Inductie van pluripotente stamcellen van menselijke fibroblasten van DM1-patiënten
25 september 2014 bijgewerkt door: Institut de Myologie, France
Het doel van de studie is de modellering van menselijke cardiomyocyten uit pluripotente stamcellen om de cardiale veranderingen te bestuderen die worden veroorzaakt door CTG-expansies.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
12
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75013
- Institute of Myology
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
20 jaar tot 50 jaar (Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria voor DM1-patiënt met cardiomyopathie:
- 20-50 jaar oud
- DM1 bevestigd door moleculaire analyse
- Bevestigde cardiomyopathie (infrahissiens geleidingsstoornissen)
- het toestemmingsformulier kunnen ondertekenen
- aangesloten bij de europese sociale zekerheid.
Inclusiecriteria voor DM1-patiënt zonder cardiomyopathie
- 20-50 jaar oud
- DM1 bevestigd door moleculaire analyse
- Geen cardiomyopathie (geen infrahissiens-geleidingsstoornissen of andere problemen die verband houden met DM1)
- het toestemmingsformulier kunnen ondertekenen
- aangesloten bij de europese sociale zekerheid.
Opnamecriteria voor controles
- ouder dan 18 jaar
- broer, zus, vader of moeder van de DM1-patiënt
- Geen DM1 bevestigd door moleculaire analyse (CTG-herhaling onder 38)
- Geen hartaandoeningen.
- het toestemmingsformulier kunnen ondertekenen
- aangesloten bij de europese sociale zekerheid.
Uitsluitingscriteria:
- geen zwangere of zogende vrouwen
- patiënt niet in staat om geïnformeerde toestemming te begrijpen
- patiënt onder juridische bescherming
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Fundamentele wetenschap
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: DM1-patiënt met cardiopathie
Klinisch onderzoek, huidbiopsie, bloed- en urinemonsters
|
|
|
Actieve vergelijker: DM1-patiënt zonder cardiopathie
Klinisch onderzoek, huidbiopsie, bloed- en urinemonsters
|
|
|
Actieve vergelijker: Niet DM1onderwerp
Klinisch onderzoek, huidbiopsie, bloed- en urinemonsters
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Maatregel van DM1-veranderingen in menselijke cardiomyocyten afgeleid van geïnduceerde pluripotente stamcellen
Tijdsspanne: Bij basislijn
|
Bij basislijn
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Moleculaire veranderingen in menselijke DM1-cardiomyocyten die pathogeen CUGexp-RNA tot expressie brengen
Tijdsspanne: Bij basislijn
|
Bij basislijn
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Laurent Servais, MD PhD, Institute of Myology
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 november 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2014
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2014
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 maart 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
7 maart 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
12 maart 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
26 september 2014
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 september 2014
Laatst geverifieerd
1 maart 2014
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Andere studie-ID-nummers
- DM1-Fibroblasts
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .