Fas 2-studie av EPI-743 hos barn med Pearsons syndrom
16 november 2020 uppdaterad av: Edison Pharmaceuticals Inc
En öppen fas 2-säkerhets- och effektstudie av EPI-743 (VincerinoneTM) hos barn med Pearsons syndrom
Behandling av pediatriska patienter med Pearsons syndrom
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Om den är effektiv bör behandling med EPI-743 resultera i en signifikant minskning av förekomsten av sepsis, metabolisk kris, leversvikt och transfusionsberoende.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
2
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 82868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 18 år (VUXEN, BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Genetiskt bekräftad diagnos av Pearsons syndrom
- Ålder mindre än 18
- Tillgänglighet för medicinsk historia i 12 månader före inskrivning
- Avstå från användning av CoQ10, vitamin E, liponsyra och Idebenone 14 dagar före behandling med EPI-743
Exklusions kriterier:
- Allergi mot EPI-743, sesamolja eller vitamin E
- Klinisk historia av blödning/onormal PT/PTT
- Samtidiga medfödda fel i ämnesomsättningen
- Användning av antikoagulerande läkemedel
- Deltagande i någon interventionsstudie inom 30 dagar efter behandling
- Användning av erytropoietin 30 dagar före provregistrering
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: EPI-743
15 mg/kg EPI-743 ska administreras tre gånger per dag i 1 år
|
EPI-743 är kinonoxidationsprodukten av alfa-tokotrienol
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förekomst av episoder av sepsis, metabolisk kris eller leversvikt
Tidsram: 1 år
|
1 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dödlighet
Tidsram: 1 år
|
1 år
|
|
|
Njurfunktion
Tidsram: 1 år
|
1 år
|
|
|
Undvikande av transfusion
Tidsram: 1 år
|
1 år
|
|
|
Hematologisk funktion
Tidsram: 1 år
|
1 år
|
|
|
Neuromuskulär funktion
Tidsram: 1 år
|
Neuromuskulär funktion bedömd av grovmotorisk funktionsmått
|
1 år
|
|
Sjukdomens svårighetsgrad
Tidsram: 1 år
|
Sjukdomens svårighetsgrad bedömd av Newcastle Pediatric Mitochondrial Disease Scale
|
1 år
|
|
Leverfunktion
Tidsram: 1 år
|
1 år
|
|
|
Viktökning
Tidsram: 1 år
|
1 år
|
|
|
Sjukhusinläggningar
Tidsram: 1 år
|
1 år
|
|
|
Pankreatisk funktion
Tidsram: 1 år
|
Bukspottkörtelfunktionen bedöms utifrån insulinbehov och hemoglobin A1c
|
1 år
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal dosbegränsande SAE
Tidsram: 1 år
|
Varje biverkning större än eller lika med grad 3 som bedöms relaterade till behandling med EPI-743 och inte relaterade till underliggande sjukdom
|
1 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studiestol: Matthew Klein, MD, FACS, Edison Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
31 augusti 2014
Primärt slutförande (FAKTISK)
30 november 2015
Avslutad studie (FAKTISK)
29 februari 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
2 april 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
3 april 2014
Första postat (UPPSKATTA)
4 april 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
18 november 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 november 2020
Senast verifierad
1 november 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- EPI743-13-024
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .