중증 A형 혈우병 소아에서 재조합 인자 VIII 단일 사슬(rVIII-SingleChain)의 약동학, 효능 및 안전성 연구
2016년 12월 5일 업데이트: CSL Behring
중증 혈우병 A가 있는 소아 인구에서 rVIII-SingleChain의 공개 라벨 약동학, 효능 및 안전성 연구 III상
이것은 중증 A형 혈우병 소아 환자를 대상으로 rVIII-SingleChain의 효능, 안전성 및 약동학(PK) 프로필을 평가하기 위한 국제, 다기관, 공개 라벨 연구입니다. 최소 25명의 이전에 치료를 받은 피험자 중 ≥ 6~< 12년 연령 및 이전 인자 VIII(FVIII) 제품으로 50일 이상의 노출일(ED)을 겪은 6세 미만의 피험자 최소 25명을 등록할 계획입니다.
피험자는 주문형 또는 예방 치료 요법에 배정되며 연구자가 결정하는 용량으로 rVIII-SingleChain을 받게 됩니다.
지혈 효능은 전체 효능을 4점 척도로 평가할 피험자/간병인 및 조사자에 의해 평가될 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
84
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tbilisi, 그루지야, 0177
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Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
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Njmegen, 네덜란드, 6525 GA
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
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Bonn, 독일, 53127
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Bremen, 독일, 28177
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Frankfurt/Main, 독일, 60590
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Hannover, 독일, 30159
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Beirut, 레바논, 11072240
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Timisoara, 루마니아, 300011
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 50400
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
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Lucerne, 스위스, 6000
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Madrid, 스페인, 28046
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Linz, 오스트리아, 4020
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Vienna, 오스트리아, 1090
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Lviv, 우크라이나, 79044
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Milano, 이탈리아, 20122
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Adana, 칠면조, 01330
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Istanbul, 칠면조, 34098
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Izmir, 칠면조, 35100
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Bangkok, 태국, 10330
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Bangkok, 태국, 10700
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Chiang Mai, 태국, 50200
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Khon Kaen, 태국, 40002
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Songkla, 태국, 90110
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Oporto, 포르투갈, 4202-451
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Rzeszow, 폴란드, 35-310
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Brest, 프랑스, 29609
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Le Kremlin Bicetre, 프랑스, 94270
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Lille Cedex, 프랑스, 59037
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Nantes, 프랑스, 44093
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Paris, 프랑스, 75015
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Cebu City, 필리핀 제도, 6000
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Davao City, 필리핀 제도, 8000
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3052
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
11년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 의료 기록에 기록된 1% 미만의 인자 VIII(FVIII) 농도(FVIII:C)로 정의되는 중증 혈우병 A의 진단,
- 12세 미만의 남성,
- FVIII 제품으로 > 50 ED를 받은 피험자,
- PK 부분에 참여하는 대상체에 대한 이전 FVIII 노출로부터의 이전 PK 데이터(최소 회복 및 반감기 증분)
- 조사자는 피험자가 모든 프로토콜 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있다고 믿습니다. 조사자는 대상의 부모(들) 또는 법적으로 허용되는 대리인(들)이 모든 프로토콜 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있다고 믿습니다.
제외 기준:
- FVIII 억제제의 모든 병력 또는 현재
- 첫 번째 rVIII-SingleChain 투여 전 30일 이내에 조사 의료 제품(IMP) 사용,
- rVIII-SingleChain 투여 전 30일 이내에 모든 동결 침전물, 전혈 또는 혈장 투여,
- FVIII 제품 또는 햄스터 단백질에 대해 알려진 과민성(알레르기 반응 또는 아나필락시스),
- 면역글로불린 또는 만성 전신 코르티코스테로이드 치료와 같은 IV 면역조절제를 현재 받고 있는 피험자,
- 스크리닝 시 혈청 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 또는 혈청 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 값 >5배(x) 정상 상한치(ULN)를 갖는 피험자,
- 스크리닝 시 혈청 크레아티닌 값이 >2 x ULN인 피험자,
- 1일 전 3개월 이내에 심부정맥 혈전증, 뇌졸중, 폐색전증, 심근경색 및 동맥 색전증을 포함한 혈전증의 증거,
- rVIII-SingleChain 투여 전 3개월 동안 생명을 위협하는 출혈 에피소드를 경험했거나 대수술 또는 정형 외과 수술을 받았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: rVIII-단일체인
피험자는 주문형 또는 예방 요법에 배정되고 정맥(IV) 주입으로 rVIII-SingleChain을 받게 됩니다.
예방 요법에 배정된 피험자는 15~50 IU/kg의 rVIII-SingleChain을 격일로 또는 주당 2~3회 또는 등록 전에 사용된 FVIII 치료 요법인 이용 가능한 PK 데이터를 기반으로 조사자의 재량에 따라 치료받게 됩니다. 및/또는 피험자의 출혈 표현형.
출혈 에피소드의 주문형 치료를 위한 용량은 세계 혈우병 연맹(WFH)의 권장 사항을 기반으로 하며 최소 용량은 15IU/kg입니다.
모든 피험자는 최소 50 ED 동안 치료를 받아야 했습니다.
PK 평가를 위해 피험자는 PK 평가 기간이 시작되는 1일차에 rVIII-SingleChain 50 IU/kg의 단일 IV 용량을 받게 됩니다.
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 성공
기간: 최대 1년
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출혈 에피소드의 치료 성공이 지혈 효능에 대한 연구자의 전반적인 임상 평가(우수, 양호, 보통 또는 불량의 4점 척도 사용/ 반응 없음) 주문형 및 예방 요법을 결합했습니다.
성공률은 치료된 출혈 사례의 수를 기반으로 합니다. 효능 집단에서 347건의 치료된 출혈 사례가 있었다.
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최대 1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연간 출혈률
기간: 최대 1년
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연간 출혈률은 치료가 필요한 출혈 횟수를 효능 평가 기간(일) x 365.25로 나눈 값으로 정의되었으며 주문형 요법과 예방 요법에 대해 별도로 제시됩니다.
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최대 1년
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지혈을 위해 rVIII-SingleChain을 1회, 2회, 3회 또는 3회 이상 주입해야 하는 출혈 에피소드의 백분율.
기간: 최대 1년
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최대 1년
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RVIII-SingleChain의 소비량 - 월 대상당 IU/kg
기간: 최대 1년
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최대 1년
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RVIII-SingleChain 소비 - IU/kg/피험자당 연간
기간: 최대 1년
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최대 1년
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RVIII-SingleChain 소비 - 출혈 이벤트당 IU/kg
기간: 최대 1년
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최대 1년
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RVIII-SingleChain(주문형 요법)의 소비 - 매월 대상자당 주입 횟수
기간: 최대 1년
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최대 1년
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RVIII-SingleChain 소비(주문형 요법) - 연간 대상자당 주입 횟수
기간: 최대 1년
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최대 1년
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증분 복구
기간: 주입 시작 1시간 후
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(IU/dL)/(IU/kg)로 표시되는 증분 회복은 발색 기질 분석을 사용하여 측정된 피험자의 투약 전 혈장 FVIII 활성에 대해 보정되었습니다.
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주입 시작 1시간 후
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RVIII-SingleChain의 반감기(t1/2)
기간: 투여 직전 및 투여 후 약 1, 5, 10, 24 및 48시간에.
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RVIII-SingleChain의 반감기(t1/2), 기준선 미보정; 발색 기질 검정을 사용하여 측정된 혈장 FVIII 활성.
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투여 직전 및 투여 후 약 1, 5, 10, 24 및 48시간에.
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농도 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 투여 직전 및 투여 후 약 1, 5, 10, 24 및 48시간에.
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정량화 가능한 약물 농도(AUC0-t)가 있는 마지막 샘플에 대한 AUC, 기준선 미보정; 발색 기질 검정을 사용하여 측정된 혈장 FVIII 활성.
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투여 직전 및 투여 후 약 1, 5, 10, 24 및 48시간에.
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RVIII-SingleChain의 클리어런스(Cl)
기간: 투여 직전 및 투여 후 약 1, 5, 10, 24 및 48시간에.
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RVIII-SingleChain의 클리어런스(Cl), 베이스라인 미보정; 발색 기질 검정을 사용하여 측정된 혈장 FVIII 활성.
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투여 직전 및 투여 후 약 1, 5, 10, 24 및 48시간에.
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RVIII-SingleChain에 대한 억제제 형성이 있는 피험자 수
기간: 스크리닝 시, 그 후 6개월 동안 대략 한 달 간격으로 투여한 후, 50 ED에 도달할 때까지 3개월마다, 그리고 연구 방문 종료 시(최대 약 12개월).
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연구 약물을 투여받은 후 rVIII-SingleChain 항체 역가가 mL당 최소 0.6 베데스다 단위(BU)로 정의되는 rVIII-SingleChain에 대한 억제제가 발생하는 대상체의 수.
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스크리닝 시, 그 후 6개월 동안 대략 한 달 간격으로 투여한 후, 50 ED에 도달할 때까지 3개월마다, 그리고 연구 방문 종료 시(최대 약 12개월).
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 3월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 3월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 3월 20일
처음 게시됨 (추정)
2014년 3월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2017년 1월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 12월 5일
마지막으로 확인됨
2016년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .