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Estudo de Fase 2 do EPI-743 em Crianças com Síndrome de Pearson

16 de novembro de 2020 atualizado por: Edison Pharmaceuticals Inc

Um estudo aberto de segurança e eficácia de fase 2 do EPI-743 (VincerinoneTM) em crianças com síndrome de Pearson

Tratamento de pacientes pediátricos com síndrome de Pearson

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Se eficaz, o tratamento com EPI-743 deve resultar em uma redução significativa na ocorrência de sepse, crise metabólica, insuficiência hepática e dependência de transfusão.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

2

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 82868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 18 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico geneticamente confirmado da síndrome de Pearson
  • Idade inferior a 18 anos
  • Disponibilidade de histórico médico por 12 meses antes da inscrição
  • Abstenção do uso de CoQ10, vitamina E, ácido lipóico e idebenona 14 dias antes do tratamento com EPI-743

Critério de exclusão:

  • Alergia a EPI-743, óleo de gergelim ou vitamina E
  • História clínica de sangramento/PT/PTT anormal
  • Erros inatos do metabolismo concomitantes
  • Uso de medicamentos anticoagulantes
  • Participação em qualquer estudo de intervenção dentro de 30 dias de tratamento
  • Uso de eritropoietina 30 dias antes da inscrição no estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: EPI-743
15 mg/kg de EPI-743 a serem administrados três vezes ao dia durante 1 ano
Medicamento: EPI-743
EPI-743 é o produto de oxidação de quinona de alfa-tocotrienol
Outros nomes:
  • Vincerinona (TM)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Ocorrência de episódios de sepse, crise metabólica ou insuficiência hepática
Prazo: 1 ano
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mortalidade
Prazo: 1 ano
1 ano
Função renal
Prazo: 1 ano
1 ano
Evitar transfusões
Prazo: 1 ano
1 ano
Função hematológica
Prazo: 1 ano
1 ano
Função neuromuscular
Prazo: 1 ano
Função neuromuscular avaliada pela Medida da Função Motora Grossa
1 ano
Gravidade da doença
Prazo: 1 ano
Gravidade da doença avaliada pela Escala de Doença Mitocondrial Pediátrica de Newcastle
1 ano
Função hepática
Prazo: 1 ano
1 ano
Ganho de peso
Prazo: 1 ano
1 ano
Hospitalizações
Prazo: 1 ano
1 ano
Função pancreática
Prazo: 1 ano
Função pancreática avaliada pela necessidade de insulina e hemoglobina A1c
1 ano

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de SAEs limitantes de dose
Prazo: 1 ano
Qualquer evento adverso maior ou igual ao grau 3 considerado relacionado ao tratamento com EPI-743 e não relacionado à doença subjacente
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Edison Pharmaceuticals Inc

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Matthew Klein, MD, FACS, Edison Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

31 de agosto de 2014

Conclusão Primária (REAL)

30 de novembro de 2015

Conclusão do estudo (REAL)

29 de fevereiro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de abril de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de abril de 2014

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

4 de abril de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

18 de novembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de novembro de 2020

Última verificação

1 de novembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EPI743-13-024

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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