Indukce pluripotentních kmenových buněk z lidských fibroblastů pacientů s DM1
25. září 2014 aktualizováno: Institut de Myologie, France
Cílem studie je modelování lidských kardiomyocytů z pluripotentních kmenových buněk za účelem studia srdečních změn indukovaných expanzí CTG.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
12
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie, 75013
- Institute of Myology
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
20 let až 50 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení pacienta s DM1 s kardiomyopatií:
- ve věku 20-50 let
- DM1 potvrzena molekulární analýzou
- Potvrzená kardiomyopatie (poruchy infrahissienského vedení)
- schopen podepsat formulář souhlasu
- přidružených k evropskému sociálnímu zabezpečení.
Kritéria zařazení pro pacienta s DM1 bez kardiomyopatie
- ve věku 20-50 let
- DM1 potvrzena molekulární analýzou
- Žádná kardiomyopatie (žádné poruchy vedení infrahissiens nebo jiné potíže spojené s DM1)
- schopen podepsat formulář souhlasu
- přidružených k evropskému sociálnímu zabezpečení.
Kritéria zahrnutí pro kontroly
- ve věku nad 18 let
- bratr, sestra, otec nebo matka pacienta s DM1
- Žádný DM1 potvrzený molekulární analýzou (CTG opakování pod 38)
- Žádné srdeční poruchy.
- schopen podepsat formulář souhlasu
- přidružených k evropskému sociálnímu zabezpečení.
Kritéria vyloučení:
- žádné těhotné nebo kojící ženy
- pacient není schopen porozumět informovanému souhlasu
- pacient pod právní ochranou
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Základní věda
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Subjekt DM1 s kardiopatií
Klinické vyšetření, Biopsie kůže, Odběr krve a moči
|
|
|
Aktivní komparátor: Subjekt s DM1 bez kardiopatie
Klinické vyšetření, Biopsie kůže, Odběr krve a moči
|
|
|
Aktivní komparátor: Není předmět DM1
Klinické vyšetření, Biopsie kůže, Odběr krve a moči
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Měření změn DM1 v lidských kardiomyocytech odvozených z indukovaných pluripotentních kmenových buněk
Časové okno: Na základní linii
|
Na základní linii
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Molekulární změny v lidských DM1 kardiomyocytech exprimujících patogenní CUGexp-RNA
Časové okno: Na základní linii
|
Na základní linii
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Laurent Servais, MD PhD, Institute of Myology
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2013
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2014
Dokončení studie (Aktuální)
1. srpna 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. března 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. března 2014
První zveřejněno (Odhad)
12. března 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
26. září 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. září 2014
Naposledy ověřeno
1. března 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další identifikační čísla studie
- DM1-Fibroblasts
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .