진행성 가족성 간내 담즙정체 환자의 담즙정체성 간질환 치료에 대한 LUM001(Maralixibat)의 효능 및 장기 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨 연구 (INDIGO)
진행성 가족성 간내 담즙정체가 있는 소아 환자의 담즙정체성 간 질환 치료에서 정점 나트륨 의존성 담즙산 수송체 억제제(ASBTi)인 LUM001(Maralixibat)의 효능 및 장기 안전성에 대한 공개 라벨 연구
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Leeds, 영국, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
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London, 영국, SE5 9RS
- Kings College Hospital
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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Warsaw, 폴란드, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute
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Bron, 프랑스, 69677
- Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준
1. 12개월 이상 18세 이하의 남성 또는 여성 피험자.
2. 다음을 기준으로 PFIC 진단:
- 총 혈청 담즙산이 연령별 정상 상한치(ULN)의 3배보다 크고, b 또는 c:
- ATP8B1 또는 ABCB11에 두 개의 문서화된 돌연변이 대립유전자가 있습니다.
다음 기준 중 하나 이상을 갖춘 만성 간 질환의 증거(섹션 16.3 참조)에 나열된 항목을 제외:
- 6개월을 초과하는 생화학적 또는 임상적 이상 기간, 또는
- 진행성 간 질환의 병리학적 증거, 또는
- PFIC의 영향을 받은 것으로 알려진 개인의 형제자매(만성인 것으로 예측됨)
3. 스크리닝 시 GGTP <100 IU/L. 4. 가임기 여성은 스크리닝 동안 소변 또는 혈청 임신 검사[β 인간 융모성 성선 자극 호르몬(β-hCG)]이 음성이어야 하고 기준선(0일) 방문 시 소변 임신 검사가 음성이어야 합니다.
5. 연구 기간 동안 성적으로 활동적이거나 현재 성적으로 활동적이지 않지만, 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안 성적으로 활동적인 가임기 남성과 여성은 이에 동의하고 사용해야 합니다. 섹션 8.7.1에 설명된 대로 시험 기간 동안 허용되는 피임법. 6. 적절한 사전 동의 및 동의(IRB/EC에 따라). 7. 연구 현장에서 예정된 통화를 위해 전화에 액세스합니다. 8. 동의 연령 이상의 보호자와 아동은 영어, 스페인어, 미국 스페인어, 프랑스어, 독일어 또는 폴란드어 중 하나를 읽고 이해할 수 있어야 합니다.
9. 연구의 첫 13주 동안 일관된 보호자가 있을 것으로 예상되는 피험자.
10. 간병인(및 연령에 적합한 피험자)은 연구에서 요구하는 대로 eDiary 장치를 사용할 의지와 능력이 있어야 합니다. FIC1 피해 인구 내 잠재적인 문화적 제한을 수용하기 위해 ItchRO 일기의 종이 버전이 제공될 예정입니다.
11. eDiary를 사용하는 간병인(및 연령에 적합한 피험자)은 연구 시작 시 eDiary 소프트웨어의 라이센스 계약에 디지털 방식으로 동의해야 합니다.
12. 간병인(및 연령에 적합한 피험자)은 배정 전 2주 연속 선별 기간 동안 각각 최소 10개의 eDiary 보고서(아침 또는 저녁)를 작성해야 합니다(가능한 최대 보고서 = 주당 14개). 종이 일기를 사용하는 피험자는 동일한 기간 내에 동일한 수의 보고서를 완료해야 합니다.
제외 기준
- 설사 및/또는 그 후유증에 대해 특정 정맥 수액 또는 영양 중재가 필요한 만성 설사.
- 스크리닝 당시 장간 순환의 수술적 중단. 장간 순환을 방해하기 위한 이전 수술 절차를 역전시킨 피험자와 간에서 말단 회장까지 담즙산의 흐름이 영구적으로 회복된 피험자는 의료 모니터와의 상담을 통해 연구에 참여할 자격이 있을 수 있습니다.
- 간 이식.
- 비보상성 간경변증[국제 표준화 비율(INR) > 1.5, 알부민 < 30g/L, 임상적으로 유의미한 복수, 정맥류 출혈 및/또는 뇌병증의 병력 또는 존재].
- 스크리닝 시 ALT >15×ULN.
- 다른 간 질환의 병력 또는 존재(16.3항 참조).
- 장내 담즙염 대사를 포함하여 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해하는 것으로 알려진 기타 질병 또는 상태의 병력 또는 존재(예: 염증성 장 질환).
- 영상에서 간 종괴.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염의 알려진 진단.
- 상피내암종을 제외한 암 또는 재발의 증거 없이 스크리닝 전 최소 5년 동안 치료를 받은 암.
- 임신 또는 수유 중이거나 배정 후 20주 이내에 임신할 계획이 있는 여성.
- 알코올 또는 약물 남용의 알려진 병력.
- 기준선/0일차 전 30일 이내에 그리고 시험 기간 내내 담즙산 또는 지질 결합 수지를 투여합니다.
- 기준선/0일차 전 30일 이내에 그리고 시험 기간 내내 페닐부티르산나트륨을 투여합니다.
- 스크리닝 전 30일 이내 또는 연구 물질의 5 반감기 중 더 긴 기간 이내의 시험용 약물, 생물학적 제제 또는 의료 기기.
- 연구자의 판단에 따라 사전 동의의 타당성을 손상시키거나 연구 프로토콜을 준수하지 못하게 할 수 있는 의학적 요법에 대한 비순응, 신뢰성, 정신적 불안정 또는 무능력의 이력.
- 연구자 또는 의료 모니터의 의견으로 피험자의 안전을 위협하거나 연구에 참여하거나 완료하는 피험자를 방해할 수 있는 기타 상태 또는 이상
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: LUM001 (마랄리시밧)
참가자는 Maralixibat(MRX)라고도 하는 LUM001을 하루에 두 번(BID) 받게 됩니다.
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Maralixibat(MRX)로도 알려진 LUM001은 1일 최대 2회 경구 투여(BID)합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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단식 sBA 수준에서 기준선에서 종점으로 변경(13주차)
기간: 기준선(0일차) ~ 13주차
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기준선(0일차) ~ 13주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ItchRO(Obs)로 측정한 소양증의 기준선에서 13주차/ET까지의 변화
기간: 기준선(0일차) ~ 13주차
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이 2차 효능 종점은 ItchRO(Obs) 주간 평균 아침 점수로 측정한 소양증의 기준선에서 13주까지의 변화입니다.
ItchRO 점수 범위는 0에서 4까지입니다. 점수가 높을수록 가려움증의 심각도가 증가함을 나타냅니다(0 = 없음, 4 = 매우 심함).
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기준선(0일차) ~ 13주차
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ItchRO(Pt)로 측정한 소양증의 기준선에서 13주차/ET까지의 변화
기간: 기준선(0일차) ~ 13주차
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이 2차 효능 종점은 ItchRO(Pt) 주간 평균 아침 점수로 측정한 가려움증의 기준선에서 13주까지의 변화입니다.
ItchRO 점수 범위는 0에서 4까지입니다. 점수가 높을수록 가려움증의 심각도가 증가함을 나타냅니다(0 = 없음, 4 = 매우 심함).
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기준선(0일차) ~ 13주차
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ALT에서 기준선에서 13주차/ET로 변경
기간: 기준선(0일차) ~ 13주차
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기준선(0일차) ~ 13주차
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총 빌리루빈의 기준선에서 13주차/ET까지의 변화
기간: 기준선(0일차) ~ 13주차
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기준선(0일차) ~ 13주차
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직접 빌리루빈의 기준선에서 13주차/ET로 변경
기간: 기준선(0일차) ~ 13주차
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기준선(0일차) ~ 13주차
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Mirum
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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