Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Farmakokinetik, effekt och säkerhetsstudie av rekombinant faktor VIII enkelkedja (rVIII-singlechain) hos barn med svår hemofili A

5 december 2016 uppdaterad av: CSL Behring

En öppen fas III-studie av farmakokinetik, effektivitet och säkerhet av rVIII-SingleChain i en pediatrisk population med svår hemofili A

Detta är en internationell, multicenter, öppen studie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och farmakokinetiska (PK) profilen för rVIII-SingleChain hos pediatriska patienter med svår hemofili A. Minst 25 tidigare behandlade patienter ≥ 6 till < 12 år av ålder och minst 25 försökspersoner < 6 år som har genomgått > 50 exponeringsdagar (EDs) med en tidigare faktor VIII (FVIII) produkt planeras att registreras. Försökspersonerna kommer att tilldelas antingen en on-demand eller profylaxbehandling och kommer att få rVIII-SingleChain i en dos som bestäms av utredaren. Hemostatisk effekt kommer att bedömas av försökspersonen/vårdgivaren och utredaren som kommer att bedöma den totala effekten med en 4-gradig skala.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

84

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Study Site
  • Filippinerna
      • Cebu City, Filippinerna, 6000
        • Study Site
      • Davao City, Filippinerna, 8000
        • Study Site
  • Frankrike
      • Brest, Frankrike, 29609
        • Study Site
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrike, 94270
        • Study Site
      • Lille Cedex, Frankrike, 59037
        • Study Site
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Study Site
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Study Site
  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Study Site
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0177
        • Study Site
  • Italien
      • Milano, Italien, 20122
        • Study Site
  • Kalkon
      • Adana, Kalkon, 01330
        • Study Site
      • Istanbul, Kalkon, 34098
        • Study Site
      • Izmir, Kalkon, 35100
        • Study Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11072240
        • Study Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Study Site
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Study Site
      • Njmegen, Nederländerna, 6525 GA
        • Study Site
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
        • Study Site
  • Polen
      • Rzeszow, Polen, 35-310
        • Study Site
  • Portugal
      • Oporto, Portugal, 4202-451
        • Study Site
  • Rumänien
      • Timisoara, Rumänien, 300011
        • Study Site
  • Schweiz
      • Lucerne, Schweiz, 6000
        • Study Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Study Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Study Site
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Study Site
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Study Site
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Study Site
      • Songkla, Thailand, 90110
        • Study Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Study Site
      • Bremen, Tyskland, 28177
        • Study Site
      • Frankfurt/Main, Tyskland, 60590
        • Study Site
      • Hannover, Tyskland, 30159
        • Study Site
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • Study Site
  • Österrike
      • Linz, Österrike, 4020
        • Study Site
      • Vienna, Österrike, 1090
        • Study Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 11 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av svår hemofili A definierad som < 1 % Faktor VIII (FVIII) koncentration (FVIII:C) dokumenterad i medicinska journaler,
  • män under 12 år,
  • Försökspersoner som har fått > 50 ED med en FVIII-produkt,
  • Tidigare PK-data (åtminstone inkrementell återhämtning och halveringstid) från tidigare FVIII-exponering för försökspersoner som deltar i PK-delen
  • Utredaren anser att försökspersonen är villig och kan följa alla protokollkrav. Utredaren anser att försökspersonens förälder(er) eller juridiskt godtagbara representant(er) är villiga och kan följa alla protokollkrav.

Exklusions kriterier:

  • Någon historia av eller aktuella FVIII-hämmare
  • Användning av en undersökningsmedicinsk produkt (IMP) inom 30 dagar före den första administreringen av rVIII-SingleChain,
  • Administrering av kryoprecipitat, helblod eller plasma inom 30 dagar före administrering av rVIII-SingleChain,
  • Känd överkänslighet (allergisk reaktion eller anafylaxi) mot någon FVIII-produkt eller hamsterprotein,
  • Patient som för närvarande får IV immunmodulerande medel som immunglobulin eller kronisk systemisk kortikosteroidbehandling,
  • Patient med serumaspartataminotransferas (AST) eller serumalaninaminotransferas (ALT) värden >5 gånger (x) den övre normalgränsen (ULN) vid screening,
  • Försökspersoner med serumkreatininvärden >2 x ULN vid screening,
  • Bevis på trombos, inklusive djup ventrombos, stroke, lungemboli, hjärtinfarkt och arteriell emboli inom 3 månader före dag 1,
  • Upplevde en livshotande blödningsepisod eller genomgick en större operation eller ett ortopedisk kirurgiskt ingrepp under de 3 månaderna före administrering av rVIII-SingleChain.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: rVIII-SingleChain
Försökspersonerna kommer att tilldelas antingen en on-demand eller profylax och kommer att få rVIII-SingleChain som en intravenös (IV) infusion. Patienter som tilldelats en profylaxbehandling kommer att behandlas med 15 till 50 IE/kg rVIII-SingleChain varannan dag eller 2 till 3 gånger i veckan, eller efter utredarens gottfinnande, baserat på tillgängliga farmakokinetiska data, den FVIII-behandlingsregim som användes före inskrivningen och/eller patientens blödningsfenotyp. Dosen för on-demand-behandling av en blödningsepisod är baserad på rekommendationer från World Federation of Hemophilia (WFH), med en minsta dos på 15 IE/kg. Alla försökspersoner skulle behandlas för minst 50 ED. För PK-utvärderingen kommer försökspersonerna att få en engångsdos på 50 IE/kg rVIII-SingleChain på dag 1 i början av PK-utvärderingsperioden.
Biologisk: rVIII-SingleChain
Andra namn:
  • CSL627
  • Rekombinant Faktor VIII enkelkedja

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Behandlingsframgång
Tidsram: Upp till 1 år
Frekvens för behandlingsframgång där behandlingsframgång för en blödningsepisod definieras som betyget "utmärkt" eller "bra" baserat på utredarens övergripande kliniska bedömning av hemostatisk effekt (med en 4-gradig skala av utmärkt, bra, måttlig eller dålig/ inget svar) på on-demand och profylax i kombination. Graden av framgång baserades på antalet behandlade blödningshändelser; det fanns 347 behandlade blödningar i effektpopulationen.
Upp till 1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Årlig blödningsfrekvens
Tidsram: Upp till 1 år
Den årliga blödningsfrekvensen definierades som antalet blödningsepisoder som kräver behandling dividerat med effektutvärderingsperioden i dagar, x 365,25, och presenteras separat för on-demand-regimen och profylaxregimerna.
Upp till 1 år
Procentandel av blödningsepisoder som kräver 1, 2, 3 eller fler än 3 infusioner av rVIII-SingleChain för att uppnå hemostas.
Tidsram: Upp till 1 år
Upp till 1 år
Konsumtion av rVIII-SingleChain - IE/kg per försöksperson och månad
Tidsram: Upp till 1 år
Upp till 1 år
Förbrukning av rVIII-SingleChain - IE/kg per försöksperson och år
Tidsram: Upp till 1 år
Upp till 1 år
Förbrukning av rVIII-SingleChain - IE/kg per blödningshändelse
Tidsram: Upp till 1 år
Upp till 1 år
Konsumtion av rVIII-SingleChain (on-demand-regimen) - Antal infusioner per försöksperson per månad
Tidsram: Upp till 1 år
Upp till 1 år
Konsumtion av rVIII-SingleChain (on-demand-regimen) - Antal infusioner per försöksperson och år
Tidsram: Upp till 1 år
Upp till 1 år
Inkrementell återhämtning
Tidsram: 1 timme efter påbörjad infusion
Inkrementell återhämtning uttryckt som (IE/dL)/(IE/kg) korrigerad för patientens plasma-FVIII-aktivitet före dosen mätt med den kromogena substratanalysen.
1 timme efter påbörjad infusion
Halveringstid (t1/2) för rVIII-SingleChain
Tidsram: Omedelbart före dosering och cirka 1, 5, 10, 24 och 48 timmar efter dosering.
Halveringstid (t1/2) för rVIII-SingleChain, baslinje okorrigerad; plasma FVIII-aktivitet mätt med användning av den kromogena substratanalysen.
Omedelbart före dosering och cirka 1, 5, 10, 24 och 48 timmar efter dosering.
Area under koncentrationskurvan (AUC)
Tidsram: Omedelbart före dosering och cirka 1, 5, 10, 24 och 48 timmar efter dosering.
AUC till det sista provet med kvantifierbar läkemedelskoncentration (AUC0-t), baslinje okorrigerad; plasma FVIII-aktivitet mätt med användning av den kromogena substratanalysen.
Omedelbart före dosering och cirka 1, 5, 10, 24 och 48 timmar efter dosering.
Clearance (Cl) av rVIII-SingleChain
Tidsram: Omedelbart före dosering och cirka 1, 5, 10, 24 och 48 timmar efter dosering.
Clearance (Cl) av rVIII-SingleChain, baslinje okorrigerad; plasma FVIII-aktivitet mätt med användning av den kromogena substratanalysen.
Omedelbart före dosering och cirka 1, 5, 10, 24 och 48 timmar efter dosering.
Antal försökspersoner med inhibitorbildning till rVIII-SingleChain
Tidsram: Vid screening, sedan efter dosering med ungefär månatliga intervaller i 6 månader, sedan var tredje månad tills man når 50 ED och i slutet av studiebesöket (upp till ungefär 12 månader).
Antalet försökspersoner som utvecklar hämmare av rVIII-SingleChain, definierat som en rVIII-SingleChain-antikroppstiter på minst 0,6 Bethesda-enheter (BU) per ml efter att ha fått studieläkemedlet.
Vid screening, sedan efter dosering med ungefär månatliga intervaller i 6 månader, sedan var tredje månad tills man når 50 ED och i slutet av studiebesöket (upp till ungefär 12 månader).

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

CSL Behring

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 augusti 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 mars 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 mars 2014

Första postat (Uppskatta)

21 mars 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

27 januari 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 december 2016

Senast verifierad

1 december 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CSL627_3002
  • 2012-001336-65 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Medfödd blödarsjuka A

Kliniska prövningar på rVIII-SingleChain

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera