ALS 환자에게 뇌실내 경로를 통한 sNN0029 투여의 안전성 연구

포함 기준:

• 개정된 World Federation of Neurology(WFN) El Escorial 기준에 따라 추가 검사실 증거 유무에 관계없이 확실한 것으로 분류된 ALS의 임상 진단.
• 환자가 riluzole로 치료를 받고 있는 경우 스크리닝 전 적어도 지난 30일 동안 안정적인 용량을 투여받아야 합니다.
• 연구자의 의견에 따르면, 환자는 카테터 및 주입 펌프의 정위 이식에 필요한 수술을 받는 데 의학적으로 적합합니다.

제외 기준:

1. 장치 이식을 위한 마취 중 환자에게 위험이 있다고 판단되는 호흡 기능 장애.
2. 고혈압은 >160 mmHg 수축기 혈압 또는 >90 mmHg 이완기 혈압으로 정의됩니다.
3. 혈소판 수, 정규화된 프로트롬빈 복합물(PK-INR), 정상 범위를 벗어난 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간(APTT)을 포함한 응고 매개변수 값.
4. 이 연구에 대한 안전 문제를 암시하는 임상적으로 중요한 결과가 포함된 안과 검사(안저 촬영, 시력 및 시야 측정).
5. 당뇨병의 진단.
6. 종양 및 과형성을 포함한 ALS 이외의 구조적 뇌 질환의 병력.
7. 뇌 및 경추의 MRI, 종양 소견, 병리학적 출혈의 잠재적 원인, 또는 안전성이나 유효성 평가를 방해할 수 있는 이상 또는 판단에서 조사자의 수술 위험을 환자에게 나타냅니다. MRI 및/또는 MRA가 스크리닝 전 1개월 이내에 수행된 경우 해당 검사 결과를 사용할 수 있습니다.
8. 수술 절차를 방해하는 모든 장애(예: 패혈증의 징후 또는 부적절하게 치료된 감염), 상처 치유를 변경(예: 출혈 장애 포함)하거나 만성 i.c.v. 전달 또는 장치 이식은 의학적으로 부적합합니다.

9. 다음으로 인해 출혈이 증가하거나 조절되지 않는 위험 및/또는 최적으로 관리할 수 없는 출혈 위험 존재:

   나. 이식 부위 또는 근처의 해부학적 요인(예: 혈관 이상, 신생물 또는 기타 이상), ii. 응고 캐스케이드, 혈소판 기능 또는 혈소판 수의 근본적인 장애(예: 혈우병, 폰 빌레브란트병, 간 질환 또는 기타 의학적 상태) iii. 수술 전 기간에 항혈소판제 또는 항응고제 투여

10. 혈전 색전증의 개인 병력. 혈전색전성 질환의 가족력은 환자가 적합하다고 선언되기 전에 유전적 책임을 배제하기 위한 실험실 평가를 촉구합니다.
11. 비만(BMI > 35) 또는 복합 피임약을 포함한 에스트로겐 사용과 같은 혈전색전증에 대한 추가 위험 요소의 존재.
12. CSF 배액을 위한 이식된 션트 또는 이식된 중추신경계(CNS) 카테터의 존재.
13. 조사자가 평가한 혈액학 또는 임상 화학 매개변수의 임상적으로 유의한 이상.
14. B형 간염 바이러스(HBV), C형 간염 바이러스(HCV) 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)의 혈청학적 증거
15. 조사관에 따르면 연구의 수행 및 평가를 방해할 진행 중인 의학적 상태. 예를 들어 임상시험용 제품 또는 장치 성능의 안전성 및 효능 평가를 방해하거나 연구 절차를 수행하는 환자의 능력을 손상시키는 의학적 장애(예: 중증 퇴행성 관절염, 손상된 영양 상태, 말초 신경병증)가 있습니다(예: MRI), 또는 정보에 입각한 동의를 제공합니다.
16. 스크리닝 방문 전 3개월 이내에 조사 약물 또는 장치로 다른 임상 시험에 참여.

17. 여성의 경우: 임신, 모유 수유 및/또는 임신 중인 여성의 경우 시험 기간 동안 다음과 같은 적절한 피임법을 사용하지 않으려 함:

    • 에스트로겐을 포함하지 않는 경구, 주사 또는 이식 호르몬 피임법의 확립된 사용.
    • 자궁 내 장치 배치.
    • 배리어 피임 방법: 살정제 폼/젤/필름/크림/좌약이 포함된 콘돔 또는 폐색 캡(격막 또는 자궁경부/볼트 캡).