EPI-743 在皮尔逊综合症患儿中的第 2 期研究
2020年11月16日 更新者：Edison Pharmaceuticals Inc
EPI-743 (VincerinoneTM) 对皮尔逊综合症患儿的一项开放标签 2 期安全性和有效性研究
皮尔逊综合征儿科受试者的治疗
研究概览
详细说明
如果有效，用 EPI-743 治疗应该会导致败血症、代谢危机、肝衰竭和输血依赖的发生率显着降低。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
2
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Orange、California、美国、82868
- Children's Hospital of Orange County
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-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 18年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 皮尔逊综合征的基因确诊
- 18岁以下
- 入组前 12 个月的病史可用性
- 在用 EPI-743 治疗前 14 天停止使用辅酶 Q10、维生素 E、硫辛酸和艾地苯醌
排除标准：
- 对 EPI-743、芝麻油或维生素 E 过敏
- 出血/异常 PT/PTT 的临床病史
- 并发先天性代谢病
- 使用抗凝药物
- 在治疗后 30 天内参与任何干预研究
- 试验入组前 30 天使用促红细胞生成素
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：EPI-743
15 mg/kg EPI-743 每天给药 3 次，持续 1 年
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EPI-743 是α-生育三烯酚的醌氧化产物
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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败血症、代谢危机或肝功能衰竭发作的发生
大体时间：1年
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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死亡
大体时间：1年
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1年
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肾功能
大体时间：1年
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1年
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避免输血
大体时间：1年
|
1年
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血液功能
大体时间：1年
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1年
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|
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神经肌肉功能
大体时间：1年
|
通过粗大运动功能测量评估的神经肌肉功能
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1年
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疾病严重程度
大体时间：1年
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通过纽卡斯尔儿科线粒体疾病量表评估的疾病严重程度
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1年
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肝功能
大体时间：1年
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1年
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体重增加
大体时间：1年
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1年
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住院
大体时间：1年
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1年
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胰腺功能
大体时间：1年
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通过胰岛素需求和血红蛋白 A1c 评估的胰腺功能
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1年
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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剂量限制 SAE 的数量
大体时间：1年
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任何大于或等于 3 级且被认为与 EPI-743 治疗相关但与基础疾病无关的不良事件
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1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Matthew Klein, MD, FACS、Edison Pharmaceuticals
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年8月31日
初级完成 (实际的)
2015年11月30日
研究完成 (实际的)
2016年2月29日
研究注册日期
首次提交
2014年4月2日
首先提交符合 QC 标准的
2014年4月3日
首次发布 (估计)
2014年4月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年11月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年11月16日
最后验证
2020年11月1日
更多信息
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