Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Induktion av pluripotenta stamceller från humana fibroblaster från DM1-patienter

25 september 2014 uppdaterad av: Institut de Myologie, France
Syftet med studien är att modellera humana kardiomyocyter från pluripotenta stamceller för att studera de hjärtförändringar som induceras av CTG-expansion.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Institute of Myology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

20 år till 50 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier för DM1-patient med kardiomyopati:

  • i åldern 20-50
  • DM1 bekräftad genom molekylär analys
  • Bekräftad kardiomyopati (infrahissiens överledningsstörningar)
  • kunna underteckna samtyckesformuläret
  • ansluten till den europeiska socialförsäkringen.

Inklusionskriterier för DM1-patient utan kardiomyopati

  • i åldern 20-50
  • DM1 bekräftad genom molekylär analys
  • Ingen kardiomyopati (inga infrahissiens ledningsstörningar eller andra problem kopplade till DM1)
  • kunna underteckna samtyckesformuläret
  • ansluten till den europeiska socialförsäkringen.

Inklusionskriterier för kontroller

  • över 18 år
  • bror, syster, far eller mor till DM1-patienten
  • Ingen DM1 bekräftad med molekylär analys (CTG-upprepning under 38)
  • Inga hjärtsjukdomar.
  • kunna underteckna samtyckesformuläret
  • ansluten till den europeiska socialförsäkringen.

Exklusions kriterier:

  • inga gravida eller ammande kvinnor
  • patienten inte kan förstå informerat samtycke
  • patient under juridiskt skydd

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Grundläggande vetenskap
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: DM1-person med kardiopati
Klinisk undersökning, Hudbiopsi, Blod- och urinprov
Övrig: Klinisk undersökning, hudbiopsi, blod- och urinprov
Aktiv komparator: DM1-person utan kardiopati
Klinisk undersökning, Hudbiopsi, Blod- och urinprov
Övrig: Klinisk undersökning, hudbiopsi, blod- och urinprov
Aktiv komparator: Inte DM1-ämne
Klinisk undersökning, Hudbiopsi, Blod- och urinprov
Övrig: Klinisk undersökning, hudbiopsi, blod- och urinprov

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Mått på DM1-förändringar i humana kardiomyocyter härledda från inducerade pluripotenta stamceller
Tidsram: Vid baslinjen
Vid baslinjen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Molekylära förändringar i humana DM1-kardiomyocyter som uttrycker patogent CUGexp-RNA
Tidsram: Vid baslinjen
Vid baslinjen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Utredare

  • Huvudutredare: Laurent Servais, MD PhD, Institute of Myology

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 augusti 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 mars 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 mars 2014

Första postat (Uppskatta)

12 mars 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

26 september 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 september 2014

Senast verifierad

1 mars 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Andra studie-ID-nummer

  • DM1-Fibroblasts

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på DM1

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera