetickými variantami, nebo s transtyretinem divokého typu vedoucí k amyloidní kardiomyopatii.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Fáze 3, multicentrická, globální, tříramenná, paralelní design, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, randomizovaná studie ke stanovení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti tafamidis na klinické výsledky (úmrtnost ze všech příčin a frekvence hospitalizací souvisejících s kardiovaskulárním systémem) subjekty buď s transthyretinovými genetickými variantami, nebo transtyretinem divokého typu, což vede k amyloidní kardiomyopatii.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

441

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Brazílie
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brazílie, 21941-913
        • Unidade de Pesquisa Clinica / Hospital Universitario Clementino Fraga Filho / UFRJ
  • Francie
      • Clamart, Francie, 92140
        • Hôpital Antoine Béclère
      • Creteil, Francie, 94010
        • Chu Henri Mondor
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40138
        • U.O. Cardiologia- Prof. Rapezzi
      • Brescia, Itálie, 25123
        • Unita Operativa di Cardiologia
      • Firenze, Itálie, 50134
        • S.O.D. Cardiologia Generale 1 - D.A.I. del Cuore e dei Vasi
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura Delle Amiloidosi Sistemiche - Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
  • Japonsko
      • Nagano, Japonsko, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japonsko, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-city, Kumamoto, Japonsko, 8608556
        • Kumamoto University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary/Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
  • Německo
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Muenster, Německo, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SW17 0RE
        • St. George's University of London
      • London, Spojené království, EC1A 7BE
        • St Bartholomew's Hospital-Barts Health NHS Trust
      • London, Spojené království, SW17 0QT
        • St. George's Hospital (St George's Healthcare NHS Trust)
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35249
        • The Kirklin Clinic
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35249
        • UAB Hospital Department of Pharmacy IDS
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35249
        • University Hospital, University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Speciality Building
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Building
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • UCSD Sulpizio Cardiovascular Center
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037-0620
        • UCSD Clinical and Translational Research Institute, Investigational Drug Service
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037-0990
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center, Investigational Drug Pharmacy Services
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Care Foundation
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • UCSF Cardiovascular Care and Prevention Center
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University Hospital and Clinics
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Spojené státy, 33442
        • UM Sylvester at Deerfield Beach
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern Medical Group
      • Oak Lawn, Illinois, Spojené státy, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland, School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital IDS Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston Medical Center - Cardiovascular Center, Outpatient Clinic
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston Medical Center Investigational Pharmacy Services
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston University Medical Center General Clinical Research Unit
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Michigan Medicine,University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic Pharmacy Research Supp
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • New York University Hospitals
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Doctors Faculty Practice
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • The Mount Sinai Hospital Department of Pharmacy
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Spojené státy, 10034
        • Columbia University Medical Center/Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • OHSU Center for Health and Healing
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • OHSU Research Pharmacy Services
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah,Health Sciences Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • VCU Medical Center - Ambulatory Care Clinic
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • VCU Medical Center - Main Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
        • Virginia Mason Medical Center
  • Česko
      • Brno, Česko, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny, Nemocnicni lekarna
      • Brno, Česko, 656 91
        • Nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Praha 2, Česko, 128 08
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
      • Praha 2, Česko, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Nemocnicni lekarna
      • Praha 4, Česko, 140 21
        • IKEM, Ustavni lekarna
      • Praha 4, Česko, 140 21
        • IKEM
  • Španělsko
      • A Coruna, Španělsko, 15006
        • Hospital Universitario A Coruna
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Španělsko, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Španělsko, 30120
        • Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Švédsko
      • Skelleftea, Švédsko, 93186
        • Medicin-Geriatrik kliniken-Skelleftea lasarett
      • Uppsala, Švédsko, 751 85
        • Sjukhusvägen, Akademiska sjukhuset

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 86 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Srdeční selhání (HF) v anamnéze s alespoň 1 předchozí hospitalizací pro srdeční selhání nebo klinický důkaz srdečního selhání (bez hospitalizace) projevující se známkami nebo příznaky objemového přetížení nebo zvýšeným intrakardiálním tlakem (např. plicní kongesce na rentgenu nebo auskultaci, periferní edém), který vyžaduje/vyžaduje léčbu diuretiky pro zlepšení,
  • Důkaz srdečního postižení echokardiografií s tloušťkou stěny interventrikulárního septa > 12 mm na konci diastoly,
  • Přítomnost depozit amyloidu v bioptické tkáni a přítomnost variantního genotypu TTR a/nebo identifikace prekurzorového proteinu TTR imunohistochemií, scintigrafií nebo hmotnostní spektrometrií

Kritéria vyloučení:

  • Klasifikace podle New York Heart Association (NYHA) IV.
  • Přítomnost primární (lehký řetězec) amyloidózy.
  • Předchozí transplantace jater nebo srdce nebo implantované zařízení pro mechanickou srdeční podporu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Kontrola placeba
Lék: Placebo
Placebo v měkkých gelových kapslích podávané jednou denně po dobu 30 měsíců
Experimentální: Tafamidis - 20 mg
Aktivní léčba – nízká dávka
Lék: Tafamidis
Tafamidis 20 mg v měkkých gelových tobolkách podávaných jednou denně po dobu 30 měsíců
Lék: Tafamidis
Tafamidis 80 mg v měkkých gelových tobolkách podávaných jednou denně po dobu 30 měsíců
Experimentální: Tafamidis - 80 mg
Aktivní léčba - vysoká dávka
Lék: Tafamidis
Tafamidis 20 mg v měkkých gelových tobolkách podávaných jednou denně po dobu 30 měsíců
Lék: Tafamidis
Tafamidis 80 mg v měkkých gelových tobolkách podávaných jednou denně po dobu 30 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hierarchická kombinace úmrtnosti ze všech příčin a frekvence hospitalizací souvisejících s kardiovaskulárním systémem
Časové okno: Základní stav do 30. měsíce
Celková mortalita a frekvence kardiovaskulárních hospitalizací byly analyzovány pomocí Finkelstein-Schoenfeldovy metody. Metoda kombinuje mortalitu ze všech příčin a frekvenci hospitalizací souvisejících s KV hierarchickým způsobem, přičemž nejprve používá mortalitu ze všech příčin. Metoda porovnává každého účastníka s každým dalším účastníkem ve vrstvách, přičemž přiřadí +1 „lepšímu“ účastníkovi a -1 „horšímu“ účastníkovi a 0, pokud jsou „shodné“. S účastníky, kteří přerušili transplantaci (transplantaci srdce a kombinovanou transplantaci srdce a jater) nebo implantaci srdečního mechanického pomocného zařízení, bylo zacházeno stejným způsobem jako úmrtí. „Výhra“ představuje účastníka, který si vede lépe na základě hierarchického srovnání. Vykazovaná jednotka je celková "výhra" pro každou léčebnou skupinu z provedení takového hierarchického srovnání napříč všemi 4 vrstvami ve studii.
Základní stav do 30. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Všeobecná úmrtnost
Časové okno: Základní stav do 30. měsíce
Byl analyzován počet úmrtí z jakékoli příčiny. S účastníky, kteří přestali kvůli transplantaci (transplantace srdce a kombinovaná transplantace srdce a jater) nebo kvůli implantaci zařízení pro srdeční mechanickou pomoc, bylo zacházeno stejným způsobem jako při úmrtí.
Základní stav do 30. měsíce
Frekvence hospitalizací souvisejících s kardiovaskulárním systémem
Časové okno: Výchozí stav do 30. měsíce
Počet hospitalizací souvisejících s CV za rok se vypočítá jako počet hospitalizací souvisejících s CV během trvání studie v letech.
Výchozí stav do 30. měsíce
Změna celkové vzdálenosti ušlé během 6minutového testu chůze (6MWT) od základní linie v 30. měsíci
Časové okno: Základní stav, 30. měsíc
6MWT je celková vzdálenost, kterou by účastník mohl ujít za 6 minut. Účastníci byli požádáni, aby provedli test tempem, které jim bylo pohodlné, s tolika přestávkami, kolik potřebují.
Základní stav, 30. měsíc
Změna celkového skóre v dotazníku kardiomyopatie v Kansas City (KCCQ-OS) od výchozího stavu k 30. měsíci
Časové okno: Základní stav, 30. měsíc
KCCQ je 23-položkový dotazník vyplněný účastníky, který hodnotí zdravotní stav a kvalitu života související se zdravím u účastníků se srdečním selháním. Pro KCCQ bylo vypočteno skóre osmi domén: Fyzické omezení, Sociální omezení, Kvalita života, Vlastní účinnost, Stabilita symptomů, Frekvence symptomů, Zátěž symptomů a Celkové symptomy (vypočteno jako průměr skóre frekvence symptomů a zátěže symptomů). Byla také vypočtena dvě souhrnná skóre: Klinické shrnutí (vypočtené jako průměr skóre fyzického omezení a celkového skóre symptomů) a Celkové shrnutí (vypočtené jako průměr skóre fyzického omezení, sociálního omezení, celkových symptomů a kvality života). Doménové a souhrnné skóre bylo škálováno v rozsahu od 0 (minimum) do 100 (maximum); vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav.
Základní stav, 30. měsíc
Počet účastníků s kardiovaskulární mortalitou
Časové okno: Základní stav do 30. měsíce
Jsou hlášena úmrtí posouzená jako související s CV a neurčitá. S účastníky, kteří přerušili transplantaci (transplantaci srdce a kombinovanou transplantaci srdce a jater) nebo implantaci srdečního mechanického pomocného zařízení, bylo zacházeno stejným způsobem jako úmrtí.
Základní stav do 30. měsíce
Procento účastníků se stabilizovaným transthyretinem (TTR) v 1. měsíci
Časové okno: Měsíc 1
Stabilizace TTR je mírou stupně stabilizace, kterou molekule TTR poskytuje tafamidis.
Měsíc 1

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. prosince 2013

Primární dokončení (Aktuální)

7. února 2018

Dokončení studie (Aktuální)

7. února 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. listopadu 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2013

První zveřejněno (Odhad)

26. listopadu 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. dubna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. dubna 2019

Naposledy ověřeno

1. dubna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • B3461028
  • 2012-002465-35 (Číslo EudraCT)
  • ATTR-ACT (Jiný identifikátor: Alias Study Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Transthyretinová (TTR) amyloidní kardiomyopatie

Klinické studie na Tafamidis

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United States

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit