Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de fase 2 de EPI-743 en niños con síndrome de Pearson

16 de noviembre de 2020 actualizado por: Edison Pharmaceuticals Inc

Un estudio abierto de fase 2 sobre seguridad y eficacia de EPI-743 (VincerinoneTM) en niños con síndrome de Pearson

Tratamiento de sujetos pediátricos con síndrome de Pearson

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Si es efectivo, el tratamiento con EPI-743 debería dar como resultado una reducción significativa en la aparición de sepsis, crisis metabólica, insuficiencia hepática y dependencia de transfusiones.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

2

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 82868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 18 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico genéticamente confirmado del síndrome de Pearson
  • Edad menor de 18
  • Disponibilidad del historial médico durante los 12 meses anteriores a la inscripción
  • Abstención de uso de CoQ10, vitamina E, ácido lipoico e Idebenona 14 días previos al tratamiento con EPI-743

Criterio de exclusión:

  • Alergia al EPI-743, aceite de sésamo o vitamina E
  • Historia clínica de sangrado/ PT/PTT anormal
  • Errores congénitos del metabolismo concurrentes
  • Uso de medicamentos anticoagulantes.
  • Participación en cualquier estudio de intervención dentro de los 30 días posteriores al tratamiento.
  • Uso de eritropoyetina 30 días antes de la inscripción en el ensayo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: EPI-743
15 mg/kg de EPI-743 para administrar tres veces al día durante 1 año
Droga: EPI-743
EPI-743 es el producto de oxidación de quinona de alfa-tocotrienol
Otros nombres:
  • Vincerinona (TM)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Aparición de episodios de sepsis, crisis metabólica o insuficiencia hepática
Periodo de tiempo: 1 año
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mortalidad
Periodo de tiempo: 1 año
1 año
Función renal
Periodo de tiempo: 1 año
1 año
Evitación de transfusiones
Periodo de tiempo: 1 año
1 año
Función hematológica
Periodo de tiempo: 1 año
1 año
Función neuromuscular
Periodo de tiempo: 1 año
Función neuromuscular evaluada por la Medida de función motora gruesa
1 año
Gravedad de la enfermedad
Periodo de tiempo: 1 año
Gravedad de la enfermedad evaluada por la Escala de enfermedad mitocondrial pediátrica de Newcastle
1 año
Función hepática
Periodo de tiempo: 1 año
1 año
Aumento de peso
Periodo de tiempo: 1 año
1 año
Hospitalizaciones
Periodo de tiempo: 1 año
1 año
Función pancreática
Periodo de tiempo: 1 año
Función pancreática evaluada por requerimiento de insulina y hemoglobina A1c
1 año

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de SAE limitantes de dosis
Periodo de tiempo: 1 año
Cualquier evento adverso mayor o igual a grado 3 que se considere relacionado con el tratamiento con EPI-743 y no relacionado con la enfermedad subyacente
1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Edison Pharmaceuticals Inc

Investigadores

  • Silla de estudio: Matthew Klein, MD, FACS, Edison Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

31 de agosto de 2014

Finalización primaria (ACTUAL)

30 de noviembre de 2015

Finalización del estudio (ACTUAL)

29 de febrero de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de abril de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de abril de 2014

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

4 de abril de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

18 de noviembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de noviembre de 2020

Última verificación

1 de noviembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • EPI743-13-024

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir