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Studio di farmacocinetica, efficacia e sicurezza del fattore VIII ricombinante a catena singola (rVIII-singola catena) nei bambini con emofilia A grave

5 dicembre 2016 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio di fase III in aperto di farmacocinetica, efficacia e sicurezza di rVIII-a catena singola in una popolazione pediatrica con emofilia A grave

Questo è uno studio internazionale, multicentrico, in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza e il profilo farmacocinetico (PK) di rVIII-SingleChain in pazienti pediatrici con grave emofilia A. Un minimo di 25 soggetti precedentemente trattati di età compresa tra ≥ 6 e < 12 anni età e si prevede di arruolare almeno 25 soggetti < 6 anni di età che hanno subito > 50 giorni di esposizione (ED) con un precedente prodotto a base di Fattore VIII (FVIII). I soggetti verranno assegnati a un regime di trattamento su richiesta o di profilassi e riceveranno rVIII-SingleChain a una dose che sarà determinata dallo sperimentatore. L'efficacia emostatica sarà valutata dal soggetto/caregiver e dallo sperimentatore che valuterà l'efficacia complessiva mediante una scala a 4 punti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

84

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Study site
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Study site
      • Vienna, Austria, 1090
        • Study site
  • Filippine
      • Cebu City, Filippine, 6000
        • Study site
      • Davao City, Filippine, 8000
        • Study site
  • Francia
      • Brest, Francia, 29609
        • Study site
      • Le Kremlin Bicetre, Francia, 94270
        • Study site
      • Lille Cedex, Francia, 59037
        • Study site
      • Nantes, Francia, 44093
        • Study site
      • Paris, Francia, 75015
        • Study site
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0177
        • Study site
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Study site
      • Bremen, Germania, 28177
        • Study site
      • Frankfurt/Main, Germania, 60590
        • Study site
      • Hannover, Germania, 30159
        • Study site
  • Italia
      • Milano, Italia, 20122
        • Study site
  • Libano
      • Beirut, Libano, 11072240
        • Study site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Study site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Study site
      • Njmegen, Olanda, 6525 GA
        • Study site
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Study site
  • Polonia
      • Rzeszow, Polonia, 35-310
        • Study site
  • Portogallo
      • Oporto, Portogallo, 4202-451
        • Study site
  • Romania
      • Timisoara, Romania, 300011
        • Study site
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Study site
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Study site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Study site
  • Svizzera
      • Lucerne, Svizzera, 6000
        • Study site
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 01330
        • Study site
      • Istanbul, Tacchino, 34098
        • Study site
      • Izmir, Tacchino, 35100
        • Study site
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10330
        • Study site
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Study site
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Study site
      • Khon Kaen, Tailandia, 40002
        • Study site
      • Songkla, Tailandia, 90110
        • Study site
  • Ucraina
      • Lviv, Ucraina, 79044
        • Study site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 11 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di emofilia A grave definita come < 1% di concentrazione di Fattore VIII (FVIII) (FVIII:C) documentata nelle cartelle cliniche,
  • Maschi < 12 anni di età,
  • Soggetti che hanno ricevuto > 50 ED con un prodotto FVIII,
  • Dati farmacocinetici precedenti (recupero ed emivita almeno incrementali) da una precedente esposizione al FVIII per i soggetti che hanno partecipato alla parte farmacocinetica
  • L'investigatore ritiene che il soggetto sia disposto e in grado di aderire a tutti i requisiti del protocollo. L'investigatore ritiene che il/i genitore/i del soggetto o il/i rappresentante/i legalmente riconosciuto/i sia/siano disposti e in grado di aderire a tutti i requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi storia di o attuali inibitori del FVIII
  • Uso di un prodotto medico sperimentale (IMP) entro 30 giorni prima della prima somministrazione di rVIII-SingleChain,
  • Somministrazione di qualsiasi crioprecipitato, sangue intero o plasma entro 30 giorni prima della somministrazione di rVIII-SingleChain,
  • Ipersensibilità nota (reazione allergica o anafilassi) a qualsiasi prodotto a base di FVIII o proteine ​​di criceto,
  • Soggetto attualmente in trattamento con agenti immunomodulanti IV come immunoglobuline o trattamento cronico con corticosteroidi sistemici,
  • Soggetto con valori di aspartato aminotransferasi sierica (AST) o alanina aminotransferasi sierica (ALT) >5 volte (x) il limite superiore della norma (ULN) allo screening,
  • Soggetti con valori di creatinina sierica >2 x ULN allo Screening,
  • Evidenza di trombosi, inclusa trombosi venosa profonda, ictus, embolia polmonare, infarto miocardico ed embolia arteriosa entro 3 mesi prima del Giorno 1,
  • Episodio di sanguinamento pericoloso per la vita o ha subito un intervento chirurgico importante o una procedura chirurgica ortopedica durante i 3 mesi precedenti la somministrazione di rVIII-SingleChain.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: rVIII-SingleChain
I soggetti verranno assegnati a un regime su richiesta o di profilassi e riceveranno rVIII-SingleChain come infusione endovenosa (IV). I soggetti assegnati a un regime di profilassi saranno trattati con 15-50 UI/kg di rVIII-SingleChain ogni due giorni o da 2 a 3 volte a settimana o, a discrezione dello sperimentatore, sulla base dei dati farmacocinetici disponibili, il regime di trattamento con FVIII utilizzato prima dell'arruolamento e/o il fenotipo sanguinante del soggetto. La dose per il trattamento al bisogno di un episodio emorragico si basa sulle raccomandazioni della Federazione mondiale dell'emofilia (WFH), con una dose minima di 15 UI/kg. Tutti i soggetti dovevano essere trattati per un minimo di 50 ED. Per la valutazione PK, i soggetti riceveranno una singola dose IV di 50 UI/kg di rVIII-SingleChain il giorno 1 all'inizio del periodo di valutazione PK.
Biologico: rVIII-SingleChain
Altri nomi:
  • CSL627
  • Fattore VIII ricombinante a catena singola

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Successo del trattamento
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Tasso di successo del trattamento in cui il successo del trattamento di un episodio emorragico è definito come un punteggio di "eccellente" o "buono" basato sulla valutazione clinica complessiva dello sperimentatore dell'efficacia emostatica (utilizzando una scala a 4 punti di eccellente, buono, moderato o scarso/ nessuna risposta) sui regimi su richiesta e di profilassi combinati. Il tasso di successo era basato sul numero di eventi emorragici trattati; ci sono stati 347 eventi di sanguinamento trattati nella popolazione di efficacia.
Fino a 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Il tasso di sanguinamento annualizzato è stato definito come il numero di episodi emorragici che richiedono un trattamento diviso per il periodo di valutazione dell'efficacia in giorni, x 365,25, ed è presentato separatamente per il regime al bisogno e per i regimi di profilassi.
Fino a 1 anno
Percentuale di episodi di sanguinamento che richiedono 1, 2, 3 o più di 3 infusioni di rVIII-SingleChain per raggiungere l'emostasi.
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Fino a 1 anno
Consumo di rVIII-SingleChain - UI/kg per soggetto al mese
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Fino a 1 anno
Consumo di rVIII-SingleChain - UI/kg per soggetto all'anno
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Fino a 1 anno
Consumo di rVIII-SingleChain - UI/kg per evento di sanguinamento
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Fino a 1 anno
Consumo di rVIII-SingleChain (regime su richiesta) - Numero di infusioni per soggetto al mese
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Fino a 1 anno
Consumo di rVIII-SingleChain (regime su richiesta) - Numero di infusioni per soggetto all'anno
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Fino a 1 anno
Recupero incrementale
Lasso di tempo: A 1 ora dall'inizio dell'infusione
Recupero incrementale espresso come (IU/dL)/(UI/kg) corretto per l'attività del FVIII plasmatico del soggetto prima della dose misurata utilizzando il test del substrato cromogenico.
A 1 ora dall'inizio dell'infusione
Emivita (t1/2) di rVIII-SingleChain
Lasso di tempo: Immediatamente prima della somministrazione e circa 1, 5, 10, 24 e 48 ore dopo la somministrazione.
Emivita (t1/2) di rVIII-SingleChain, linea di base non corretta; attività plasmatica del fattore VIII misurata mediante il test del substrato cromogenico.
Immediatamente prima della somministrazione e circa 1, 5, 10, 24 e 48 ore dopo la somministrazione.
Area sotto la curva di concentrazione (AUC)
Lasso di tempo: Immediatamente prima della somministrazione e circa 1, 5, 10, 24 e 48 ore dopo la somministrazione.
AUC dell'ultimo campione con concentrazione di farmaco quantificabile (AUC0-t), basale non corretta; attività plasmatica del fattore VIII misurata mediante il test del substrato cromogenico.
Immediatamente prima della somministrazione e circa 1, 5, 10, 24 e 48 ore dopo la somministrazione.
Clearance (Cl) di rVIII-SingleChain
Lasso di tempo: Immediatamente prima della somministrazione e circa 1, 5, 10, 24 e 48 ore dopo la somministrazione.
Clearance (Cl) di rVIII-SingleChain, linea di base non corretta; attività plasmatica del fattore VIII misurata mediante il test del substrato cromogenico.
Immediatamente prima della somministrazione e circa 1, 5, 10, 24 e 48 ore dopo la somministrazione.
Numero di soggetti con formazione di inibitore a rVIII-SingleChain
Lasso di tempo: Allo screening, quindi dopo la somministrazione a intervalli approssimativamente mensili per 6 mesi, quindi ogni 3 mesi fino al raggiungimento di 50 ED e alla fine della visita dello studio (fino a circa 12 mesi).
Il numero di soggetti che sviluppano inibitori di rVIII-SingleChain, definito come un titolo anticorpale rVIII-SingleChain di almeno 0,6 unità Bethesda (BU) per ml dopo aver ricevuto il farmaco oggetto dello studio.
Allo screening, quindi dopo la somministrazione a intervalli approssimativamente mensili per 6 mesi, quindi ogni 3 mesi fino al raggiungimento di 50 ED e alla fine della visita dello studio (fino a circa 12 mesi).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 marzo 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 marzo 2014

Primo Inserito (Stima)

21 marzo 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

27 gennaio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 dicembre 2016

Ultimo verificato

1 dicembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSL627_3002
  • 2012-001336-65 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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