2. fázisú EPI-743 vizsgálat Pearson-szindrómás gyermekeknél
2020. november 16. frissítette: Edison Pharmaceuticals Inc
Az EPI-743 (VincerinoneTM) nyílt, 2. fázisú biztonságossági és hatékonysági vizsgálata Pearson-szindrómás gyermekeknél
Pearson-szindrómás gyermekek kezelése
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ha hatásos, az EPI-743-mal történő kezelés jelentős mértékben csökkenti a szepszis, az anyagcsere-válság, a májelégtelenség és a transzfúziós függőség előfordulását.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
2
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Orange, California, Egyesült Államok, 82868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 18 év (FELNŐTT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A Pearson-szindróma genetikailag megerősített diagnózisa
- 18 év alatti életkor
- A beiratkozást megelőző 12 hónap kórtörténetének rendelkezésre állása
- Tartózkodás a CoQ10, az E-vitamin, a liponsav és az idebenon használatától 14 nappal az EPI-743 kezelés előtt
Kizárási kritériumok:
- Allergia az EPI-743-ra, szezámolajra vagy E-vitaminra
- Vérzés/kóros PT/PTT klinikai anamnézisében
- Egyidejű veleszületett anyagcsere-hibák
- Antikoaguláns gyógyszerek alkalmazása
- Részvétel bármilyen beavatkozási vizsgálatban a kezelést követő 30 napon belül
- Eritropoetin alkalmazása 30 nappal a vizsgálatba való belépés előtt
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: EPI-743
15 mg/ttkg EPI-743, amelyet naponta háromszor kell beadni 1 évig
|
Az EPI-743 az alfa-tokotrienol kinonoxidációs terméke
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Szepszis, anyagcsere-válság vagy májelégtelenség epizódok előfordulása
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Halálozás
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
|
|
Veseműködés
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
|
|
Transzfúzió elkerülése
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
|
|
Hematológiai funkció
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
|
|
Neuromuszkuláris funkció
Időkeret: 1 év
|
Neuromuszkuláris funkció a bruttó motoros funkció mérésével értékelve
|
1 év
|
|
A betegség súlyossága
Időkeret: 1 év
|
A betegség súlyossága a Newcastle-i Gyermek Mitokondriális Betegség Skála szerint
|
1 év
|
|
Májfunkció
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
|
|
Hízás
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
|
|
Kórházi kezelések
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
|
|
A hasnyálmirigy működése
Időkeret: 1 év
|
A hasnyálmirigy működése az inzulinszükséglet és a hemoglobin A1c alapján
|
1 év
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A dóziskorlátozó SAE-k száma
Időkeret: 1 év
|
Bármely 3. fokozatnál nagyobb vagy azzal egyenlő nemkívánatos esemény, amely az EPI-743 kezeléssel kapcsolatos, és nem kapcsolódik az alapbetegséghez
|
1 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Matthew Klein, MD, FACS, Edison Pharmaceuticals
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2014. augusztus 31.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2015. november 30.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2016. február 29.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. április 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. április 3.
Első közzététel (BECSLÉS)
2014. április 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2020. november 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. november 16.
Utolsó ellenőrzés
2020. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Anyagcsere-betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Betegség
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Mozgásszervi betegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Lipid anyagcsere zavarok
- Szindróma
- Mitokondriális betegségek
- Izombetegségek
- Lipid anyagcsere, veleszületett hibák
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- EPI743-13-024
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .