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Studio di fase 2 dell'EPI-743 nei bambini con sindrome di Pearson

16 novembre 2020 aggiornato da: Edison Pharmaceuticals Inc

Uno studio in aperto di fase 2 sulla sicurezza e l'efficacia dell'EPI-743 (VincerinoneTM) nei bambini con sindrome di Pearson

Trattamento di soggetti pediatrici con sindrome di Pearson

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Se efficace, il trattamento con EPI-743 dovrebbe comportare una significativa riduzione dell'insorgenza di sepsi, crisi metaboliche, insufficienza epatica e dipendenza da trasfusioni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 82868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi geneticamente confermata della sindrome di Pearson
  • Età inferiore a 18 anni
  • Disponibilità della storia medica per 12 mesi prima dell'arruolamento
  • Astensione dall'uso di CoQ10, vitamina E, acido lipoico e Idebenone 14 giorni prima del trattamento con EPI-743

Criteri di esclusione:

  • Allergia a EPI-743, olio di sesamo o vitamina E
  • Storia clinica di sanguinamento/PT/PTT anormali
  • Errori congeniti concomitanti del metabolismo
  • Uso di farmaci anticoagulanti
  • Partecipazione a qualsiasi studio interventistico entro 30 giorni dal trattamento
  • Uso di eritropoietina 30 giorni prima dell'iscrizione allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: EPI-743
15 mg/kg EPI-743 da somministrare tre volte al giorno per 1 anno
Droga: EPI-743
L'EPI-743 è il prodotto di ossidazione del chinone dell'alfa-tocotrienolo
Altri nomi:
  • Vincerinone (TM)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Insorgenza di episodi di sepsi, crisi metabolica o insufficienza epatica
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mortalità
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Funzione renale
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Evitare le trasfusioni
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Funzione ematologica
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Funzione neuromuscolare
Lasso di tempo: 1 anno
Funzione neuromuscolare valutata dalla misura della funzione motoria lorda
1 anno
Gravità della malattia
Lasso di tempo: 1 anno
Gravità della malattia valutata dalla Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale
1 anno
Funzione epatica
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Aumento di peso
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Ricoveri
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Funzione pancreatica
Lasso di tempo: 1 anno
Funzione pancreatica valutata dal fabbisogno di insulina e dall'emoglobina A1c
1 anno

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di SAE limitanti la dose
Lasso di tempo: 1 anno
Qualsiasi evento avverso maggiore o uguale al grado 3 ritenuto correlato al trattamento con EPI-743 e non correlato alla malattia di base
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Edison Pharmaceuticals Inc

Investigatori

  • Cattedra di studio: Matthew Klein, MD, FACS, Edison Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

31 agosto 2014

Completamento primario (EFFETTIVO)

30 novembre 2015

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

29 febbraio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 aprile 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 aprile 2014

Primo Inserito (STIMA)

4 aprile 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

18 novembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 novembre 2020

Ultimo verificato

1 novembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EPI743-13-024

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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