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Sicherheit und Wirksamkeit von Tafamidis bei Patienten mit Transthyretin-Kardiomyopathie (ATTR-ACT)

15. April 2019 aktualisiert von: Pfizer

EINE MULTIZENTRISCHE, INTERNATIONALE, DOPPELBLINDE, PLACEBO-KONTROLLIERTE, RANDOMISIERTE PHASE-3-STUDIE ZUR BEWERTUNG DER WIRKSAMKEIT, SICHERHEIT UND VERTRÄGLICHKEIT DER TÄGLICHEN ORALEN DOSIERUNG VON TAFAMIDIS MEGLUMIN (PF-06291826) 20 MG ODER 80 MG IM VERGLEICH ZU PLACEBO BEI DEN PERSONEN MIT TRANSTHYRETIN-KARDIOMYOPATHIE (TTR-CM) DIAGNOSTIZIERT

Diese Phase-3-Studie wird die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit einer oralen Tagesdosis von 20 mg oder 80 mg Tafamidis-Meglumin-Kapseln im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit genetischen Transthyretin-Varianten oder Wildtyp-Transthyretin, die zu Amyloid-Kardiomyopathie führen, untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Phase 3, multizentrische, globale, dreiarmige, placebokontrollierte, doppelblinde, randomisierte Studie mit parallelem Design zur Bestimmung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Tafamidis in Bezug auf die klinischen Ergebnisse (Gesamtmortalität und Häufigkeit kardiovaskulär bedingter Krankenhauseinweisungen) in Patienten mit entweder genetischen Transthyretin-Varianten oder Wildtyp-Transthyretin, was zu einer Amyloid-Kardiomyopathie führt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

441

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Brasilien
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasilien, 21941-913
        • Unidade de Pesquisa Clinica / Hospital Universitario Clementino Fraga Filho / UFRJ
  • Deutschland
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Medical University of Heidelberg
      • Muenster, Deutschland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Frankreich
      • Clamart, Frankreich, 92140
        • Hopital Antoine Beclere
      • Creteil, Frankreich, 94010
        • CHU Henri Mondor
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • U.O. Cardiologia- Prof. Rapezzi
      • Brescia, Italien, 25123
        • Unita Operativa di Cardiologia
      • Firenze, Italien, 50134
        • S.O.D. Cardiologia Generale 1 - D.A.I. del Cuore e dei Vasi
      • Pavia, Italien, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura Delle Amiloidosi Sistemiche - Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
  • Japan
      • Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-city, Kumamoto, Japan, 8608556
        • Kumamoto University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary/Foothills Medical Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
  • Schweden
      • Skelleftea, Schweden, 93186
        • Medicin-Geriatrik kliniken-Skelleftea lasarett
      • Uppsala, Schweden, 751 85
        • Sjukhusvägen, Akademiska sjukhuset
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien, 15006
        • Hospital Universitario A Coruña
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
    • Murcia
      • El Palmar, Murcia, Spanien, 30120
        • Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny, Nemocnicni lekarna
      • Brno, Tschechien, 656 91
        • Nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Praha 2, Tschechien, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • Praha 2, Tschechien, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze, Nemocnicni lekarna
      • Praha 4, Tschechien, 140 21
        • IKEM, Ustavni lekarna
      • Praha 4, Tschechien, 140 21
        • IKEM
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35249
        • The Kirklin Clinic
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35249
        • UAB Hospital Department of Pharmacy IDS
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35249
        • University Hospital, University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85054
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Speciality Building
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85259
        • Mayo Clinic Arizona - Mayo Clinic Building
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • UCSD Sulpizio Cardiovascular Center
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037-0620
        • UCSD Clinical and Translational Research Institute, Investigational Drug Service
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037-0990
        • Altman Clinical Translational Research Institute
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center, Investigational Drug Pharmacy Services
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Care Foundation
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • UCSF Cardiovascular Care and Prevention Center
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University Hospital and Clinics
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Vereinigte Staaten, 33442
        • UM Sylvester at Deerfield Beach
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Hospital & Clinics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern Medical Group
      • Oak Lawn, Illinois, Vereinigte Staaten, 60453
        • Advocate Christ Medical Centre
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • University of Maryland, School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital IDS Pharmacy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston Medical Center - Cardiovascular Center, Outpatient Clinic
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston Medical Center Investigational Pharmacy Services
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston University Medical Center General Clinical Research Unit
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Michigan Medicine,University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic Pharmacy Research Supp
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • New York University Hospitals
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai Doctors Faculty Practice
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • The Mount Sinai Hospital Department of Pharmacy
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center Research Pharmacy
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10034
        • Columbia University Medical Center/Clinical Cardiovascular Research Laboratory for the Elderly
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • OHSU Center for Health and Healing
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • OHSU Research Pharmacy Services
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah,Health Sciences Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • VCU Medical Center - Ambulatory Care Clinic
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • VCU Medical Center - Main Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98101
        • Virginia Mason Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SW17 0RE
        • St. George's University of London
      • London, Vereinigtes Königreich, EC1A 7BE
        • St Bartholomew's Hospital-Barts Health NHS Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, SW17 0QT
        • St. George's Hospital (St George's Healthcare NHS Trust)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 88 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Herzinsuffizienz (HF) in der Anamnese mit mindestens 1 vorangegangenem Krankenhausaufenthalt wegen Herzinsuffizienz oder klinischem Nachweis von Herzinsuffizienz (ohne Krankenhausaufenthalt), manifestiert durch Anzeichen oder Symptome einer Volumenüberlastung oder erhöhten intrakardialen Drucks (z. B. erhöhter Jugularvenendruck, Kurzatmigkeit oder Anzeichen). Lungenstauung bei Röntgen oder Auskultation, peripheres Ödem), das zur Besserung eine Behandlung mit einem Diuretikum erfordert/erfordert,
  • Nachweis einer Herzbeteiligung durch Echokardiographie bei einer enddiastolischen interventrikulären Septumwandstärke > 12 mm,
  • Vorhandensein von Amyloidablagerungen im Biopsiegewebe und Vorhandensein eines abweichenden TTR-Genotyps und/oder Identifizierung des TTR-Vorläuferproteins durch Immunhistochemie, Szintigraphie oder Massenspektrometrie

Ausschlusskriterien:

  • Eine Klassifikation der New York Heart Association (NYHA) von IV.
  • Vorhandensein einer primären Amyloidose (Leichtketten-Amyloidose).
  • Vorherige Leber- oder Herztransplantation oder implantiertes mechanisches Herzunterstützungssystem.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Kontrolle
Arzneimittel: Placebo
Placebo in Weichgelkapseln einmal täglich für 30 Monate
Experimental: Tafamidis - 20 mg
Aktive Behandlung - Niedrige Dosis
Arzneimittel: Tafamidis
Tafamidis 20 mg in Weichgelkapseln wird einmal täglich über 30 Monate verabreicht
Arzneimittel: Tafamidis
Tafamidis 80 mg in Weichgelkapseln wird einmal täglich über 30 Monate verabreicht
Experimental: Tafamidis - 80 mg
Aktive Behandlung - Hochdosiert
Arzneimittel: Tafamidis
Tafamidis 20 mg in Weichgelkapseln wird einmal täglich über 30 Monate verabreicht
Arzneimittel: Tafamidis
Tafamidis 80 mg in Weichgelkapseln wird einmal täglich über 30 Monate verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hierarchische Kombination von Gesamtmortalität und Häufigkeit kardiovaskulär bedingter Krankenhauseinweisungen
Zeitfenster: Baseline bis zum 30. Monat
Die Gesamtmortalität und die Häufigkeit kardiovaskulärer Hospitalisierungen wurden mit der Finkelstein-Schoenfeld-Methode analysiert. Die Methode kombiniert die Gesamtmortalität und die Häufigkeit kardiovaskulärer Krankenhauseinweisungen hierarchisch, wobei zuerst die Gesamtmortalität verwendet wird. Das Verfahren vergleicht jeden Teilnehmer mit jedem anderen Teilnehmer innerhalb von Schichten und weist dem "besseren" Teilnehmer eine +1 und dem "schlechteren" Teilnehmer eine -1 und 0 zu, wenn sie "gleichbleibend" sind. Teilnehmer, die wegen einer Transplantation (Herztransplantation und kombinierte Herz- und Lebertransplantation) oder wegen der Implantation eines mechanischen Herzunterstützungssystems abbrachen, wurden wie Todesfälle behandelt. „Sieg“ steht für einen Teilnehmer, der basierend auf einem hierarchischen Vergleich besser abschneidet. Die berichtete Einheit ist der Gesamtgewinn für jede Behandlungsgruppe aus der Durchführung eines solchen hierarchischen Vergleichs über alle 4 Schichten in der Studie.
Baseline bis zum 30. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtmortalität
Zeitfenster: Baseline bis zum 30. Monat
Die Anzahl der Todesfälle aufgrund jeglicher Ursache wurde analysiert. Teilnehmer, die wegen einer Transplantation (Herztransplantation und kombinierte Herz- und Lebertransplantation) oder wegen der Implantation eines mechanischen Herzunterstützungssystems abbrachen, wurden wie Todesfälle behandelt.
Baseline bis zum 30. Monat
Häufigkeit kardiovaskulär bedingter Krankenhauseinweisungen
Zeitfenster: Baseline bis Monat 30
CV-bezogene Krankenhausaufenthalte pro Jahr werden als Anzahl der CV-bezogenen Krankenhausaufenthalte der Teilnehmer nach Studiendauer in Jahren berechnet.
Baseline bis Monat 30
Änderung der während des 6-Minuten-Gehtests (6MWT) in Monat 30 zurückgelegten Gesamtstrecke gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Monat 30
6 MWT ist die Gesamtstrecke, die ein Teilnehmer in 6 Minuten zurücklegen könnte. Die Teilnehmer wurden gebeten, den Test in einem für sie angenehmen Tempo mit so vielen Pausen wie nötig durchzuführen.
Baseline, Monat 30
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Gesamtscore (KCCQ-OS) in Monat 30
Zeitfenster: Baseline, Monat 30
KCCQ ist ein von Teilnehmern ausgefüllter Fragebogen mit 23 Punkten, der den Gesundheitszustand und die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Herzinsuffizienz bewertet. Für den KCCQ wurden acht Domänenwerte berechnet: Körperliche Einschränkung, soziale Einschränkung, Lebensqualität, Selbstwirksamkeit, Symptomstabilität, Symptomhäufigkeit, Symptombelastung und Gesamtsymptome (berechnet als Mittelwert der Symptomhäufigkeits- und Symptombelastungswerte). Außerdem wurden zwei zusammenfassende Werte berechnet: Klinische Zusammenfassung (berechnet als Mittelwert der körperlichen Einschränkung und Gesamtsymptomwerte) und Gesamtzusammenfassung (berechnet als Mittelwert der körperlichen Einschränkung, sozialen Einschränkung, Gesamtsymptome und Lebensqualitätswerte). Domänen- und Gesamtpunktzahlen wurden auf einen Bereich von 0 (Minimum) bis 100 (Maximum) skaliert; Höhere Werte stehen für einen besseren Gesundheitszustand.
Baseline, Monat 30
Anzahl der Teilnehmer mit kardiovaskulär bedingter Mortalität
Zeitfenster: Baseline bis zum 30. Monat
Todesfälle, die als lebenslaufbezogen und unbestimmt eingestuft wurden, werden gemeldet. Teilnehmer, die wegen einer Transplantation (Herztransplantation und kombinierte Herz- und Lebertransplantation) oder wegen der Implantation eines mechanischen Herzunterstützungssystems abbrachen, wurden wie Todesfälle behandelt.
Baseline bis zum 30. Monat
Prozentsatz der Teilnehmer mit stabilisiertem Transthyretin (TTR) in Monat 1
Zeitfenster: Monat 1
Die TTR-Stabilisierung ist ein Maß für den Stabilisierungsgrad, der dem TTR-Molekül durch Tafamidis verliehen wird.
Monat 1

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Dezember 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. Februar 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. Februar 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. November 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. November 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

26. November 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. April 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. April 2019

Zuletzt verifiziert

1. April 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • B3461028
  • 2012-002465-35 (EudraCT-Nummer)
  • ATTR-ACT (Andere Kennung: Alias Study Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Transthyretin (TTR) Amyloid-Kardiomyopathie

Klinische Studien zur Tafamidis

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