Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2 studie EPI-743 u dětí s Pearsonovým syndromem

16. listopadu 2020 aktualizováno: Edison Pharmaceuticals Inc

Otevřená studie bezpečnosti a účinnosti 2. fáze EPI-743 (VincerinoneTM) u dětí s Pearsonovým syndromem

Léčba pediatrických pacientů s Pearsonovým syndromem

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pokud je účinná, měla by léčba EPI-743 vést k významnému snížení výskytu sepse, metabolické krize, jaterního selhání a závislosti na transfuzích.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

2

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 82868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená diagnóza Pearsonova syndromu
  • Věk méně než 18
  • Dostupnost anamnézy po dobu 12 měsíců před zápisem
  • Zdržení se užívání CoQ10, vitamínu E, kyseliny lipoové a idebenonu 14 dní před léčbou EPI-743

Kritéria vyloučení:

  • Alergie na EPI-743, sezamový olej nebo vitamín E
  • Klinická anamnéza krvácení/abnormální PT/PTT
  • Souběžné vrozené poruchy metabolismu
  • Užívání antikoagulačních léků
  • Účast v jakékoli intervenční studii do 30 dnů od léčby
  • Užívání erytropoetinu 30 dní před zařazením do studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: EPI-743
15 mg/kg EPI-743 podávat třikrát denně po dobu 1 roku
Lék: EPI-743
EPI-743 je produkt oxidace chinonu alfa-tokotrienolu
Ostatní jména:
  • Vincerinone (TM)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt epizod sepse, metabolické krize nebo jaterního selhání
Časové okno: 1 rok
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Úmrtnost
Časové okno: 1 rok
1 rok
Funkce ledvin
Časové okno: 1 rok
1 rok
Vyhýbání se transfuzi
Časové okno: 1 rok
1 rok
Hematologická funkce
Časové okno: 1 rok
1 rok
Neuromuskulární funkce
Časové okno: 1 rok
Neuromuskulární funkce hodnocená měřením Gross Motor Function Measure
1 rok
Závažnost onemocnění
Časové okno: 1 rok
Závažnost onemocnění podle hodnocení Newcastleské pediatrické mitochondriální škály
1 rok
Funkce jater
Časové okno: 1 rok
1 rok
Přibývání na váze
Časové okno: 1 rok
1 rok
Hospitalizace
Časové okno: 1 rok
1 rok
Funkce pankreatu
Časové okno: 1 rok
Funkce slinivky břišní hodnocená potřebou inzulínu a hemoglobinem A1c
1 rok

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet SAE omezujících dávku
Časové okno: 1 rok
Jakákoli nežádoucí příhoda vyšší nebo rovna 3. stupni, která je považována za související s léčbou EPI-743 a nesouvisí se základním onemocněním
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Edison Pharmaceuticals Inc

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Matthew Klein, MD, FACS, Edison Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

31. srpna 2014

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

30. listopadu 2015

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

29. února 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. dubna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. dubna 2014

První zveřejněno (ODHAD)

4. dubna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

18. listopadu 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. listopadu 2020

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EPI743-13-024

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pearsonův syndrom

Klinické studie na EPI-743

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit