Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Induksjon av pluripotente stamceller fra humane fibroblaster fra DM1-pasienter

25. september 2014 oppdatert av: Institut de Myologie, France
Målet med studien er modellering av humane kardiomyocytter fra pluripotente stamceller for å studere hjerteendringene indusert av CTG-utvidelser.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Institute of Myology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

20 år til 50 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier for DM1-pasient med kardiomyopati:

  • i alderen 20-50 år
  • DM1 bekreftet ved molekylær analyse
  • Bekreftet kardiomyopati (infrahissiens ledningsforstyrrelser)
  • kunne signere samtykkeskjemaet
  • tilknyttet europeisk trygd.

Inklusjonskriterier for DM1-pasient uten kardiomyopati

  • i alderen 20-50 år
  • DM1 bekreftet ved molekylær analyse
  • Ingen kardiomyopati (ingen infrahissiens ledningsforstyrrelser eller andre problemer knyttet til DM1)
  • kunne signere samtykkeskjemaet
  • tilknyttet europeisk trygd.

Inkluderingskriterier for kontroller

  • over 18 år
  • bror, søster, far eller mor til DM1-pasienten
  • Ingen DM1 bekreftet ved molekylær analyse (CTG-repetisjon under 38)
  • Ingen hjertesykdommer.
  • kunne signere samtykkeskjemaet
  • tilknyttet europeisk trygd.

Ekskluderingskriterier:

  • ingen gravide eller ammende kvinner
  • pasienten ikke kan forstå informert samtykke
  • pasient under juridisk beskyttelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Grunnvitenskap
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: DM1-person med kardiopati
Klinisk undersøkelse, Hudbiopsi, Blod- og urinprøvetaking
Annen: Klinisk undersøkelse, hudbiopsi, blod- og urinprøvetaking
Aktiv komparator: DM1 emne uten kardiopati
Klinisk undersøkelse, Hudbiopsi, Blod- og urinprøvetaking
Annen: Klinisk undersøkelse, hudbiopsi, blod- og urinprøvetaking
Aktiv komparator: Ikke DM1-emne
Klinisk undersøkelse, Hudbiopsi, Blod- og urinprøvetaking
Annen: Klinisk undersøkelse, hudbiopsi, blod- og urinprøvetaking

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Mål for DM1-endringer i humane kardiomyocytter avledet fra induserte pluripotente stamceller
Tidsramme: Ved baseline
Ved baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Molekylære endringer i humane DM1-kardiomyocytter som uttrykker patogen CUGexp-RNA
Tidsramme: Ved baseline
Ved baseline

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Laurent Servais, MD PhD, Institute of Myology

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. mars 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. mars 2014

Først lagt ut (Anslag)

12. mars 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

26. september 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. september 2014

Sist bekreftet

1. mars 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Andre studie-ID-numre

  • DM1-Fibroblasts

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på DM1

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere