Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 2-studie van EPI-743 bij kinderen met het syndroom van Pearson

16 november 2020 bijgewerkt door: Edison Pharmaceuticals Inc

Een open-label fase 2 veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek van EPI-743 (VincerinoneTM) bij kinderen met het syndroom van Pearson

Behandeling van pediatrische proefpersonen met het Pearson-syndroom

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Indien effectief, zou behandeling met EPI-743 moeten resulteren in een significante vermindering van het optreden van sepsis, metabole crisis, leverfalen en transfusieafhankelijkheid.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

2

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 82868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetisch bevestigde diagnose van het syndroom van Pearson
  • Leeftijd jonger dan 18 jaar
  • Beschikbaarheid van medische geschiedenis gedurende 12 maanden voorafgaand aan inschrijving
  • Onthouding van het gebruik van CoQ10, vitamine E, liponzuur en Idebenone 14 dagen voorafgaand aan de behandeling met EPI-743

Uitsluitingscriteria:

  • Allergie voor EPI-743, sesamolie of vitamine E
  • Klinische voorgeschiedenis van bloeding/abnormale PT/PTT
  • Gelijktijdige aangeboren stofwisselingsstoornissen
  • Gebruik van anticoagulantia
  • Deelname aan een interventioneel onderzoek binnen 30 dagen na de behandeling
  • Gebruik van erytropoëtine 30 dagen voorafgaand aan de proefinschrijving

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: EPI-743
15 mg/kg EPI-743 driemaal daags toe te dienen gedurende 1 jaar
Geneesmiddel: EPI-743
EPI-743 is het chinon-oxidatieproduct van alfa-tocotriënol
Andere namen:
  • Vincerinon (TM)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Optreden van episodes van sepsis, metabole crisis of leverfalen
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Sterfte
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar
Nierfunctie
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar
Vermijden van transfusies
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar
Hematologische functie
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar
Neuromusculaire functie
Tijdsspanne: 1 jaar
Neuromusculaire functie zoals beoordeeld door Gross Motor Function Measure
1 jaar
Ernst van de ziekte
Tijdsspanne: 1 jaar
Ernst van de ziekte zoals beoordeeld door Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale
1 jaar
Leverfunctie
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar
Gewichtstoename
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar
Ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar
Pancreas functie
Tijdsspanne: 1 jaar
Pancreasfunctie zoals beoordeeld door insulinebehoefte en hemoglobine A1c
1 jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal dosisbeperkende SAE's
Tijdsspanne: 1 jaar
Elke bijwerking groter dan of gelijk aan graad 3 die geacht wordt verband te houden met de behandeling met EPI-743 en niet verband houdt met de onderliggende ziekte
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Edison Pharmaceuticals Inc

Onderzoekers

  • Studie stoel: Matthew Klein, MD, FACS, Edison Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

31 augustus 2014

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

30 november 2015

Studie voltooiing (WERKELIJK)

29 februari 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 april 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 april 2014

Eerst geplaatst (SCHATTING)

4 april 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

18 november 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 november 2020

Laatst geverifieerd

1 november 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EPI743-13-024

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren