Pluripotens őssejtek indukciója DM1-es betegek humán fibroblasztjaiból
2014. szeptember 25. frissítette: Institut de Myologie, France
A vizsgálat célja humán kardiomiociták modellezése pluripotens őssejtekből a CTG expanziók által kiváltott szívelváltozások tanulmányozása céljából.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
12
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Paris, Franciaország, 75013
- Institute of Myology
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
20 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Igen
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok kardiomiopátiában szenvedő DM1-es betegeknél:
- 20-50 évesek
- A DM1 molekuláris analízissel igazolt
- Megerősített kardiomiopátia (infrahissiens vezetési zavarok)
- képes aláírni a hozzájárulási űrlapot
- az európai társadalombiztosításhoz tartozik.
Bevételi kritériumok kardiomiopátiás DM1-es betegek számára
- 20-50 évesek
- A DM1 molekuláris analízissel igazolt
- Nincs kardiomiopátia (nincs infrahissiens vezetési zavar vagy egyéb, a DM1-hez kapcsolódó probléma)
- képes aláírni a hozzájárulási űrlapot
- az európai társadalombiztosításhoz tartozik.
Bevonási kritériumok a kontrollokhoz
- 18 év felettiek
- a DM1-es beteg testvére, nővére, apja vagy anyja
- Nincs DM1 molekuláris analízissel (CTG ismétlés 38 év alatt)
- Nincsenek szívbetegségek.
- képes aláírni a hozzájárulási űrlapot
- az európai társadalombiztosításhoz tartozik.
Kizárási kritériumok:
- nincs terhes vagy szoptató nő
- a beteg nem tudja megérteni a tájékozott beleegyezését
- jogi védelem alatt álló beteg
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Alapvető tudomány
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: DM1 alany szívbetegségben
Klinikai vizsgálat, Bőrbiopszia, Vér- és vizeletmintavétel
|
|
|
Aktív összehasonlító: DM1 alany kardiopátia nélkül
Klinikai vizsgálat, Bőrbiopszia, Vér- és vizeletmintavétel
|
|
|
Aktív összehasonlító: Nem DM1 alany
Klinikai vizsgálat, Bőrbiopszia, Vér- és vizeletmintavétel
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Indukált pluripotens őssejtekből származó DM1-változások mérése humán kardiomiocitákban
Időkeret: Alapállapotban
|
Alapállapotban
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Molekuláris változások a patogén CUGexp-RNS-t expresszáló humán DM1 kardiomiocitákban
Időkeret: Alapállapotban
|
Alapállapotban
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Laurent Servais, MD PhD, Institute of Myology
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2013. november 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2014. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2014. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. március 4.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. március 7.
Első közzététel (Becslés)
2014. március 12.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2014. szeptember 26.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. szeptember 25.
Utolsó ellenőrzés
2014. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- DM1-Fibroblasts
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .