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Estudio de farmacocinética, eficacia y seguridad del factor VIII recombinante de cadena sencilla (cadena sencilla rVIII) en niños con hemofilia A grave

5 de diciembre de 2016 actualizado por: CSL Behring

Un estudio abierto de fase III de farmacocinética, eficacia y seguridad de rVIII-SingleChain en una población pediátrica con hemofilia A grave

Este es un estudio internacional, multicéntrico, abierto para evaluar la eficacia, seguridad y perfil farmacocinético (PK) de rVIII-SingleChain en pacientes pediátricos con hemofilia A severa. Un mínimo de 25 sujetos previamente tratados de ≥ 6 a < 12 años de y al menos 25 sujetos < 6 años de edad que se hayan sometido a > 50 días de exposición (DE) con un producto previo de Factor VIII (FVIII) está previsto que se inscriban. Los sujetos serán asignados a un régimen de tratamiento a demanda o de profilaxis y recibirán rVIII-SingleChain en una dosis que determinará el investigador. La eficacia hemostática será evaluada por el sujeto/cuidador y el investigador, quien evaluará la eficacia general mediante una escala de 4 puntos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

84

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Study Site
      • Bremen, Alemania, 28177
        • Study Site
      • Frankfurt/Main, Alemania, 60590
        • Study Site
      • Hannover, Alemania, 30159
        • Study Site
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Study Site
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Study Site
      • Vienna, Austria, 1090
        • Study Site
  • España
      • Madrid, España, 28046
        • Study Site
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Study Site
  • Filipinas
      • Cebu City, Filipinas, 6000
        • Study Site
      • Davao City, Filipinas, 8000
        • Study Site
  • Francia
      • Brest, Francia, 29609
        • Study Site
      • Le Kremlin Bicetre, Francia, 94270
        • Study Site
      • Lille Cedex, Francia, 59037
        • Study Site
      • Nantes, Francia, 44093
        • Study Site
      • Paris, Francia, 75015
        • Study Site
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0177
        • Study Site
  • Italia
      • Milano, Italia, 20122
        • Study Site
  • Líbano
      • Beirut, Líbano, 11072240
        • Study Site
  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia, 50400
        • Study Site
  • Pavo
      • Adana, Pavo, 01330
        • Study Site
      • Istanbul, Pavo, 34098
        • Study Site
      • Izmir, Pavo, 35100
        • Study Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Study Site
      • Njmegen, Países Bajos, 6525 GA
        • Study Site
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • Study Site
  • Polonia
      • Rzeszow, Polonia, 35-310
        • Study Site
  • Portugal
      • Oporto, Portugal, 4202-451
        • Study Site
  • Rumania
      • Timisoara, Rumania, 300011
        • Study Site
  • Suiza
      • Lucerne, Suiza, 6000
        • Study Site
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10330
        • Study Site
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Study Site
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Study Site
      • Khon Kaen, Tailandia, 40002
        • Study Site
      • Songkla, Tailandia, 90110
        • Study Site
  • Ucrania
      • Lviv, Ucrania, 79044
        • Study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 11 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de hemofilia A grave definida como <1 % de concentración de factor VIII (FVIII) (FVIII:C) documentada en registros médicos,
  • Varones < 12 años de edad,
  • Sujetos que han recibido > 50 ED con un producto de FVIII,
  • Datos previos de farmacocinética (al menos recuperación incremental y vida media) de exposición previa a FVIII para sujetos que participan en la parte de farmacocinética
  • El investigador cree que el sujeto está dispuesto y es capaz de cumplir con todos los requisitos del protocolo. El investigador cree que los padres o los representantes legalmente aceptables del sujeto están dispuestos y son capaces de cumplir con todos los requisitos del protocolo.

Criterio de exclusión:

  • Cualquier historial o inhibidores actuales de FVIII
  • Uso de un producto médico en investigación (IMP) dentro de los 30 días anteriores a la primera administración de rVIII-SingleChain,
  • Administración de cualquier crioprecipitado, sangre completa o plasma dentro de los 30 días anteriores a la administración de rVIII-SingleChain,
  • Hipersensibilidad conocida (reacción alérgica o anafilaxia) a cualquier producto de FVIII o proteína de hámster,
  • Sujeto que actualmente recibe agentes inmunomoduladores IV como inmunoglobulina o tratamiento crónico con corticosteroides sistémicos,
  • Sujeto con valores de aspartato aminotransferasa sérica (AST) o alanina aminotransferasa sérica (ALT) > 5 veces (x) el límite superior de lo normal (LSN) en la selección,
  • Sujetos con valores de creatinina sérica >2 x LSN en la selección,
  • Evidencia de trombosis, incluida la trombosis venosa profunda, accidente cerebrovascular, embolia pulmonar, infarto de miocardio y embolia arterial en los 3 meses anteriores al Día 1,
  • Experimentó un episodio de sangrado potencialmente mortal o tuvo una cirugía mayor o un procedimiento quirúrgico ortopédico durante los 3 meses anteriores a la administración de rVIII-SingleChain.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: rVIII-Cadena única
Los sujetos serán asignados a un régimen a pedido o de profilaxis y recibirán rVIII-SingleChain como una infusión intravenosa (IV). Los sujetos asignados a un régimen de profilaxis serán tratados con 15 a 50 UI/kg de rVIII-SingleChain cada dos días o 2 a 3 veces por semana, o según el criterio del investigador, según los datos farmacocinéticos disponibles, el régimen de tratamiento con FVIII utilizado antes de la inscripción. y/o el fenotipo de sangrado del sujeto. La dosis para el tratamiento a demanda de un episodio hemorrágico se basa en las recomendaciones de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH), con una dosis mínima de 15 UI/kg. Todos los sujetos debían ser tratados durante un mínimo de 50 ED. Para la evaluación farmacocinética, los sujetos recibirán una dosis IV única de 50 UI/kg de rVIII-SingleChain el día 1 al comienzo del período de evaluación farmacocinética.
Biológico: rVIII-Cadena única
Otros nombres:
  • CSL627
  • Factor VIII recombinante monocatenario

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Éxito del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
Tasa de éxito del tratamiento donde el éxito del tratamiento de un episodio hemorrágico se define como una calificación de "excelente" o "bueno" según la evaluación clínica general del investigador de la eficacia hemostática (usando una escala de 4 puntos de excelente, bueno, moderado o pobre/ sin respuesta) en los regímenes a demanda y de profilaxis combinados. La tasa de éxito se basó en el número de eventos hemorrágicos tratados; hubo 347 eventos hemorrágicos tratados en la población de eficacia.
Hasta 1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de sangrado anualizada
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
La tasa de sangrado anualizada se definió como el número de episodios de sangrado que requirieron tratamiento dividido por el período de evaluación de la eficacia en días, x 365,25, y se presenta por separado para el régimen a demanda y los regímenes de profilaxis.
Hasta 1 año
Porcentaje de episodios de sangrado que requieren 1, 2, 3 o más de 3 infusiones de rVIII-SingleChain para lograr la hemostasia.
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
Hasta 1 año
Consumo de rVIII-SingleChain - IU/kg por sujeto por mes
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
Hasta 1 año
Consumo de rVIII-SingleChain - UI/kg por sujeto por año
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
Hasta 1 año
Consumo de rVIII-SingleChain - UI/kg por evento de sangrado
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
Hasta 1 año
Consumo de rVIII-SingleChain (régimen bajo demanda) - Número de infusiones por sujeto por mes
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
Hasta 1 año
Consumo de rVIII-SingleChain (régimen bajo demanda) - Número de infusiones por sujeto por año
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
Hasta 1 año
Recuperación Incremental
Periodo de tiempo: 1 hora después del inicio de la infusión
Recuperación incremental expresada como (UI/dL)/(UI/kg) corregida para la actividad de FVIII en plasma antes de la dosis del sujeto medida usando el ensayo de sustrato cromogénico.
1 hora después del inicio de la infusión
Vida media (t1/2) de rVIII-SingleChain
Periodo de tiempo: Inmediatamente antes de la dosificación y aproximadamente 1, 5, 10, 24 y 48 horas después de la dosificación.
Vida media (t1/2) de rVIII-SingleChain, línea base sin corregir; actividad plasmática de FVIII medida usando el ensayo de sustrato cromogénico.
Inmediatamente antes de la dosificación y aproximadamente 1, 5, 10, 24 y 48 horas después de la dosificación.
Área bajo la curva de concentración (AUC)
Periodo de tiempo: Inmediatamente antes de la dosificación y aproximadamente 1, 5, 10, 24 y 48 horas después de la dosificación.
AUC hasta la última muestra con concentración de fármaco cuantificable (AUC0-t), línea base sin corregir; actividad plasmática de FVIII medida usando el ensayo de sustrato cromogénico.
Inmediatamente antes de la dosificación y aproximadamente 1, 5, 10, 24 y 48 horas después de la dosificación.
Aclaramiento (Cl) de rVIII-SingleChain
Periodo de tiempo: Inmediatamente antes de la dosificación y aproximadamente 1, 5, 10, 24 y 48 horas después de la dosificación.
Aclaramiento (Cl) de rVIII-SingleChain, línea base sin corregir; actividad plasmática de FVIII medida usando el ensayo de sustrato cromogénico.
Inmediatamente antes de la dosificación y aproximadamente 1, 5, 10, 24 y 48 horas después de la dosificación.
Número de sujetos con formación de inhibidores para rVIII-SingleChain
Periodo de tiempo: En la selección, luego después de la dosificación a intervalos aproximadamente mensuales durante 6 meses, luego cada 3 meses hasta llegar a 50 ED y al final de la visita del estudio (hasta aproximadamente 12 meses).
El número de sujetos que desarrollan inhibidores de rVIII-SingleChain, definido como un título de anticuerpos de rVIII-SingleChain de al menos 0,6 unidades Bethesda (BU) por ml después de recibir el fármaco del estudio.
En la selección, luego después de la dosificación a intervalos aproximadamente mensuales durante 6 meses, luego cada 3 meses hasta llegar a 50 ED y al final de la visita del estudio (hasta aproximadamente 12 meses).

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

CSL Behring

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2014

Finalización primaria (Actual)

1 de agosto de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de agosto de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de marzo de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de marzo de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

21 de marzo de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

27 de enero de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de diciembre de 2016

Última verificación

1 de diciembre de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CSL627_3002
  • 2012-001336-65 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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