Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Induktion af pluripotente stamceller fra humane fibroblaster fra DM1-patienter

25. september 2014 opdateret af: Institut de Myologie, France
Formålet med undersøgelsen er modellering af humane kardiomyocytter fra pluripotente stamceller med henblik på at studere de hjerteændringer induceret af CTG-udvidelser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Institute of Myology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

20 år til 50 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier for DM1-patienter med kardiomyopati:

  • i alderen 20-50
  • DM1 bekræftet ved molekylær analyse
  • Bekræftet kardiomyopati (infrahissiens ledningsforstyrrelser)
  • kunne underskrive samtykkeerklæringen
  • tilsluttet den europæiske socialsikring.

Inklusionskriterier for DM1 patient uden kardiomyopati

  • i alderen 20-50
  • DM1 bekræftet ved molekylær analyse
  • Ingen kardiomyopati (ingen infrahissiens ledningsforstyrrelser eller andre problemer forbundet med DM1)
  • kunne underskrive samtykkeerklæringen
  • tilsluttet den europæiske socialsikring.

Inklusionskriterier for kontroller

  • over 18 år
  • bror, søster, far eller mor til DM1-patienten
  • Ingen DM1 bekræftet ved molekylær analyse (CTG-gentagelse under 38)
  • Ingen hjertesygdomme.
  • kunne underskrive samtykkeerklæringen
  • tilsluttet den europæiske socialsikring.

Ekskluderingskriterier:

  • ingen gravide eller ammende kvinder
  • patient ude af stand til at forstå informeret samtykke
  • patient under juridisk beskyttelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: DM1 emne med kardiopati
Klinisk undersøgelse, Hudbiopsi, Blod- og urinprøvetagning
Andet: Klinisk undersøgelse, hudbiopsi, blod- og urinprøvetagning
Aktiv komparator: DM1 emne uden kardiopati
Klinisk undersøgelse, Hudbiopsi, Blod- og urinprøvetagning
Andet: Klinisk undersøgelse, hudbiopsi, blod- og urinprøvetagning
Aktiv komparator: Ikke DM1-fag
Klinisk undersøgelse, Hudbiopsi, Blod- og urinprøvetagning
Andet: Klinisk undersøgelse, hudbiopsi, blod- og urinprøvetagning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Mål for DM1-ændringer i humane kardiomyocytter afledt af inducerede pluripotente stamceller
Tidsramme: Ved baseline
Ved baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Molekylære ændringer i humane DM1-kardiomyocytter, der udtrykker patogent CUGexp-RNA
Tidsramme: Ved baseline
Ved baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Laurent Servais, MD PhD, Institute of Myology

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. marts 2014

Først opslået (Skøn)

12. marts 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

26. september 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. september 2014

Sidst verificeret

1. marts 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • DM1-Fibroblasts

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med DM1

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Togo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner