Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A rekombináns VIII-as faktor egyláncú (rVIII-SingleChain) farmakokinetikai, hatásossági és biztonságossági vizsgálata súlyos A hemofíliában szenvedő gyermekeknél

2016. december 5. frissítette: CSL Behring

Az rVIII-SingleChain III. fázisú, nyílt elrendezésű farmakokinetikai, hatékonysági és biztonságossági vizsgálata súlyos A hemofíliában szenvedő gyermekpopulációban

Ez egy nemzetközi, többközpontú, nyílt elrendezésű vizsgálat az rVIII-SingleChain hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikai (PK) profiljának felmérésére súlyos hemofíliás A-ban szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél. életkorú és legalább 25 6 évesnél fiatalabb alany felvételét tervezik, akik több mint 50 expozíciós napon (ED) estek át egy korábbi VIII-as faktor (FVIII) készítmény alkalmazásával. Az alanyok igény szerinti vagy profilaktikus kezelési rendet kapnak, és rVIII-SingleChain-t kapnak a vizsgáló által meghatározott dózisban. A vérzéscsillapító hatásosságot az alany/gondozó és a vizsgáló fogja értékelni, akik egy 4 pontos skálán értékelik az általános hatékonyságot.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

84

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Linz, Ausztria, 4020
        • Study Site
      • Vienna, Ausztria, 1090
        • Study Site
  • Ausztrália
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Study Site
  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Study Site
  • Franciaország
      • Brest, Franciaország, 29609
        • Study Site
      • Le Kremlin Bicetre, Franciaország, 94270
        • Study Site
      • Lille Cedex, Franciaország, 59037
        • Study Site
      • Nantes, Franciaország, 44093
        • Study Site
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Study Site
  • Fülöp-szigetek
      • Cebu City, Fülöp-szigetek, 6000
        • Study Site
      • Davao City, Fülöp-szigetek, 8000
        • Study Site
  • Grúzia
      • Tbilisi, Grúzia, 0177
        • Study Site
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
        • Study Site
      • Njmegen, Hollandia, 6525 GA
        • Study Site
      • Utrecht, Hollandia, 3584 CX
        • Study Site
  • Lengyelország
      • Rzeszow, Lengyelország, 35-310
        • Study Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11072240
        • Study Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Study Site
  • Németország
      • Bonn, Németország, 53127
        • Study Site
      • Bremen, Németország, 28177
        • Study Site
      • Frankfurt/Main, Németország, 60590
        • Study Site
      • Hannover, Németország, 30159
        • Study Site
  • Olaszország
      • Milano, Olaszország, 20122
        • Study Site
  • Portugália
      • Oporto, Portugália, 4202-451
        • Study Site
  • Pulyka
      • Adana, Pulyka, 01330
        • Study Site
      • Istanbul, Pulyka, 34098
        • Study Site
      • Izmir, Pulyka, 35100
        • Study Site
  • Románia
      • Timisoara, Románia, 300011
        • Study Site
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Study Site
  • Svájc
      • Lucerne, Svájc, 6000
        • Study Site
  • Thaiföld
      • Bangkok, Thaiföld, 10330
        • Study Site
      • Bangkok, Thaiföld, 10700
        • Study Site
      • Chiang Mai, Thaiföld, 50200
        • Study Site
      • Khon Kaen, Thaiföld, 40002
        • Study Site
      • Songkla, Thaiföld, 90110
        • Study Site
  • Ukrajna
      • Lviv, Ukrajna, 79044
        • Study Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 11 év (GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A súlyos hemofília A diagnózisa az orvosi feljegyzésekben dokumentált VIII-as faktor (FVIII) koncentrációja (FVIII:C) < 1%,
  • 12 év alatti férfiak,
  • Azok az alanyok, akik több mint 50 ED-t kaptak FVIII-as termékkel,
  • Korábbi PK adatok (legalább növekményes visszanyerés és felezési idő) a korábbi FVIII expozícióból a PK részben részt vevő alanyoknál
  • A nyomozó úgy véli, hogy az alany hajlandó és képes betartani az összes protokollkövetelményt. A vizsgáló úgy véli, hogy az alany szülei vagy jogilag elfogadható képviselői hajlandóak és képesek betartani az összes protokollkövetelményt.

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen anamnézisben vagy jelenlegi FVIII-inhibitorban szenvedett
  • vizsgálati gyógyászati ​​termék (IMP) használata az első rVIII-SingleChain beadást megelőző 30 napon belül,
  • Bármilyen krioprecipitátum, teljes vér vagy plazma beadása az rVIII-SingleChain beadását megelőző 30 napon belül,
  • ismert túlérzékenység (allergiás reakció vagy anafilaxia) bármely FVIII termékkel vagy hörcsögfehérjével szemben,
  • A jelenleg intravénás immunmoduláló szereket, például immunglobulint vagy krónikus szisztémás kortikoszteroid kezelést kapó alany,
  • Az alany, akinek szérum aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy szérum alanin-aminotranszferáz (ALT) értéke a normálérték felső határának (ULN) több mint ötszöröse a szűréskor,
  • Alanyok, akiknek a szérum kreatinin értéke >2 x ULN a szűréskor,
  • A trombózis bizonyítéka, beleértve a mélyvénás trombózist, a stroke-ot, a tüdőembóliát, a szívinfarktust és az artériás embóliát az 1. napot megelőző 3 hónapon belül,
  • Életveszélyes vérzéses epizódot tapasztalt, vagy jelentős műtéten vagy ortopédiai műtéten esett át az rVIII-SingleChain beadását megelőző 3 hónapban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: rVIII-SingleChain
Az alanyokat igény szerinti vagy profilaxisra osztják be, és intravénás (IV) infúzió formájában kapják az rVIII-SingleChain-t. A profilaxisra kijelölt alanyokat 15-50 NE/kg rVIII-SingleChain-nel kell kezelni minden második napon vagy hetente 2-3 alkalommal, vagy a vizsgáló döntése szerint, a rendelkezésre álló farmakokinetikai adatok alapján, a beiratkozás előtt alkalmazott FVIII kezelési rendet. és/vagy az alany vérzési fenotípusa. A vérzéses epizód igény szerinti kezelésének adagja a Hemofília Világszövetsége (WFH) ajánlásain alapul, a minimális dózis 15 NE/kg. Minden alanyt legalább 50 ED-ig kellett kezelni. A farmakokinetikai értékeléshez az alanyok egyszeri 50 NE/kg rVIII-SingleChain iv. dózist kapnak az 1. napon, a PK értékelési időszak kezdetén.
Biológiai: rVIII-SingleChain
Más nevek:
  • CSL627
  • Rekombináns VIII-as faktor egyláncú

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés sikere
Időkeret: Akár 1 év
A kezelés sikerének aránya, ahol a vérzéses epizód kezelési sikerét a „kiváló” vagy „jó” minősítésként határozzák meg a vizsgálónak a hemosztatikus hatékonyságra vonatkozó átfogó klinikai értékelése alapján (egy 4 fokozatú, kiváló, jó, közepes vagy gyenge skálán) nincs válasz) az igény szerinti és a profilaxis kombinációja esetén. A siker aránya a kezelt vérzéses események számán alapult; 347 kezelt vérzéses esemény volt a hatékonysági populációban.
Akár 1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Éves vérzési arány
Időkeret: Akár 1 év
Az évesített vérzési arányt a kezelést igénylő vérzéses epizódok számának és a napokban kifejezett hatékonyságértékelési periódusnak a hányadosaként határozták meg, x 365,25, és külön mutatják be az igény szerinti és a profilaxis sémák esetében.
Akár 1 év
Azon vérzéses epizódok százalékos aránya, amelyeknél 1, 2, 3 vagy 3-nál több rVIII-SingleChain infúzióra van szükség a hemosztázis eléréséhez.
Időkeret: Akár 1 év
Akár 1 év
Az rVIII-SingleChain fogyasztása - IU/kg alanyonként, havonta
Időkeret: Akár 1 év
Akár 1 év
Az rVIII-SingleChain fogyasztása - NE/kg alanyonként per év
Időkeret: Akár 1 év
Akár 1 év
Az rVIII-SingleChain fogyasztása – NE/kg vérzési eseményenként
Időkeret: Akár 1 év
Akár 1 év
Az rVIII-SingleChain fogyasztása (igény szerinti kezelési rend) – Az infúziók száma alanyonként havonta
Időkeret: Akár 1 év
Akár 1 év
Az rVIII-SingleChain fogyasztása (igény szerinti kezelési rend) – Az infúziók száma alanyonként évente
Időkeret: Akár 1 év
Akár 1 év
Inkrementális helyreállítás
Időkeret: Az infúzió megkezdése után 1 órával
Növekményes visszanyerés (NE/dL)/(NE/kg)-ban kifejezve, az alany adagolás előtti plazma FVIII-aktivitásával korrigálva, a kromogén szubsztrát vizsgálattal mérve.
Az infúzió megkezdése után 1 órával
Az rVIII-SingleChain felezési ideje (t1/2).
Időkeret: Közvetlenül az adagolás előtt és körülbelül 1, 5, 10, 24 és 48 órával az adagolás után.
Az rVIII-SingleChain felezési ideje (t1/2), alapvonal korrigálatlan; a plazma FVIII aktivitását a kromogén szubsztrát vizsgálattal mértük.
Közvetlenül az adagolás előtt és körülbelül 1, 5, 10, 24 és 48 órával az adagolás után.
Koncentrációs görbe alatti terület (AUC)
Időkeret: Közvetlenül az adagolás előtt és körülbelül 1, 5, 10, 24 és 48 órával az adagolás után.
Az utolsó minta AUC értéke számszerűsíthető gyógyszerkoncentrációval (AUC0-t), kiindulási érték nem korrigált; a plazma FVIII aktivitását a kromogén szubsztrát vizsgálattal mértük.
Közvetlenül az adagolás előtt és körülbelül 1, 5, 10, 24 és 48 órával az adagolás után.
Az rVIII-SingleChain hézaga (Cl).
Időkeret: Közvetlenül az adagolás előtt és körülbelül 1, 5, 10, 24 és 48 órával az adagolás után.
Az rVIII-SingleChain clearance-e (Cl), alapvonal korrigálatlan; a plazma FVIII aktivitását a kromogén szubsztrát vizsgálattal mértük.
Közvetlenül az adagolás előtt és körülbelül 1, 5, 10, 24 és 48 órával az adagolás után.
Az rVIII-SingleChain inhibitor képződésével rendelkező alanyok száma
Időkeret: Szűréskor, majd körülbelül havi adagolás után 6 hónapon keresztül, majd 3 havonta az 50 ED-ig, és a vizsgálati látogatás végén (kb. 12 hónapig).
Azon alanyok száma, akiknél az rVIII-SingleChain inhibitorai fejlődtek ki, az rVIII-SingleChain antitest-titerként legalább 0,6 Bethesda-egység (BU)/ml értékű a vizsgálati gyógyszer beadását követően.
Szűréskor, majd körülbelül havi adagolás után 6 hónapon keresztül, majd 3 havonta az 50 ED-ig, és a vizsgálati látogatás végén (kb. 12 hónapig).

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

CSL Behring

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. március 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. március 20.

Első közzététel (Becslés)

2014. március 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2017. január 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. december 5.

Utolsó ellenőrzés

2016. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CSL627_3002
  • 2012-001336-65 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Veleszületett hemofília A

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Luxembourg

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel