Inducción de células madre pluripotentes a partir de fibroblastos humanos de pacientes con DM1
25 de septiembre de 2014 actualizado por: Institut de Myologie, France
El objetivo del estudio es la modelización de cardiomiocitos humanos a partir de células madre pluripotentes para estudiar las alteraciones cardiacas inducidas por expansiones de CTG.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Paris, Francia, 75013
- Institute of Myology
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
20 años a 50 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión para paciente DM1 con miocardiopatía:
- 20-50 años
- DM1 confirmado por análisis molecular
- Miocardiopatía confirmada (trastornos de la conducción infrahissiens)
- capaz de firmar el formulario de consentimiento
- afiliados a la seguridad social europea.
Criterios de inclusión para pacientes con DM1 sin miocardiopatía
- 20-50 años
- DM1 confirmado por análisis molecular
- Sin miocardiopatía (sin trastornos de conducción infrahissiens u otros problemas relacionados con DM1)
- capaz de firmar el formulario de consentimiento
- afiliados a la seguridad social europea.
Criterios de inclusión para controles
- mayor de 18 años
- hermano, hermana, padre o madre del paciente DM1
- Sin DM1 confirmado por análisis molecular (repetición CTG menor de 38)
- Sin trastornos cardíacos.
- capaz de firmar el formulario de consentimiento
- afiliados a la seguridad social europea.
Criterio de exclusión:
- no mujeres embarazadas o lactantes
- paciente incapaz de entender el consentimiento informado
- paciente bajo tutela juridica
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Ciencia básica
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador activo: Sujeto DM1 con cardiopatía
Examen clínico, Biopsia de piel, Muestreo de sangre y orina.
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Comparador activo: Sujeto DM1 sin cardiopatía
Examen clínico, Biopsia de piel, Muestreo de sangre y orina.
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Comparador activo: No sujeto DM1
Examen clínico, Biopsia de piel, Muestreo de sangre y orina.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Medida de alteraciones de DM1 en cardiomiocitos humanos derivados de células madre pluripotentes inducidas
Periodo de tiempo: En la línea de base
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En la línea de base
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambios moleculares en cardiomiocitos DM1 humanos que expresan CUGexp-RNA patogénico
Periodo de tiempo: En la línea de base
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En la línea de base
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Laurent Servais, MD PhD, Institute of Myology
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de agosto de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de agosto de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de marzo de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de marzo de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
12 de marzo de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
26 de septiembre de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de septiembre de 2014
Última verificación
1 de marzo de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Otros números de identificación del estudio
- DM1-Fibroblasts
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