Induction de cellules souches pluripotentes à partir de fibroblastes humains de patients atteints de DM1
25 septembre 2014 mis à jour par: Institut de Myologie, France
L'objectif de l'étude est la modélisation de cardiomyocytes humains à partir de cellules souches pluripotentes afin d'étudier les altérations cardiaques induites par les expansions CTG.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
12
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Paris, France, 75013
- Institute of Myology
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
20 ans à 50 ans (Adulte)
Accepte les volontaires sains
Oui
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critères d'inclusion pour les patients DM1 atteints de cardiomyopathie :
- 20-50 ans
- DM1 confirmée par analyse moléculaire
- Cardiomyopathie confirmée (troubles de la conduction infrahissiens)
- capable de signer le formulaire de consentement
- affilié à la sécurité sociale européenne.
Critères d'inclusion pour les patients DM1 sans cardiomyopathie
- 20-50 ans
- DM1 confirmée par analyse moléculaire
- Pas de cardiomyopathie (pas de troubles de la conduction infrahissiens ou autre trouble lié à la DM1)
- capable de signer le formulaire de consentement
- affilié à la sécurité sociale européenne.
Critères d'inclusion pour les contrôles
- âgés de plus de 18 ans
- frère, sœur, père ou mère du patient DM1
- Pas de DM1 confirmé par analyse moléculaire (répétition CTG moins de 38 ans)
- Pas de troubles cardiaques.
- capable de signer le formulaire de consentement
- affilié à la sécurité sociale européenne.
Critère d'exclusion:
- pas de femmes enceintes ou allaitantes
- patient incapable de comprendre le consentement éclairé
- patient sous protection juridique
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Science basique
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Sujet DM1 avec cardiopathie
Examen clinique, Biopsie cutanée, Prélèvement de sang et d'urine
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Comparateur actif: Sujet DM1 sans cardiopathie
Examen clinique, Biopsie cutanée, Prélèvement de sang et d'urine
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Comparateur actif: Non sujet DM1
Examen clinique, Biopsie cutanée, Prélèvement de sang et d'urine
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Mesure des altérations DM1 dans les cardiomyocytes humains dérivés de cellules souches pluripotentes induites
Délai: Au départ
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Au départ
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Changements moléculaires dans les cardiomyocytes DM1 humains exprimant l'ARN CUGexp pathogène
Délai: Au départ
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Au départ
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Laurent Servais, MD PhD, Institute of Myology
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 novembre 2013
Achèvement primaire (Réel)
1 août 2014
Achèvement de l'étude (Réel)
1 août 2014
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 mars 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
7 mars 2014
Première publication (Estimation)
12 mars 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
26 septembre 2014
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 septembre 2014
Dernière vérification
1 mars 2014
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Autres numéros d'identification d'étude
- DM1-Fibroblasts
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