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Phase-2-Studie zu EPI-743 bei Kindern mit Pearson-Syndrom

16. November 2020 aktualisiert von: Edison Pharmaceuticals Inc

Eine Open-Label-Phase-2-Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von EPI-743 (VincerinoneTM) bei Kindern mit Pearson-Syndrom

Behandlung von pädiatrischen Patienten mit Pearson-Syndrom

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Wenn sie wirksam ist, sollte die Behandlung mit EPI-743 zu einer signifikanten Verringerung des Auftretens von Sepsis, Stoffwechselkrisen, Leberversagen und Transfusionsabhängigkeit führen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 82868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 18 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigte Diagnose des Pearson-Syndroms
  • Alter unter 18
  • Verfügbarkeit der Krankengeschichte für 12 Monate vor der Einschreibung
  • Verzicht auf die Verwendung von CoQ10, Vitamin E, Liponsäure und Idebenon 14 Tage vor der Behandlung mit EPI-743

Ausschlusskriterien:

  • Allergie gegen EPI-743, Sesamöl oder Vitamin E
  • Klinische Vorgeschichte von Blutungen/abnormaler PT/PTT
  • Gleichzeitige angeborene Stoffwechselstörungen
  • Verwendung von gerinnungshemmenden Medikamenten
  • Teilnahme an einer interventionellen Studie innerhalb von 30 Tagen nach der Behandlung
  • Anwendung von Erythropoetin 30 Tage vor der Aufnahme in die Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: EPI-743
15 mg/kg EPI-743 dreimal täglich für 1 Jahr zu verabreichen
Arzneimittel: EPI-743
EPI-743 ist das Chinon-Oxidationsprodukt von Alpha-Tocotrienol
Andere Namen:
  • Vincerinon (TM)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Auftreten von Episoden von Sepsis, Stoffwechselkrise oder Leberversagen
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sterblichkeit
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Nierenfunktion
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Transfusionsvermeidung
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Hämatologische Funktion
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Neuromuskuläre Funktion
Zeitfenster: 1 Jahr
Neuromuskuläre Funktion, bewertet durch das Grobmotorische Funktionsmaß
1 Jahr
Schwere der Erkrankung
Zeitfenster: 1 Jahr
Schweregrad der Erkrankung, bewertet anhand der Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale
1 Jahr
Leberfunktion
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Gewichtszunahme
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Funktion der Bauchspeicheldrüse
Zeitfenster: 1 Jahr
Pankreasfunktion, beurteilt anhand des Insulinbedarfs und des Hämoglobins A1c
1 Jahr

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der dosisbegrenzenden SUEs
Zeitfenster: 1 Jahr
Jedes unerwünschte Ereignis größer oder gleich Grad 3, das im Zusammenhang mit der Behandlung mit EPI-743 und nicht im Zusammenhang mit der Grunderkrankung steht
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Edison Pharmaceuticals Inc

Ermittler

  • Studienstuhl: Matthew Klein, MD, FACS, Edison Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

31. August 2014

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

30. November 2015

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

29. Februar 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. April 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. April 2014

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

4. April 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

18. November 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. November 2020

Zuletzt verifiziert

1. November 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EPI743-13-024

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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