Fase 2-studie av EPI-743 hos barn med Pearsons syndrom
16. november 2020 oppdatert av: Edison Pharmaceuticals Inc
En åpen fase 2-sikkerhets- og effektstudie av EPI-743 (VincerinoneTM) hos barn med Pearsons syndrom
Behandling av pediatriske personer med Pearson syndrom
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Hvis effektiv, bør behandling med EPI-743 resultere i en betydelig reduksjon i forekomsten av sepsis, metabolsk krise, leversvikt og transfusjonsavhengighet.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
2
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 82868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 18 år (VOKSEN, BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Genetisk bekreftet diagnose av Pearson syndrom
- Alder under 18
- Tilgjengelighet av sykehistorie i 12 måneder før innmelding
- Avstå fra bruk av CoQ10, vitamin E, liponsyre og Idebenone 14 dager før behandling med EPI-743
Ekskluderingskriterier:
- Allergi mot EPI-743, sesamolje eller vitamin E
- Klinisk historie med blødning/unormal PT/PTT
- Samtidige medfødte feil i stoffskiftet
- Bruk av antikoagulerende medisiner
- Deltakelse i enhver intervensjonsstudie innen 30 dager etter behandling
- Bruk av erytropoietin 30 dager før prøveregistrering
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: EPI-743
15 mg/kg EPI-743 skal administreres tre ganger daglig i 1 år
|
EPI-743 er kinonoksidasjonsproduktet av alfa-tokotrienol
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst av episoder med sepsis, metabolsk krise eller leversvikt
Tidsramme: 1 år
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dødelighet
Tidsramme: 1 år
|
1 år
|
|
|
Nyrefunksjon
Tidsramme: 1 år
|
1 år
|
|
|
Unngå transfusjon
Tidsramme: 1 år
|
1 år
|
|
|
Hematologisk funksjon
Tidsramme: 1 år
|
1 år
|
|
|
Nevromuskulær funksjon
Tidsramme: 1 år
|
Nevromuskulær funksjon som vurdert av grovmotorisk funksjonsmål
|
1 år
|
|
Sykdommens alvorlighetsgrad
Tidsramme: 1 år
|
Sykdommens alvorlighetsgrad vurdert av Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale
|
1 år
|
|
Leverfunksjon
Tidsramme: 1 år
|
1 år
|
|
|
Vektøkning
Tidsramme: 1 år
|
1 år
|
|
|
Sykehusinnleggelser
Tidsramme: 1 år
|
1 år
|
|
|
Bukspyttkjertelens funksjon
Tidsramme: 1 år
|
Bukspyttkjertelfunksjonen vurdert ved insulinbehov og hemoglobin A1c
|
1 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall dosebegrensende SAE
Tidsramme: 1 år
|
Enhver bivirkning større enn eller lik grad 3 som anses relatert til behandling med EPI-743 og ikke relatert til underliggende sykdom
|
1 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Matthew Klein, MD, FACS, Edison Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
31. august 2014
Primær fullføring (FAKTISKE)
30. november 2015
Studiet fullført (FAKTISKE)
29. februar 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. april 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. april 2014
Først lagt ut (ANSLAG)
4. april 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
18. november 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. november 2020
Sist bekreftet
1. november 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EPI743-13-024
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .