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Étude de phase 2 de l'EPI-743 chez les enfants atteints du syndrome de Pearson

16 novembre 2020 mis à jour par: Edison Pharmaceuticals Inc

Une étude ouverte de phase 2 sur l'innocuité et l'efficacité de l'EPI-743 (VincerinoneTM) chez les enfants atteints du syndrome de Pearson

Traitement des sujets pédiatriques atteints du syndrome de Pearson

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

S'il est efficace, le traitement par l'EPI-743 devrait entraîner une réduction significative de la survenue de septicémie, de crise métabolique, d'insuffisance hépatique et de dépendance transfusionnelle.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

2

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 82868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 18 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic génétiquement confirmé du syndrome de Pearson
  • Moins de 18 ans
  • Disponibilité des antécédents médicaux pendant 12 mois avant l'inscription
  • Abstention de l'utilisation de CoQ10, de vitamine E, d'acide lipoïque et d'idébénone 14 jours avant le traitement avec EPI-743

Critère d'exclusion:

  • Allergie à l'EPI-743, à l'huile de sésame ou à la vitamine E
  • Antécédents cliniques de saignement/ PT/PTT anormal
  • Erreurs innées concomitantes du métabolisme
  • Utilisation de médicaments anticoagulants
  • Participation à toute étude interventionnelle dans les 30 jours suivant le traitement
  • Utilisation d'érythropoïétine 30 jours avant l'inscription à l'essai

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: EPI-743
15 mg/kg EPI-743 à administrer trois fois par jour pendant 1 an
Médicament: EPI-743
EPI-743 est le produit d'oxydation de la quinone de l'alpha-tocotriénol
Autres noms:
  • Vincerinone (TM)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Apparition d'épisodes de septicémie, de crise métabolique ou d'insuffisance hépatique
Délai: 1 an
1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mortalité
Délai: 1 année
1 année
Fonction rénale
Délai: 1 an
1 an
Évitement des transfusions
Délai: 1 an
1 an
Fonction hématologique
Délai: 1 an
1 an
Fonction neuromusculaire
Délai: 1 an
Fonction neuromusculaire évaluée par la mesure de la fonction motrice globale
1 an
Gravité de la maladie
Délai: 1 an
Gravité de la maladie évaluée par l'échelle des maladies mitochondriales pédiatriques de Newcastle
1 an
Fonction hépatique
Délai: 1 an
1 an
Gain de poids
Délai: 1 an
1 an
Hospitalisations
Délai: 1 an
1 an
Fonction pancréatique
Délai: 1 an
Fonction pancréatique évaluée par les besoins en insuline et l'hémoglobine A1c
1 an

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'EIG limitant la dose
Délai: 1 an
Tout événement indésirable supérieur ou égal au grade 3 qui est considéré comme lié au traitement par EPI-743 et non lié à une maladie sous-jacente
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Edison Pharmaceuticals Inc

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Matthew Klein, MD, FACS, Edison Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

31 août 2014

Achèvement primaire (RÉEL)

30 novembre 2015

Achèvement de l'étude (RÉEL)

29 février 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 avril 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 avril 2014

Première publication (ESTIMATION)

4 avril 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

18 novembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 novembre 2020

Dernière vérification

1 novembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EPI743-13-024

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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