ピアソン症候群の小児におけるEPI-743の第2相試験
2020年11月16日 更新者：Edison Pharmaceuticals Inc
ピアソン症候群の小児における EPI-743 (VincerinoneTM) の非盲検第 2 相安全性および有効性試験
ピアソン症候群の小児対象の治療
調査の概要
詳細な説明
効果があれば、EPI-743 による治療により、敗血症、代謝危機、肝不全、輸血依存の発生が大幅に減少するはずです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
2
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Orange、California、アメリカ、82868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、アメリカ
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳未満 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -ピアソン症候群の遺伝的に確認された診断
- 18歳未満
- 登録前の12か月間の病歴の利用可能性
- EPI-743による治療の14日前に、CoQ10、ビタミンE、リポ酸、およびイデベノンの使用を控える
除外基準:
- EPI-743、ゴマ油またはビタミンEに対するアレルギー
- 出血/異常なPT/PTTの病歴
- 先天性代謝異常の併発
- 抗凝固薬の使用
- -治療から30日以内の介入研究への参加
- -試験登録の30日前のエリスロポエチンの使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：EPI-743
15 mg/kg EPI-743 を 1 日 3 回、1 年間投与
|
EPI-743 は、α-トコトリエノールのキノン酸化生成物です。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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敗血症、代謝危機または肝不全のエピソードの発生
時間枠：1年
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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死亡
時間枠：1年
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1年
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|
腎機能
時間枠：1年
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1年
|
|
|
輸血の回避
時間枠：1年
|
1年
|
|
|
血液機能
時間枠：1年
|
1年
|
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神経筋機能
時間枠：1年
|
総運動機能測定によって評価される神経筋機能
|
1年
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疾患の重症度
時間枠：1年
|
ニューカッスル小児ミトコンドリア病スケールによって評価される疾患の重症度
|
1年
|
|
肝機能
時間枠：1年
|
1年
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|
|
体重の増加
時間枠：1年
|
1年
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|
|
入院
時間枠：1年
|
1年
|
|
|
膵臓機能
時間枠：1年
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インスリン必要量およびヘモグロビン A1c によって評価される膵臓機能
|
1年
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
用量制限SAEの数
時間枠：1年
|
-EPI-743による治療に関連すると見なされ、基礎疾患とは関連しないグレード3以上の有害事象
|
1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Matthew Klein, MD, FACS、Edison Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年8月31日
一次修了 (実際)
2015年11月30日
研究の完了 (実際)
2016年2月29日
試験登録日
最初に提出
2014年4月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年4月3日
最初の投稿 (見積もり)
2014年4月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年11月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年11月16日
最終確認日
2020年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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