Фаза 2 исследования EPI-743 у детей с синдромом Пирсона
16 ноября 2020 г. обновлено: Edison Pharmaceuticals Inc
Открытое исследование безопасности и эффективности фазы 2 EPI-743 (VincerinoneTM) у детей с синдромом Пирсона
Лечение детей с синдромом Пирсона
Обзор исследования
Подробное описание
В случае эффективности лечение EPI-743 должно привести к значительному снижению частоты сепсиса, метаболического криза, печеночной недостаточности и зависимости от переливания крови.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
2
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 82868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 18 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Генетически подтвержденный диагноз синдрома Пирсона
- Возраст менее 18 лет
- Наличие истории болезни за 12 месяцев до зачисления
- Воздержание от использования CoQ10, витамина Е, липоевой кислоты и идебенона за 14 дней до лечения с помощью EPI-743.
Критерий исключения:
- Аллергия на EPI-743, кунжутное масло или витамин Е
- Клинический анамнез кровотечения/аномального ПВ/ПТВ
- Сопутствующие врожденные нарушения метаболизма
- Применение антикоагулянтных препаратов
- Участие в любом интервенционном исследовании в течение 30 дней после лечения
- Использование эритропоэтина за 30 дней до включения в исследование
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: ЭПИ-743
15 мг/кг EPI-743 вводить 3 раза в день в течение 1 года.
|
EPI-743 представляет собой продукт окисления хинона альфа-токотриенола.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Возникновение эпизодов сепсиса, метаболического криза или печеночной недостаточности
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Смертность
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
|
Почечная функция
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
|
Избегание переливания
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
|
Гематологическая функция
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
|
Нервно-мышечная функция
Временное ограничение: 1 год
|
Нервно-мышечная функция по оценке общей двигательной функции
|
1 год
|
|
Тяжесть заболевания
Временное ограничение: 1 год
|
Тяжесть заболевания по шкале Ньюкаслской педиатрической шкалы митохондриальных заболеваний
|
1 год
|
|
Функция печени
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
|
Увеличение веса
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
|
Госпитализации
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
|
Функция поджелудочной железы
Временное ограничение: 1 год
|
Функция поджелудочной железы по оценке потребности в инсулине и гемоглобина A1c
|
1 год
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество СНЯ, ограничивающих дозу
Временное ограничение: 1 год
|
Любое нежелательное явление выше или равное 3 степени, которое считается связанным с лечением EPI-743 и не связанным с основным заболеванием.
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: Matthew Klein, MD, FACS, Edison Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
31 августа 2014 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
30 ноября 2015 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
29 февраля 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 апреля 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 апреля 2014 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
4 апреля 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
18 ноября 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 ноября 2020 г.
Последняя проверка
1 ноября 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Заболевания нервной системы
- Болезнь
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Нервно-мышечные заболевания
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Нарушения липидного обмена
- Синдром
- Митохондриальные заболевания
- Мышечные заболевания
- Липидный обмен, врожденные ошибки
Другие идентификационные номера исследования
- EPI743-13-024
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .