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피어슨 증후군을 앓는 소아에서 EPI-743의 2상 연구

2020년 11월 16일 업데이트: Edison Pharmaceuticals Inc

Pearson Syndrome이 있는 소아에서 EPI-743(VincerinoneTM)의 공개 라벨 2상 안전성 및 효능 연구

피어슨 증후군이 있는 소아 피험자의 치료

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

효과가 있는 경우 EPI-743으로 치료하면 패혈증, 대사 위기, 간부전 및 수혈 의존성이 크게 감소합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

2

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Orange, California, 미국, 82868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이하 (성인, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 피어슨 증후군의 유전적으로 확인된 진단
  • 18세 미만
  • 등록 전 12개월 동안의 병력 이용 가능
  • EPI-743으로 치료하기 14일 전에 CoQ10, 비타민 E, 리포산 및 이데베논 사용을 금함

제외 기준:

  • EPI-743, 참기름 또는 비타민 E에 대한 알레르기
  • 출혈/비정상 PT/PTT의 임상 병력
  • 동시 선천성 대사 장애
  • 항응고제 사용
  • 치료 후 30일 이내에 중재적 연구에 참여
  • 시험 등록 30일 전 에리스로포이에틴 사용

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에피-743
15 mg/kg EPI-743을 1년 동안 1일 3회 투여
의약품: 에피-743
EPI-743은 알파-토코트리에놀의 퀴논 산화 생성물입니다.
다른 이름들:
  • 빈세리논(TM)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
패혈증, 대사 위기 또는 간부전의 발생
기간: 일년
일년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
인류
기간: 일년
일년
신장 기능
기간: 일년
일년
수혈 회피
기간: 일년
일년
혈액학적 기능
기간: 일년
일년
신경근 기능
기간: 일년
총 운동 기능 측정으로 평가한 신경근 기능
일년
질병 심각도
기간: 일년
Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale로 평가한 질병 중증도
일년
간 기능
기간: 일년
일년
살찌 다
기간: 일년
일년
입원
기간: 일년
일년
췌장 기능
기간: 일년
인슐린 요구량 및 헤모글로빈 A1c로 평가한 췌장 기능
일년

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
용량 제한 SAE의 수
기간: 일년
EPI-743 치료와 관련된 것으로 간주되고 기저 질환과 관련되지 않은 것으로 간주되는 3등급 이상의 모든 부작용
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Edison Pharmaceuticals Inc

수사관

  • 연구 의자: Matthew Klein, MD, FACS, Edison Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 8월 31일

기본 완료 (실제)

2015년 11월 30일

연구 완료 (실제)

2016년 2월 29일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 4월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 4월 3일

처음 게시됨 (추정)

2014년 4월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 11월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 11월 16일

마지막으로 확인됨

2020년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EPI743-13-024

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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