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DM1 환자의 인간 섬유아세포로부터 다능성 줄기 세포의 유도

2014년 9월 25일 업데이트: Institut de Myologie, France
이 연구의 목적은 CTG 확장에 의해 유도된 심장 변형을 연구하기 위해 다능성 줄기 세포에서 인간 심근세포를 모델링하는 것입니다.

연구 개요

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

      • Paris, 프랑스, 75013
        • Institute of Myology

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

20년 (성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

연구 대상 성별

모두

설명

심근병증이 있는 DM1 환자에 대한 포함 기준:

  • 20-50세
  • 분자 분석으로 확인된 DM1
  • 확인된 심근병증(infrahissiens 전도 장애)
  • 동의서에 서명할 수 있음
  • 유럽 ​​사회보장국 소속.

심근병증이 없는 DM1 환자에 대한 포함 기준

  • 20-50세
  • 분자 분석으로 확인된 DM1
  • 심근병증 없음(DM1과 관련된 infrahisiens 전도 장애 또는 기타 문제 없음)
  • 동의서에 서명할 수 있음
  • 유럽 ​​사회보장국 소속.

컨트롤에 대한 포함 기준

  • 18세 이상
  • DM1 환자의 형제, 자매, 아버지 또는 어머니
  • 분자 분석으로 확인된 DM1 없음(38 미만 CTG 반복)
  • 심장질환 없음.
  • 동의서에 서명할 수 있음
  • 유럽 ​​사회보장국 소속.

제외 기준:

  • 임신 또는 간호 여성 없음
  • 사전 동의를 이해할 수 없는 환자
  • 법적 보호를 받는 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 기초 과학
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 심장병이 있는 DM1 피험자
임상 검사, 피부 생검, 혈액 및 소변 샘플링
활성 비교기: 심장병이 없는 DM1 개체
임상 검사, 피부 생검, 혈액 및 소변 샘플링
활성 비교기: DM1제목 아님
임상 검사, 피부 생검, 혈액 및 소변 샘플링

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
유도만능줄기세포 유래 인간 심근세포의 DM1 변이 측정
기간: 기준선에서
기준선에서

2차 결과 측정

결과 측정
기간
병원성 CUGexp-RNA를 발현하는 인간 DM1 심근세포의 분자 변화
기간: 기준선에서
기준선에서

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

수사관

  • 수석 연구원: Laurent Servais, MD PhD, Institute of Myology

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 11월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 8월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 3월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 3월 7일

처음 게시됨 (추정)

2014년 3월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2014년 9월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2014년 9월 25일

마지막으로 확인됨

2014년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

기타 연구 ID 번호

  • DM1-Fibroblasts

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DM1에 대한 임상 시험

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