Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2-undersøgelse af EPI-743 hos børn med Pearsons syndrom

16. november 2020 opdateret af: Edison Pharmaceuticals Inc

Et åbent fase 2-sikkerheds- og effektivitetsstudie af EPI-743 (VincerinoneTM) hos børn med Pearsons syndrom

Behandling af pædiatriske personer med Pearsons syndrom

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hvis den er effektiv, bør behandling med EPI-743 resultere i en signifikant reduktion i forekomsten af ​​sepsis, metabolisk krise, leversvigt og transfusionsafhængighed.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 82868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet diagnose af Pearson syndrom
  • Alder under 18
  • Tilgængelighed af sygehistorie i 12 måneder før tilmelding
  • Undladelse af brug af CoQ10, vitamin E, liponsyre og Idebenone 14 dage før behandling med EPI-743

Ekskluderingskriterier:

  • Allergi over for EPI-743, sesamolie eller E-vitamin
  • Klinisk anamnese med blødning/unormal PT/PTT
  • Samtidige medfødte metabolismefejl
  • Brug af antikoagulerende medicin
  • Deltagelse i enhver interventionsundersøgelse inden for 30 dage efter behandlingen
  • Brug af erythropoietin 30 dage før tilmelding til forsøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: EPI-743
15 mg/kg EPI-743, der skal administreres tre gange dagligt i 1 år
Medicin: EPI-743
EPI-743 er quinonoxidationsproduktet af alfa-tocotrienol
Andre navne:
  • Vincerinone (TM)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af episoder med sepsis, metabolisk krise eller leversvigt
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dødelighed
Tidsramme: 1 år
1 år
Nyrefunktion
Tidsramme: 1 år
1 år
Undgå transfusion
Tidsramme: 1 år
1 år
Hæmatologisk funktion
Tidsramme: 1 år
1 år
Neuromuskulær funktion
Tidsramme: 1 år
Neuromuskulær funktion vurderet ved grovmotorisk funktionsmål
1 år
Sygdommens sværhedsgrad
Tidsramme: 1 år
Sygdommens sværhedsgrad vurderet af Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale
1 år
Leverfunktion
Tidsramme: 1 år
1 år
Vægtøgning
Tidsramme: 1 år
1 år
Indlæggelser
Tidsramme: 1 år
1 år
Pancreas funktion
Tidsramme: 1 år
Pancreasfunktion vurderet ved insulinbehov og hæmoglobin A1c
1 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal dosisbegrænsende SAE'er
Tidsramme: 1 år
Enhver uønsket hændelse større end eller lig med grad 3, der anses for at være relateret til behandling med EPI-743 og ikke relateret til underliggende sygdom
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Edison Pharmaceuticals Inc

Efterforskere

  • Studiestol: Matthew Klein, MD, FACS, Edison Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

31. august 2014

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

30. november 2015

Studieafslutning (FAKTISKE)

29. februar 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. april 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. april 2014

Først opslået (SKØN)

4. april 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

18. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. november 2020

Sidst verificeret

1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EPI743-13-024

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pearsons syndrom

Kliniske forsøg med EPI-743

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner