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评估 LUM001（Maralixibat）治疗进行性家族性肝内胆汁淤积患者胆汁淤积性肝病疗效和长期安全性的开放标签研究 (INDIGO)

2023年10月18日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.

LUM001 (Maralixibat) 的疗效和长期安全性的开放标签研究，一种顶端钠依赖性胆汁酸转运抑制剂 (ASBTi)，用于治疗患有进行性家族性肝内胆汁淤积症的儿科患者胆汁淤积性肝病

这是一项针对患有进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的儿童的开放标签研究，旨在评估 LUM001（也称为 Maralixibat（MRX））的安全性和有效性。 将通过评估 LUM001 对瘙痒的影响以及与 PFIC 相关的瘙痒的生化标志物来评估疗效。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

该研究分为5个部分：4周的剂量递增期、4周的稳定给药期、5周的稳定给药期、59周的长期暴露期和可选的后续治疗期适用于继续使用 LUM001 治疗的合格参与者。 可选后续治疗期的参与者将继续接受研究药物，直到他们有资格进入另一项 LUM001 研究或直到 LUM001 可商业化，以先发生者为准。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

33

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 法国
      • Bron、法国、69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
  • 波兰
      • Warsaw、波兰、04-730
        • The Children's Memorial Health Institute
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
  • 英国
      • Leeds、英国、LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London、英国、SE5 9RS
        • Kings College Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham、West Midlands、英国、B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准

1.年龄在12个月至18岁之间的男性或女性受试者。

2. PFIC 的诊断依据：

  1. 肝内胆汁淤积表现为血清总胆汁酸>年龄正常上限 (ULN) 的 3 倍，b 或 c：
  2. ATP8B1 或 ABCB11 中有两个已记录的突变等位基因。

  3. 慢性肝病的证据，不包括（见第 16.3 节）中列出的疾病，且符合以下一项或多项标准：

    1. 生化或临床异常持续时间>6个月，或
    2. 进行性肝病的病理证据，或
    3. 已知受 PFIC 影响的个体的兄弟姐妹（预计为慢性）。

    3.筛选时GGTP <100 IU/L。 4. 有生育能力的女性在筛查期间尿液或血清妊娠试验 [β 人绒毛膜促性腺激素 (β-hCG)] 必须呈阴性，并且在基线（第 0 天）访视时尿液妊娠试验必须呈阴性。

    5. 有生育能力的男性和女性，如果在研究期间有性行为，或者目前没有性行为，但在研究期间和最后一次服用研究药物后 30 天发生性行为，必须同意并使用试验期间可接受的避孕措施，如第 8.7.1 节所述。 6. 酌情知情同意和同意（根据 IRB/EC）。 7. 可以使用电话拨打研究地点的预定电话。 8. 超过同意年龄的看护人和儿童必须具备阅读和理解以下语言之一的能力：英语、西班牙语、美式西班牙语、法语、德语或波兰语。

    9. 受试者在研究的前 13 周内预计有固定的照顾者。

    10. 护理人员（和年龄适当的受试者）必须愿意并且能够按照研究的要求使用电子日记设备。 为了适应 F​​IC1 受影响人群中潜在的文化限制，将提供纸质版本的 ItchRO 日记。

    11. 使用 eDiary 的护理人员（和年龄适当的受试者）必须在研究开始时以数字方式接受 eDiary 软件中的许可协议。

    12. 在分配之前，护理人员（和年龄适当的受试者）必须在筛选期连续两周的每一周内完成至少 10 份电子日记报告（早上或晚上）（最多可能的报告 = 每周 14 份）。 使用纸质日记的受试者必须在相同的时间内完成相同数量的报告

    排除标准

    1. 慢性腹泻需要特定的静脉输液或营养干预来治疗腹泻和/或其后遗症。
    2. 筛选时对肠肝循环进行手术破坏。 接受了先前旨在扰乱肠肝循环的外科手术的逆转并且胆汁酸从肝脏到回肠末端的流动永久恢复的受试者在咨询医学监测员后可能有资格参加该研究。
    3. 肝脏移植。
    4. 失代偿性肝硬化[国际标准化比值 (INR) > 1.5，白蛋白 < 30 g/L，有临床显着性腹水病史或存在、静脉曲张出血和/或脑病]。
    5. 筛选时 ALT >15×ULN。
    6. 有其他肝脏疾病的病史或存在（见第 16.3 节）。
    7. 患有或存在已知会干扰药物吸收、分布、代谢或排泄的任何其他疾病或病症，包括肠道内的胆汁盐代谢（例如炎症性肠病）。
    8. 影像学上的肝脏肿块。
    9. 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染的已知诊断。
    10. 除原位癌或在筛查前至少接受治疗 5 年且无复发证据的癌症之外的癌症。
    11. 任何怀孕或哺乳期或计划在分配后 20 周内怀孕的女性。
    12. 任何已知的酗酒或药物滥用史。
    13. 在基线前 30 天内/第 0 天以及整个试验期间施用胆汁酸或脂质结合树脂。
    14. 在基线前 30 天内/第 0 天以及整个试验期间施用苯丁酸钠。
    15. 筛选前 30 天内的研究药物、生物制品或医疗器械，或研究药物的 5 个半衰期，以较长者为准。
    16. 不遵守医疗方案、不可靠、精神不稳定或无能力的历史，可能会损害知情同意的有效性或导致不遵守基于研究者判断的研究方案。
    17. 研究者或医学监察员认为可能危及受试者安全或干扰受试者参与或完成研究的任何其他状况或异常

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：LUM001（马拉利昔布）
参与者将每天两次 (BID) 收到 LUM001，也称为 Maralixibat (MRX)。
药品：LUM001（马拉利昔布）
LUM001 也称为 Maralixibat (MRX)，口服剂量最多每天两次 (BID)。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
空腹 sBA 水平从基线到终点（第 13 周）的变化
大体时间：基线（第 0 天）至第 13 周
基线（第 0 天）至第 13 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
通过 ItchRO(Obs) 测量的瘙痒从基线到第 13 周/ET 的变化
大体时间：基线（第 0 天）至第 13 周
该次要疗效终点是通过 ItchRO(Obs) 每周平均早晨评分衡量的瘙痒从基线到第 13 周的变化。 ItchRO 分数范围从 0 到 4；分数越高表明瘙痒严重程度增加（0 = 无；4 = 非常严重）。
基线（第 0 天）至第 13 周
通过 ItchRO(Pt) 测量的瘙痒从基线到第 13 周/ET 的变化
大体时间：基线（第 0 天）至第 13 周
该次要疗效终点是通过 ItchRO(Pt) 每周平均早晨评分测量的瘙痒从基线到第 13 周的变化。 ItchRO 分数范围从 0 到 4；分数越高表明瘙痒严重程度增加（0 = 无；4 = 非常严重）。
基线（第 0 天）至第 13 周
ALT 从基线到第 13 周/ET 的变化
大体时间：基线（第 0 天）至第 13 周
基线（第 0 天）至第 13 周
总胆红素从基线到第 13 周/ET 的变化
大体时间：基线（第 0 天）至第 13 周
基线（第 0 天）至第 13 周
直接胆红素从基线到第 13 周/ET 的变化
大体时间：基线（第 0 天）至第 13 周
基线（第 0 天）至第 13 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Study Director、Mirum

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2014年3月1日

初级完成 (实际的)

2020年5月8日

研究完成 (实际的)

2020年5月8日

研究注册日期

首次提交

2014年2月5日

首先提交符合 QC 标准的

2014年2月5日

首次发布 (估计的)

2014年2月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年10月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年10月18日

最后验证

2023年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • LUM001-501
  • 2013-003833-14 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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