Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 EPI-743 u dzieci z zespołem Pearsona

16 listopada 2020 zaktualizowane przez: Edison Pharmaceuticals Inc

Otwarte badanie fazy 2 dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności EPI-743 (VincerinoneTM) u dzieci z zespołem Pearsona

Leczenie pacjentów pediatrycznych z zespołem Pearsona

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Leczenie EPI-743, jeśli będzie skuteczne, powinno skutkować znaczną redukcją występowania sepsy, przełomu metabolicznego, niewydolności wątroby i transfuzyjności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 82868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie potwierdzona diagnoza zespołu Pearsona
  • Wiek poniżej 18 lat
  • Dostępność historii medycznej przez 12 miesięcy przed rejestracją
  • Wstrzymanie się od stosowania CoQ10, witaminy E, kwasu liponowego i idebenonu 14 dni przed leczeniem EPI-743

Kryteria wyłączenia:

  • Alergia na EPI-743, olej sezamowy lub witaminę E
  • Historia kliniczna krwawień/nieprawidłowego PT/PTT
  • Współistniejące wrodzone wady metabolizmu
  • Stosowanie leków przeciwzakrzepowych
  • Udział w jakimkolwiek badaniu interwencyjnym w ciągu 30 dni od leczenia
  • Stosowanie erytropoetyny 30 dni przed włączeniem do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: EPI-743
15 mg/kg EPI-743 do podawania trzy razy dziennie przez 1 rok
Lek: EPI-743
EPI-743 to chinonowy produkt utleniania alfa-tokotrienolu
Inne nazwy:
  • Vincerynon (TM)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Występowanie epizodów posocznicy, przełomu metabolicznego lub niewydolności wątroby
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Śmiertelność
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Czynność nerek
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Unikanie transfuzji
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Funkcja hematologiczna
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Funkcja nerwowo-mięśniowa
Ramy czasowe: 1 rok
Funkcja nerwowo-mięśniowa oceniana za pomocą pomiaru funkcji motoryki dużej
1 rok
Nasilenie choroby
Ramy czasowe: 1 rok
Ciężkość choroby oceniana za pomocą skali Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale
1 rok
Czynność wątroby
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Przybranie na wadze
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Hospitalizacje
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Funkcja trzustki
Ramy czasowe: 1 rok
Czynność trzustki oceniana na podstawie zapotrzebowania na insulinę i hemoglobiny A1c
1 rok

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba SAE ograniczających dawkę
Ramy czasowe: 1 rok
Każde zdarzenie niepożądane stopnia 3. lub wyższego, które uważa się za związane z leczeniem EPI-743 i niezwiązane z chorobą podstawową
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Edison Pharmaceuticals Inc

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Matthew Klein, MD, FACS, Edison Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

31 sierpnia 2014

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

30 listopada 2015

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

29 lutego 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 kwietnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2014

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

4 kwietnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

18 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 listopada 2020

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EPI743-13-024

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Pearsona

Badania kliniczne na EPI-743

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mali

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj