从 DM1 患者的人成纤维细胞诱导多能干细胞
2014年9月25日 更新者：Institut de Myologie, France
该研究的目的是对来自多能干细胞的人心肌细胞进行建模，以研究 CTG 扩增诱导的心脏改变。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Paris、法国、75013
- Institute of Myology
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
20年 至 50年 (成人)
接受健康志愿者
是的
有资格学习的性别
全部
描述
患有心肌病的 DM1 患者的纳入标准：
- 20-50岁
- 通过分子分析确认 DM1
- 确诊心肌病（infrahissiens 传导障碍）
- 能够签署同意书
- 隶属于欧洲社会保障。
无心肌病的 DM1 患者的纳入标准
- 20-50岁
- 通过分子分析确认 DM1
- 无心肌病（无 infrahissiens 传导障碍或与 DM1 相关的其他问题）
- 能够签署同意书
- 隶属于欧洲社会保障。
控制的纳入标准
- 18岁以上
- DM1 患者的兄弟、姐妹、父亲或母亲
- 分子分析证实无 DM1（38 岁以下 CTG 重复）
- 无心脏疾病。
- 能够签署同意书
- 隶属于欧洲社会保障。
排除标准：
- 没有孕妇或哺乳期妇女
- 患者无法理解知情同意
- 受司法保护的病人
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：基础科学
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：患有心脏病的 DM1 受试者
临床检查、皮肤活检、血液和尿液取样
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有源比较器：没有心脏病的 DM1 受试者
临床检查、皮肤活检、血液和尿液取样
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有源比较器：不是 DM1subject
临床检查、皮肤活检、血液和尿液取样
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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诱导多能干细胞来源的人心肌细胞 DM1 改变的测量
大体时间：在基线
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在基线
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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表达致病性 CUGexp-RNA 的人 DM1 心肌细胞的分子变化
大体时间：在基线
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在基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Laurent Servais, MD PhD、Institute of Myology
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年11月1日
初级完成 (实际的)
2014年8月1日
研究完成 (实际的)
2014年8月1日
研究注册日期
首次提交
2014年3月4日
首先提交符合 QC 标准的
2014年3月7日
首次发布 (估计)
2014年3月12日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年9月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年9月25日
最后验证
2014年3月1日
更多信息
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