Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie farmakokinetiky, účinnosti a bezpečnosti jednořetězcového rekombinantního faktoru VIII (rVIII-singleChain) u dětí s těžkou hemofilií A

5. prosince 2016 aktualizováno: CSL Behring

Fáze III otevřená studie farmakokinetiky, účinnosti a bezpečnosti jednořetězcového rVIII u pediatrické populace s těžkou hemofilií A

Toto je mezinárodní, multicentrická, otevřená studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetického (PK) profilu rVIII-Jednořetězcový u pediatrických pacientů s těžkou hemofilií A. Minimálně 25 dříve léčených subjektů ve věku ≥ 6 až < 12 let věku a plánuje se zařazení alespoň 25 subjektů ve věku < 6 let, kteří podstoupili > 50 dnů expozice (ED) předchozím přípravkem s faktorem VIII (FVIII). Subjekty budou přiřazeny buď k léčebnému režimu na vyžádání nebo k profylaxi a dostanou rVIII-Jednořetězcový v dávce, kterou určí zkoušející. Hemostatická účinnost bude hodnocena subjektem/pečovatelem a zkoušejícím, který bude hodnotit celkovou účinnost pomocí 4bodové škály.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

84

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3052
        • Study site
  • Filipíny
      • Cebu City, Filipíny, 6000
        • Study site
      • Davao City, Filipíny, 8000
        • Study site
  • Francie
      • Brest, Francie, 29609
        • Study site
      • Le Kremlin Bicetre, Francie, 94270
        • Study site
      • Lille Cedex, Francie, 59037
        • Study site
      • Nantes, Francie, 44093
        • Study site
      • Paris, Francie, 75015
        • Study site
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie, 0177
        • Study site
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Study site
      • Njmegen, Holandsko, 6525 GA
        • Study site
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • Study site
  • Itálie
      • Milano, Itálie, 20122
        • Study site
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 01330
        • Study site
      • Istanbul, Krocan, 34098
        • Study site
      • Izmir, Krocan, 35100
        • Study site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11072240
        • Study site
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 50400
        • Study site
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • Study site
      • Bremen, Německo, 28177
        • Study site
      • Frankfurt/Main, Německo, 60590
        • Study site
      • Hannover, Německo, 30159
        • Study site
  • Polsko
      • Rzeszow, Polsko, 35-310
        • Study site
  • Portugalsko
      • Oporto, Portugalsko, 4202-451
        • Study site
  • Rakousko
      • Linz, Rakousko, 4020
        • Study site
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Study site
  • Rumunsko
      • Timisoara, Rumunsko, 300011
        • Study site
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Study site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Study site
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10330
        • Study site
      • Bangkok, Thajsko, 10700
        • Study site
      • Chiang Mai, Thajsko, 50200
        • Study site
      • Khon Kaen, Thajsko, 40002
        • Study site
      • Songkla, Thajsko, 90110
        • Study site
  • Ukrajina
      • Lviv, Ukrajina, 79044
        • Study site
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Study site
  • Švýcarsko
      • Lucerne, Švýcarsko, 6000
        • Study site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 11 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza těžké hemofilie A definovaná jako < 1% koncentrace faktoru VIII (FVIII) (FVIII:C) zdokumentovaná v lékařských záznamech,
  • Muži do 12 let,
  • Subjekty, které dostaly > 50 ED s produktem FVIII,
  • Předchozí PK údaje (alespoň přírůstková výtěžnost a poločas) z předchozí expozice FVIII pro subjekty účastnící se PK části
  • Vyšetřovatel se domnívá, že subjekt je ochoten a schopen dodržovat všechny požadavky protokolu. Zkoušející věří, že rodiče subjektu nebo právně přijatelní zástupci jsou ochotni a schopni dodržovat všechny požadavky protokolu.

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli anamnéza nebo současné inhibitory FVIII
  • Použití Investigational Medical Product (IMP) během 30 dnů před prvním podáním rVIII-SingleChain,
  • Podání jakéhokoli kryoprecipitátu, plné krve nebo plazmy během 30 dnů před podáním rVIII-SingleChain,
  • Známá přecitlivělost (alergická reakce nebo anafylaxe) na jakýkoli přípravek FVIII nebo křeččí protein,
  • Subjekt, který v současné době dostává IV imunomodulační látky, jako je imunoglobulin nebo chronická systémová léčba kortikosteroidy,
  • Subjekt s hodnotami sérové ​​aspartátaminotransferázy (AST) nebo sérové ​​alaninaminotransferázy (ALT) >5krát (x) horní hranice normálu (ULN) při screeningu,
  • Subjekty s hodnotami sérového kreatininu >2 x ULN při screeningu,
  • Důkazy o trombóze, včetně hluboké žilní trombózy, mrtvice, plicní embolie, infarktu myokardu a arteriální embolie během 3 měsíců před 1. dnem,
  • Zkušená život ohrožující krvácivá epizoda nebo velký chirurgický zákrok nebo ortopedický chirurgický zákrok během 3 měsíců před podáním rVIII-SingleChain.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: rVIII-SingleChain
Subjekty budou zařazeny do režimu na vyžádání nebo do režimu profylaxe a dostanou rVIII-Jednořetězcový jako intravenózní (IV) infuze. Subjekty zařazené do režimu profylaxe budou léčeny 15 až 50 IU/kg rVIII-SingleChain každý druhý den nebo 2 až 3krát týdně, nebo podle uvážení zkoušejícího, na základě dostupných PK údajů, léčebný režim FVIII používaný před zařazením a/nebo fenotyp krvácení subjektu. Dávka pro on-demand léčbu krvácivé epizody vychází z doporučení Světové federace hemofilie (WFH), s minimální dávkou 15 IU/kg. Všichni jedinci měli být léčeni minimálně 50 ED. Pro PK hodnocení dostanou jedinci jednu IV dávku 50 IU/kg rVIII-singleChain v den 1 na začátku PK období hodnocení.
Biologický: rVIII-SingleChain
Ostatní jména:
  • CSL627
  • Rekombinantní faktor VIII s jedním řetězcem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Úspěch léčby
Časové okno: Do 1 roku
Míra úspěšnosti léčby, kdy je úspěšnost léčby krvácivé epizody definována jako hodnocení „výborný“ nebo „dobrý“ na základě celkového klinického hodnocení hemostatické účinnosti zkoušejícím (pomocí 4bodové stupnice výborný, dobrý, střední nebo špatný/ žádná odpověď) v kombinaci s režimem na vyžádání a profylaxi. Míra úspěšnosti byla založena na počtu léčených krvácivých příhod; v populaci účinnosti bylo 347 léčených krvácivých příhod.
Do 1 roku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná míra krvácení
Časové okno: Do 1 roku
Anualizovaná míra krvácení byla definována jako počet krvácivých epizod vyžadujících léčbu dělený obdobím hodnocení účinnosti ve dnech, x 365,25, a je uveden samostatně pro režim na vyžádání a režim profylaxe.
Do 1 roku
Procento epizod krvácení vyžadujících 1, 2, 3 nebo více než 3 infuze rVIII-jednořetězcové k dosažení hemostázy.
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Spotřeba rVIII-SingleChain - IU/kg na subjekt za měsíc
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Spotřeba rVIII-SingleChain - IU/kg na subjekt za rok
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Spotřeba rVIII-singleChain - IU/kg na krvácení
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Spotřeba rVIII-SingleChain (režim na vyžádání) – počet infuzí na subjekt za měsíc
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Spotřeba rVIII-SingleChain (režim na vyžádání) – počet infuzí na subjekt za rok
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Přírůstkové zotavení
Časové okno: 1 hodinu po zahájení infuze
Přírůstková výtěžnost vyjádřená jako (IU/dl)/(IU/kg) korigovaná na aktivitu FVIII v plazmě subjektu před dávkou měřenou pomocí chromogenního substrátového testu.
1 hodinu po zahájení infuze
Poločas (t1/2) rVIII-SingleChain
Časové okno: Bezprostředně před podáním a přibližně 1, 5, 10, 24 a 48 hodin po podání.
Poločas (t1/2) rVIII-SingleChain, základní hodnota nekorigovaná; plazmatická aktivita FVIII měřená pomocí chromogenního substrátového testu.
Bezprostředně před podáním a přibližně 1, 5, 10, 24 a 48 hodin po podání.
Oblast pod koncentrační křivkou (AUC)
Časové okno: Bezprostředně před podáním a přibližně 1, 5, 10, 24 a 48 hodin po podání.
AUC k poslednímu vzorku s kvantifikovatelnou koncentrací léčiva (AUC0-t), základní hodnota nekorigovaná; plazmatická aktivita FVIII měřená pomocí chromogenního substrátového testu.
Bezprostředně před podáním a přibližně 1, 5, 10, 24 a 48 hodin po podání.
Clearance (Cl) rVIII-SingleChain
Časové okno: Bezprostředně před podáním a přibližně 1, 5, 10, 24 a 48 hodin po podání.
Clearance (Cl) rVIII-SingleChain, základní linie nekorigovaná; plazmatická aktivita FVIII měřená pomocí chromogenního substrátového testu.
Bezprostředně před podáním a přibližně 1, 5, 10, 24 a 48 hodin po podání.
Počet subjektů s tvorbou inhibitoru na rVIII-singleChain
Časové okno: Při screeningu, poté po dávkování v přibližně měsíčních intervalech po dobu 6 měsíců, poté každé 3 měsíce až do dosažení 50 ED a na konci studijní návštěvy (až přibližně 12 měsíců).
Počet subjektů, u kterých se vyvinou inhibitory rVIII-Jednořetězcový, definovaný jako titr rVIII-Jednořetězcové protilátky alespoň 0,6 Bethesda jednotek (BU) na ml po podání studovaného léku.
Při screeningu, poté po dávkování v přibližně měsíčních intervalech po dobu 6 měsíců, poté každé 3 měsíce až do dosažení 50 ED a na konci studijní návštěvy (až přibližně 12 měsíců).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. března 2014

První zveřejněno (Odhad)

21. března 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

27. ledna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. prosince 2016

Naposledy ověřeno

1. prosince 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSL627_3002
  • 2012-001336-65 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená hemofilie A

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit