Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe 2 -tutkimus EPI-743:sta lapsilla, joilla on Pearsonin oireyhtymä

maanantai 16. marraskuuta 2020 päivittänyt: Edison Pharmaceuticals Inc

Avoin vaiheen 2 turvallisuus- ja tehotutkimus EPI-743:sta (VincerinoneTM) lapsilla, joilla on Pearsonin oireyhtymä

Pearsonin oireyhtymää sairastavien lasten hoito

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Jos EPI-743-hoito on tehokasta, sen pitäisi vähentää merkittävästi sepsiksen, metabolisen kriisin, maksan vajaatoiminnan ja verensiirtoriippuvuuden esiintymistä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

2

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 82868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 18 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Geneettisesti vahvistettu Pearsonin oireyhtymän diagnoosi
  • Ikä alle 18
  • Lääkärihistorian saatavuus 12 kuukauden ajalta ennen ilmoittautumista
  • CoQ10:n, E-vitamiinin, lipoiinihapon ja idebenonin käytöstä pidättäytyminen 14 päivää ennen EPI-743-hoitoa

Poissulkemiskriteerit:

  • Allergia EPI-743:lle, seesamiöljylle tai E-vitamiinille
  • Kliininen verenvuoto/epänormaali PT/PTT
  • Samanaikaiset synnynnäiset aineenvaihduntavirheet
  • Antikoagulanttien käyttö
  • Osallistuminen interventiotutkimukseen 30 päivän sisällä hoidosta
  • Erytropoietiinin käyttö 30 päivää ennen tutkimukseen ilmoittautumista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: EPI-743
15 mg/kg EPI-743:a annetaan kolme kertaa päivässä 1 vuoden ajan
Lääke: EPI-743
EPI-743 on alfa-tokotrienolin kinonihapetustuote
Muut nimet:
  • Vincerinoni (TM)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Sepsiksen, metabolisen kriisin tai maksan vajaatoiminnan esiintyminen
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuolleisuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Munuaisten toiminta
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Verensiirron välttäminen
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Hematologinen toiminta
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Neuromuskulaarinen toiminta
Aikaikkuna: 1 vuosi
Neuromuskulaarinen toiminta bruttomotorisen toiminnan mittauksella arvioituna
1 vuosi
Sairauden vakavuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
Taudin vakavuus Newcastlen lasten mitokondrioiden sairausasteikolla arvioituna
1 vuosi
Maksan toiminta
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Painonnousu
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Sairaalahoidot
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Haiman toiminta
Aikaikkuna: 1 vuosi
Haiman toiminta insuliinintarpeen ja hemoglobiini A1c:n perusteella arvioituna
1 vuosi

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Annosta rajoittavien SAE-tapausten määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
Kaikki haittatapahtumat, jotka ovat suurempia tai yhtä suuria kuin asteen 3 ja joiden katsotaan liittyvän EPI-743-hoitoon eivätkä liity perussairauteen
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Edison Pharmaceuticals Inc

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Matthew Klein, MD, FACS, Edison Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Sunnuntai 31. elokuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 30. marraskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 29. helmikuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 2. huhtikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. huhtikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 4. huhtikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 18. marraskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. marraskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. marraskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EPI743-13-024

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa