Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Indukce pluripotentních kmenových buněk z lidských fibroblastů pacientů s DM1

25. září 2014 aktualizováno: Institut de Myologie, France
Cílem studie je modelování lidských kardiomyocytů z pluripotentních kmenových buněk za účelem studia srdečních změn indukovaných expanzí CTG.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75013
        • Institute of Myology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

20 let až 50 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení pacienta s DM1 s kardiomyopatií:

  • ve věku 20-50 let
  • DM1 potvrzena molekulární analýzou
  • Potvrzená kardiomyopatie (poruchy infrahissienského vedení)
  • schopen podepsat formulář souhlasu
  • přidružených k evropskému sociálnímu zabezpečení.

Kritéria zařazení pro pacienta s DM1 bez kardiomyopatie

  • ve věku 20-50 let
  • DM1 potvrzena molekulární analýzou
  • Žádná kardiomyopatie (žádné poruchy vedení infrahissiens nebo jiné potíže spojené s DM1)
  • schopen podepsat formulář souhlasu
  • přidružených k evropskému sociálnímu zabezpečení.

Kritéria zahrnutí pro kontroly

  • ve věku nad 18 let
  • bratr, sestra, otec nebo matka pacienta s DM1
  • Žádný DM1 potvrzený molekulární analýzou (CTG opakování pod 38)
  • Žádné srdeční poruchy.
  • schopen podepsat formulář souhlasu
  • přidružených k evropskému sociálnímu zabezpečení.

Kritéria vyloučení:

  • žádné těhotné nebo kojící ženy
  • pacient není schopen porozumět informovanému souhlasu
  • pacient pod právní ochranou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Subjekt DM1 s kardiopatií
Klinické vyšetření, Biopsie kůže, Odběr krve a moči
Jiný: Klinické vyšetření, kožní biopsie, odběr krve a moči
Aktivní komparátor: Subjekt s DM1 bez kardiopatie
Klinické vyšetření, Biopsie kůže, Odběr krve a moči
Jiný: Klinické vyšetření, kožní biopsie, odběr krve a moči
Aktivní komparátor: Není předmět DM1
Klinické vyšetření, Biopsie kůže, Odběr krve a moči
Jiný: Klinické vyšetření, kožní biopsie, odběr krve a moči

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Měření změn DM1 v lidských kardiomyocytech odvozených z indukovaných pluripotentních kmenových buněk
Časové okno: Na základní linii
Na základní linii

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Molekulární změny v lidských DM1 kardiomyocytech exprimujících patogenní CUGexp-RNA
Časové okno: Na základní linii
Na základní linii

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institut de Myologie, France

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Laurent Servais, MD PhD, Institute of Myology

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. března 2014

První zveřejněno (Odhad)

12. března 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

26. září 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. září 2014

Naposledy ověřeno

1. března 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • DM1-Fibroblasts

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na DM1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit